Pierwszy pacjent z mukowiscydozą otrzymał kombinację eksperymentalnych leków PTI-428, PTI-801 i PTI-808 opracowanych przez firmę biotechnologiczną Proteostasis Therapeutics, w ramach badań klinicznych fazy II. Leki testowane są w kombinacjach podwójnych (PTI-808 i PTI-801) i potrójnych (PTI-808, PTI-801 i PTI-428).
Nowe badanie kliniczne fazy II pozwoli ocenić skuteczność leczenia podwójną i potrójną wspomnianych leków u 180 pacjentów leczonych przez dłuższy okres (28 dni).
Celem badania jest ocena profilu bezpieczeństwa, a także ocena funkcji płuc (ppFEV1 i stężenie chlorków w pocie).
Rekrutacja do badań klinicznych PTI-808, PTI-801 i PTI-428 prowadzona jest w 37 ośrodkach CF w USA i Europie (na liście nie ma polskich ośrodków CF).
Dane badań klinicznych fazy III spodziewane są w pierwszym kwartale 2020 roku.
_______
PTI-428 jest modulatorem i wzmacniaczem CFTR, ponieważ zwiększa aktywność niesprawnych kanałów CFTR (powoduje to normalizację transportu jonów i złagodzenie choroby). PTI-428 wykazuje też działanie synergiczne z innymi wzmacniaczami CFTR-u, w tym z preparatami zawierającymi iwakaftor. Jakiś czas temu PTI ogłosiło pozytywne wyniki badań klinicznych fazy II dla PTI-428 u pacjentów z CF zażywających równocześnie Orkambi.
PTI-801 jest modulatorem i korektorem CFTR. Preparat ułatwi „dojrzewanie” trójwymiarowej struktury białka CFTR.
PTI-808 jest modulatorem i potencjatorem CFTR. Potencjator zwiększa przepuszczalność kanału jonowego CFTR (zwiększa transport chlorków).
