ETI
-
Badania kliniczne
Sionna rozwija SION-451 + SION-2222 w mukowiscydozie. Badanie fazy 2a planowane na 2027 rok
Sionna Therapeutics poinformowała o wyborze połączenia SION-451 + SION-2222 do dalszego rozwoju klinicznego i planuje rozpoczęcie badania AscenSION CF fazy…
Zobacz całość » -
Odkrycia i badania
Modulatory CFTR spowalniały wzrost komórek raka trzustki – wyniki badania przedklinicznego
Przywrócenie funkcji CFTR, zarówno poprzez ekspresję genu CFTR, jak i zastosowanie modulatorów CFTR – eleksakaftoru, tezakaftoru i iwakaftoru (ETI) –…
Zobacz całość » -
Mukowiscydoza
Osoby z mukowiscydozą leczone modulatorami ETI podczas wysiłku w upale – nowe dane o poceniu i termoregulacji
W niewielkim, kontrolowanym badaniu laboratoryjnym osoby z mukowiscydozą leczone eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem (ETI) nie różniły się istotnie od dopasowanych zdrowych uczestników pod…
Zobacz całość » -
Odkrycia i badania
Wnioski z ERS 2026: Mukowiscydoza w erze modulatorów CFTR: kto nadal pozostaje bez skutecznej terapii?
Wysoko skuteczne modulatory CFTR zasadniczo zmieniły przebieg mukowiscydozy u dużej części chorych. Jednocześnie uwidoczniły grupę pacjentów, którzy z terapii tej…
Zobacz całość » -
Odkrycia i badania
Modulatory CFTR zmieniają nie tylko czynność płuc. Efekty terapii widać w pojedynczych komórkach dróg oddechowych
Terapia elexakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem (ETI) u dzieci z mukowiscydozą nie tylko poprawia parametry kliniczne związane z funkcją CFTR. Analizy…
Zobacz całość » -
Odkrycia i badania
Pseudomonas aeruginosa, ETI i bakteryjne pęcherzyki zewnątrzkomórkowe – czego dowodzi nowe badanie?
W osoczu osób z mukowiscydozą można wykryć zwiększoną aktywność związaną z bakteryjnymi pęcherzykami zewnątrzkomórkowymi, a najsilniejszy sygnał obserwowano u pacjentów…
Zobacz całość » -
Odkrycia i badania
Zapalenie typu 2 w zatokach osób z mukowiscydozą – IL-4 i IL-13 powiązane z ciężkością choroby
Przewlekłe zapalenie błony śluzowej nosa i zatok przynosowych jest częstym problemem u osób z mukowiscydozą, jednak mechanizmy zapalne odpowiedzialne za…
Zobacz całość » -
Nauka
Wpływ terapii eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor na stosowanie antybiotyków ogólnoustrojowych u dzieci i młodzieży z mukowiscydozą
Terapia skojarzona eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem (ETI) jest obecnie jednym z najważniejszych elementów leczenia przyczynowego mukowiscydozy u pacjentów z odpowiednimi…
Zobacz całość » -
Nauka
Dlaczego terapia modulatorami nie eliminuje wszystkich skutków przewlekłego zakażenia w mukowiscydozie?
