Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) nadała produktowi leczniczemu PTI-428 firmy biotechnologicznej Proteostasis Therapeutics Inc. status „Fast Track” tzw. szybkiej ścieżki rejestracji. Jest to dobra wiadomość dla pacjentów cierpiących na mukowiscydozę. Dzięki przyśpieszonej ścieżce administracyjnej, lek może otrzymać częściową opinię FDA, jeszcze przed zakończeniem procesu aplikacyjnego (New Drug Application). Jest też większa szansa na szybszą rejestrację leku w unii europejskiej.
PTI-428 jest „wzmacniaczem CFTR-u”, ponieważ zwiększa aktywność niesprawnych kanałów CFTR (powoduje to normalizację transportu jonów i złagodzenie choroby). PTI-428 wykazuje też działanie synergiczne z innymi wzmacniaczami CFTR-u, prawdopodobnie z iwakaftorem (Kalydeco u pacjentów z mutacją G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R lub R117H). Jednak w odróżnieniu od iwakftoru, w badaniach przedklinicznych PTI-428 wykazywał skuteczność w całej klasie mutacji CF.
Spółka niedawno otrzymała zgodę FDA na rozpoczęcie pierwszych badań z udziałem pacjentów z mukowiscydozą, które zostaną rozpoczęte w pierwszym kwartale roku 2016. Celem badania klinicznego fazy 1 jest zbadanie bezpieczeństwa, farmakokinetyki i wstępnej farmakodynamiki, a ostateczny raport zostanie opublikowany do końca 2016 roku.
