Przeglądaj artykuły z tagiem
mutacje nonsensowne w mukowiscydozie
Mutacje nonsensowne powodują zaburzenia produkcji białka CFTR (są to mutacje w klasie I). Dlaczego? Przedwcześnie występuje kodon STOP, który prowadzi do wytworzenia niestabilnego mRNA lub do translacji i uwolnienia z rybosomu skróconego i…
Amerykańska fundacja mukowiscydozy Cystic Fibrosis Foundation zaprezentowała w tym tygodniu inicjatywę o wartości 500 milionów dolarów, mającą na celu opracowanie terapii dla pacjentów, którym nie pomagają leki firmy Vertex pharmaceuticals,…
Amerykańska fundacja Cystic Fibrosis Foundation przyznała firmie Eloxx Pharmaceuticals ponad 1,6 miliona dolarów na przeprowadzenie badań klinicznych fazy II preparatu ELX-02.
Preparat ELX-02 miałby zastosowanie u chorych z …
Firma biotechnologiczna Eloxx Pharmaceuticals ogłosiła, że pierwsza faza projektu badawczego ELX-02 zakończyła się tzw. zgłoszeniem IND (ang.: Investigational New Drug), które służy dopuszczeniu cząsteczki do badań klinicznych, a fundacja…
Podczas 41 Europejskiej Konferencji Mukowiscydozy ECFS, która odbyła się w Belgradzie w dniach 6-9 czerwca 2018 roku, zaprezentowano nowe, obiecujące wyniki badań eksperymentalnego preparatu ELX-02 u chorych z mukowiscydozą, z rzadkimi…
Firma biotechnologiczna Eloxx Pharmaceuticals ogłosiła plany rozpoczęcia badań klinicznych fazy II preparatu ELX-02 u chorych z mukowiscydozą, z rzadkimi mutacjami nonsensownymi CFTR.
Mutacje nonsensowne powodują zaburzenia produkcji…