Bakteryjne pęcherzyki zewnątrzkomórkowe wydzielane przez wielogatunkowe społeczności drobnoustrojów mogą ograniczać transport chlorków zależny od CFTR, wspierać tworzenie biofilmu oraz podtrzymywać…
Zobacz całość » -
Nauka
Mukowiscydoza w erze ETI: mniej objawów oddechowych, ale utrzymujące się obciążenie pozapłucne
Elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor, czyli terapia ETI (w Polsce Kaftrio), istotnie zmieniła codzienne funkcjonowanie wielu osób z mukowiscydozą. Nowe wieloośrodkowe badanie opublikowane w…
Zobacz całość » -
Nauka
Długotrwała terapia modulatorami CFTR-ETI przebudowuje mikrobiotę dróg oddechowych w mukowiscydozie
Wieloośrodkowe badanie opublikowane w czasopiśmie Microbiome pokazuje, że długotrwałe leczenie skojarzeniem elexakaftor–tezakaftor–ivakaftor u dorosłych osób z mukowiscydozą wiąże się z…
Zobacz całość » -
Nauka
Celowana stabilizacja CFTR może zwiększyć skuteczność leczenia mukowiscydozy
Nowe badanie wskazuje, że nanociało zdolne do wnikania do wnętrza komórek może stabilizować najczęściej uszkodzoną postać białka CFTR w mukowiscydozie…
Zobacz całość » -
Nauka
Pseudomonas aeruginosa w mukowiscydozie: dlaczego to „bakteria epoki CF” i czemu nadal jest z nią problem
Pałeczka ropy błękitnej, czyli Pseudomonas aeruginosa, jest jednym z najlepiej „dopasowanych” do dróg oddechowych w mukowiscydozie (CF) patogenów oportunistycznych. W…
Zobacz całość » -
Nauka
IL-1β w drogach oddechowych w mukowiscydozie zwiększa skuteczność terapii modulatorami CFTR (ETI)
Mukowiscydoza (cystic fibrosis, CF) pozostaje modelowym przykładem choroby monogenowej, w której skutki defektu pojedynczego białka – kanału chlorkowego CFTR (cystic…
Zobacz całość » -
Nauka
Mukowiscydoza: Co ETI zmienia poza CFTR, kliniczne korzyści i immunomodulacja…
Mukowiscydoza (cystic fibrosis, CF) pozostaje chorobą wielonarządową o kluczowej manifestacji płucnej, w której defekt białka CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance…
Zobacz całość » -
Nauka
Terapia ETI pozwala bezpiecznie ograniczyć codzienne terapie oddechowe u pacjentów z mukowiscydozą
Nowe, wieloośrodkowe badanie prowadzone przez naukowców z CU Anschutz pokazuje, że osoby chore na mukowiscydozę (CF), które rozpoczynają terapię trójskładnikową…
Zobacz całość » -
Nauka
Mukowiscydoza: MRI z ksenonem czułe na zmiany, których „nie widać” w spirometrii
Nowe badania przeprowadzone w Kanadzie i opublikowane w czasopiśmie Annals of the American Thoracic Society pokazują, że obrazowanie płuc z…
Zobacz całość » -
Nauka
Terapia Kaftrio a choroba wątroby w mukowiscydozie – co pokazują nowe badania z Francji?
Mukowiscydoza to choroba genetyczna, która uszkadza głównie płuca i układ pokarmowy. W jej przebiegu u 20–40% pacjentów rozwija się również…
Zobacz całość » -
Nauka
Rola organoidów jelitowych w doborze terapii modulatorami CFTR u chorych na mukowiscydozę z rzadkimi mutacjami, takimi jak N1303K
W wydaniu internetowym czasopisma Respiratory Medicine opublikowano wyniki interesującej pracy badawczej zatytułowanej: „N1303K (p.Asn1303Lys) variant: Expanding frontiers in the treatment…
Zobacz całość » -
Aktualności
Nowe aspekty leczenia mukowiscydozy omówione podczas Deutsche Mukoviszidose Tagung 2024
W dniach 27-29 listopada 2024 roku w Würzburgu odbyła się coroczna konferencja Deutsche Mukoviszidose Tagung (DMT) organizowana przez Bundesverband Mukoviszidose…
Zobacz całość » -
Nauka
Jak terapia modulatorami CFTR zmienia życie pacjentów z mukowiscydozą? Wyniki badań
Mukowiscydoza (CF) jest chorobą genetyczną o postępującym przebiegu, której leczenie do niedawna skupiało się głównie na zarządzaniu objawami i spowalnianiu…
Zobacz całość »
