MRT5005 jest produktem mRNA, zaprojektowanym przez firmę biotechnologiczną Translate Bio do dostarczania do płuc mRNA kodującego w pełni funkcjonalne białko CFTR kanału chlorkowego. Preparat przeznaczony jest dla chorych z mukowiscydozą bez względu na posiadane mutacje CFTR. Trwają badania kliniczne preparatu.
Dwa dni temu firma Translate Bio przedstawiła częściowe dane badań klinicznych fazy I/II. Wyniki pośrednie podsumowują dane od 12 dorosłych pacjentów z mukowiscydozą, którzy otrzymali pojedynczą dawkę MRT5005 lub placebo (randomizacja 3:1). Pacjenci otrzymujący MRT5005 zostali przypisani do jednej z trzech grup dawek (8, 16 lub 24 mg). Spośród 12 pacjentów, 11 miało co najmniej jedną kopię mutacji F508del, a jeden pacjent nie miał mutacji F508del i był uważany za niezdolnego do leczenia modulatorem CFTR. Siedmiu z 12 pacjentów przyjmowało zatwierdzony modulator CFTR.
Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi były kaszel i ból głowy. Nie wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem. Wszystkie zdarzenia niepożądane pojawiające się w trakcie leczenia (TEAE) uznano za łagodne do umiarkowanych.
ppFEV1 oceniano we wcześniej określonych punktach czasowych w trakcie badania. Pacjenci w zbiorczej grupie placebo i grupie dawki 8 mg nie wykazali wyraźnej poprawy ppFEV1. W ciągu ośmiu dni po podaniu MRT5005 trzech pacjentów w grupie dawki 16 mg wykazało maksymalny ppFEV1 wzrost o 11,1%, 13,6% i 22,2%. Spośród trzech pacjentów w grupie dawki 24 mg, do 8 dnia, u jednego pacjenta wystąpił maksymalny wzrost ppFEV1 o 21,4%, podczas gdy dwóch pacjentów nie wykazało wyraźnego wzrostu ppFEV1.
Kolejne wyniki zostaną ogłoszone końcem września br.
