Terapia ETI pozwala bezpiecznie ograniczyć codzienne terapie oddechowe u pacjentów z mukowiscydozą
Nowe, wieloośrodkowe badanie prowadzone przez naukowców z CU Anschutz pokazuje, że osoby chore na mukowiscydozę (CF), które rozpoczynają terapię trójskładnikową elexakaftor/tezakaftor/iwakaftor (ETI, w EU Kaftrio), mogą bezpiecznie redukować wiele codziennych terapii oddechowych, utrzymując dobrą kondycję zdrowotną przez wiele lat.
Badanie opublikowano w Journal of Cystic Fibrosis.
To niezwykle ważne dla osób i rodzin żyjących z CF – podkreśla główny autor, dr Scott Sagel, profesor pediatrii w zakresie pulmonologii w CU Anschutz School of Medicine oraz dyrektor University of Colorado Cystic Fibrosis Center. Przez dekady osoby z CF spędzały wiele godzin każdego dnia na zarządzaniu chorobą. Nasze wyniki pokazują, że wielu pacjentów mogło ograniczyć część czasochłonnych terapii dzięki ETI.
ETI wspiera działanie wadliwego białka odpowiedzialnego za rozwój CF, pozwalając płucom funkcjonować lepiej „od środka”, zamiast jedynie łagodzić objawy, takie jak gęsty śluz czy nawracające infekcje. W miarę wzrostu liczby pacjentów otrzymujących ETI, naukowcy starali się zrozumieć, czy długotrwale stosowane terapie oddechowe, takie jak antybiotyki wziewne czy leki rozrzedzające wydzielinę, są nadal potrzebne w takim zakresie.
Aby odpowiedzieć na to pytanie, zespół śledził ponad 600 dzieci i dorosłych po rozpoczęciu ETI. Dzieci w wieku 6–11 lat obserwowano maksymalnie przez trzy lata, a młodzież i dorosłych – nawet do czterech i pół roku. We wszystkich grupach wiekowych stosowanie przewlekłych terapii oddechowych, takich jak hipertoniczna sól fizjologiczna, dornaza alfa, antybiotyki wziewne oraz doustna azytromycyna, stopniowo spadało. Nastolatki i dorośli ograniczyli stosowanie tych terapii niemal o połowę, a młodsze dzieci wykazały podobne tendencje.
Kluczowym wnioskiem było to, że zaprzestanie wielu codziennych terapii nie prowadziło do pogorszenia czynności płuc ani nasilenia objawów oddechowych. Dotyczyło to wszystkich grup, niezależnie od wieku, płci czy wyjściowej funkcji płuc. Osoby rezygnujące z terapii częściej miały wyższą funkcję płuc na początku leczenia ETI i rzadziej były zakażone Pseudomonas aeruginosa, jednym z kluczowych patogenów związanych z CF. Ponieważ badanie nie dokumentowało powodów, dla których pacjenci przerywali terapie, dr Sagel podkreśla konieczność konsultowania wszelkich zmian z zespołem medycznym.
Dla wielu rodzin codzienny nakład czasu związany z terapią CF bywa przytłaczający – mówi Sagel. Utrzymanie dobrego stanu zdrowia przy mniejszej liczbie terapii oddechowych jest niezwykle obiecujące. Zmniejszenie obciążenia terapeutycznego może znacząco poprawić jakość życia.
Jednocześnie autor zaznacza, że opieka nad pacjentami długoterminowo stosującymi ETI powinna być zindywidualizowana.
Możliwość upraszczania codziennych terapii jest ekscytująca, ale decyzje o ich kontynuowaniu lub zaprzestaniu powinny opierać się na wspólnym podejmowaniu decyzji z klinicystą, który zna całościowy stan zdrowia pacjenta – podkreśla Sagel.
Naukowcy planują teraz zbadać, czy niektóre terapie mogą nadal być korzystne stosowane wyłącznie podczas infekcji układu oddechowego oraz czy mechaniczne metody oczyszczania dróg oddechowych pozostają konieczne u pacjentów, którzy nie muszą już korzystać z inhalacyjnych leków upłynniających śluz.
Celem jest pomoc pacjentom z CF i zespołom terapeutycznym w utrzymaniu długoterminowego zdrowia przy jednoczesnym zmniejszeniu codziennych obciążeń terapią – podsumowuje Sagel.
Badanie było częścią projektu PROMISE, jednego z największych długoterminowych przedsięwzięć oceniających działanie tej terapii w praktycznej opiece w ośrodkach CF w Stanach Zjednoczonych.
Dodatkowi autorzy reprezentowali m.in. Seattle Children’s Research Institute, University of Washington, University of Alabama at Birmingham, Children’s Hospital of Philadelphia, Washington University in St. Louis oraz The Hospital for Sick Children (SickKids) w Toronto.
Żródło: Journal of Cystic Fibrosis, New study finds cystic fibrosis drug allows patients to safely scale back lung therapies
DOI: 10.1016/j.jcf.2025.11.016
