Zasady programu lekowego “Leczenie mukowiscydozy ICD-10 E84)” preparatem Kalydeco (iwakaftor)

Na stronach rządowych pojawił się projekt obwieszczenia Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, który wejdzie w życie 1 listopada 2020 r. Na liście programów lekowych znajduje się lek przyczynowy Kalydeco.

Poznaliśmy zasady programu lekowego z preparatem Kalydeco:

Do leczenia kwalifikowani są chorzy, spełniający łącznie wszystkie poniższe kryteria:

1. potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy;
2. potwierdzone wystąpienie jednej z poniżej wymienionych mutacji, w przynajmniej 1 allelu genu CFTR: mutacja bramkująca genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R u chorych w wieku 12 miesięcy i starszych;
3. regularna opieka ośrodka specjalizującego się w opiece nad chorymi na mukowiscydozę (minimum 3 udokumentowane konsultacje lekarskie w ciągu ostatnich 12 miesięcy);
4. pozytywna opinia minimum 2 lekarzy, w tym jednego z co najmniej 10-letnim doświadczeniem klinicznym w pracy z chorymi na mukowiscydozę.

Kryteria uniemożliwiające włączenie do programu:

1. nadwrażliwość na iwakaftor lub jakąkolwiek substancji pomocniczą zawartą w leku;
2. stan po przeszczepieniu narządu;
3. ciąża, planowanie ciąży, karmienie piersią
4. aktywność aminotransferazy alaninowej lub asparaginowej 5-krotnie większa od górnej granicy normy;
5. dziedziczna nietolerancja galaktozy, niedobór laktazy (typu Lapp) lub z zespół złego wchłaniania glukozy-galaktozy;
6. konieczność stosowania silnych induktorów izoenzymu CYP3A takich jak: ryfampicyna, ryfabutyna, fenobarbital, karbamazepina, fenytoina i ziele dziurawca;
7. brak zgody na monitorowanie efektów klinicznych leczenia na podstawie danych zebranych przez świadczeniodawcę lub płatnika w systemach informatycznych

Określenie czasu leczenia w programie

Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego, doświadczonego w leczeniu chorych z mukowiscydozą, decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu.

Dawkowanie

Dawkowanie leku zgodnie z aktualnie obowiązującą Charakterystyką Produktu Leczniczego Kalydeco na dzień wydania decyzji refundacyjnej.

Kryteria wyłączenia z programu

1. wystąpienie objawów nadwrażliwości na iwakaftor lub którykolwiek ze składników preparatu;
2. przeszczepienie narządu;
3. aktywność aminotransferazy alaninowej lub asparaginowej 5-krotnie większa od górnej granicy normy (po ustabilizowaniu aktywności tych enzymów na poziomie poniżej 5-krotności górnej granicy normy, można rozważyć powrót do leczenia, bez ponownej kwalifikacji chorego);
4. konieczność stosowania silnych induktorów izoenzymu CYP3A, takich jak : ryfampicyna, ryfabutyna, fenobarbital, karbamazepina, fenytoina i ziele dziurawca;
5. ciężkie zaburzenia funkcjonowania wątroby (klasa C w skali Childa-Pugha)
6. ciąża, planowanie ciąży, karmienie piersią (wyłączenie czasowe, na okres trwania ciąży, planowania ciąży i karmienia piersią);
7. wycofanie zgody na monitorowanie efektów klinicznych leczenia
   na podstawie danych zebranych przez świadczeniodawcę lub
   płatnika w systemach informatycznych.

Badania przy kwalifikacji

W okresie do 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia:

1. test potowy;
2. badanie spirometryczne (u chorych, u których rozwój psychofizyczny gwarantuje prawidłowe przeprowadzenie testu);
3. aminotransferaza alaninowa;
4. aminotransferaza asparaginowa;
5. badanie mikrobiologiczne plwociny lub wymazu z gardła;
6. konsultacja okulistyczna.

W okresie do 12 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia

1. RTG klatki piersiowej.

Monitorowanie leczenia

1. test potowy po 6 i 12 miesiącach po rozpoczęciu leczenia, a następnie raz w roku;
2. badanie spirometryczne (u chorych u których rozwój psychofizyczny gwarantuje prawidłowe przeprowadzenie testu) po 6 i 12 miesiącach po rozpoczęcia leczenia, a następnie raz w
   roku;
3. badanie mikrobiologiczne plwociny lub wymazu z gardła po 6 i 12 miesiącach od rozpoczęcia leczenia, a następnie raz w roku;
4. aktywność aminotransferazy alaninowej i asparaginowej po 3, 6, i 12 miesiącach od rozpoczęcia leczenia, a następnie raz w roku;
5. konsultacja okulistyczna raz w roku.