Potrójna kombinacja leków: PTI-428, PTI-801 i PTI-808. Nowe badania kliniczne w Europie i USA

Autor
białko CFTR w mukowiscydozie
Oddech Życia

Amerykańska fundacja mukowiscydozy Cystic Fibrosis Foundation oraz Europejskie Towarzystwo Mukowiscydozy (ECFS) wsparły badania kliniczne potrójnej kombinacji leków PTI-428, PTI-801 i PTI-808 opracowanych przez firmę biotechnologiczną Proteostasis Therapeutics.

Badania kliniczne planowane w tym roku mają na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki jednoczesnego stosowania modulatorów konduktometrycznego PTI-428, PTI-801 i PTI-808, a także ocenę czynności płuc (FEV 1 ).

Badania prowadzone będą w USA oraz w Europie (najprawdopodobniej też w Polsce). Wstępne wyniki spodziewane są w drugiej połowie 2018 r.

PTI niedawno ukończyło studium bezpieczeństwa i tolerancji u zdrowych ochotników. Profile bezpieczeństwa i farmakokinetyki  uzyskane podczas siedmiodniowego podawania doustnego raz dziennie PTI-428, PTI-801 i PTI-808 wskazują, że te związki są na ogół dobrze tolerowane i potencjalnie nadają się do podawania raz dziennie.

PTI-428 jest modulatorem i wzmacniaczem CFTR, ponieważ zwiększa aktywność niesprawnych kanałów CFTR (powoduje to normalizację transportu jonów i złagodzenie choroby). PTI-428 wykazuje też działanie synergiczne z innymi wzmacniaczami CFTR-u, w tym z preparatami zawierającymi iwakaftor. Niedawno PTI ogłosiło pozytywne wyniki badań klinicznych fazy II dla PTI-428 u pacjentów z CF zażywających równocześnie Orkambi.

PTI-801 jest modulatorem i korektorem CFTR. Preparat ułatwi „dojrzewanie” trójwymiarowej struktury białka CFTR.

PTI-808 jest modulatorem i potencjatorem CFTR. Potencjator zwiększa przepuszczalność kanału jonowego CFTR (zwiększa transport chlorków).

 

Kategorie:
Nauka

Napisz komentarz

Twój adres email nie zostanie opublikowany.

Udostępnień