Przeglądaj artykuły z tagiem
leki nowej generacji w mukowiscydozie
Fundacja Oddech Życia dołączyła do apelu o refundację leków przyczynowych w mukowiscydozie, w tym najnowszego leku, który ma zostać dopuszczony do obrotu na terytorium Unii Europejskiej jeszcze w tym roku. Mowa o leku Kaftrio oraz…
6 lutego na platformie społecznościowej Facebook pod nazwą "2000 powodów" wystartowała oddolna inicjatywa pacjentów cierpiących na mukowiscydozę oraz ich najbliższych - rodzin, przyjaciół. Celem akcji, ruchu "2000 powodów" jest uzyskanie…
Odkryto, że nowa terapia opracowana przez naukowców z Uniwersytetu w Aston i Szpitala Dziecięcego w Birmingham całkowicie eliminuje infekcję bakteryjną, która może być śmiertelna dla pacjentów z mukowiscydozą czy innymi przewlekłymi…
Firma Vertex Pharmaceuticals potwierdziła, że w trakcie ostatnich rozmów o współpracy wynegocjowała umowę z Health Service Executive (HSE) w Republice Irlandii w sprawie refundacji nowego leku Trikafta dla pacjentów z mukowiscydozą…
Amerykańska fundacja mukowiscydozy Cystic Fibrosis Foundation zaprezentowała w tym tygodniu inicjatywę o wartości 500 milionów dolarów, mającą na celu opracowanie terapii dla pacjentów, którym nie pomagają leki firmy Vertex pharmaceuticals,…
Ministerstwo Zdrowia zleciło przygotowania analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), stanowiska Rady Przejrzystości oraz rekomendacji Prezesa Agencji w sprawie możliwości refundacji leku Kalydeco u…
Scottish Medicines Consortium (SCM) wydało negatywną opinię w sprawie refundowania kosztów zakupu leków przyczynowych Orkambi i Symkevi dla pacjentów cierpiących na genetyczną chorobę - mukowiscydozę.
Według SMC nie ma pewności co do…
MRT5005 jest produktem mRNA, zaprojektowanym przez firmę biotechnologiczną Translate Bio do dostarczania do płuc mRNA kodującego w pełni funkcjonalne białko CFTR kanału chlorkowego. Preparat przeznaczony jest dla chorych z mukowiscydozą bez…
Arcturus Therapeutics, firma zajmująca się rozwijaniem terapii RNA poinformowała o otrzymaniu od amerykańskiej fundacji Cystic Fibrosis Foundation (CFF) grantu o wysokości 15 milionów dolarów na badania nad terapią mRNA dla pacjentów z…
Mukowiscydoza to ciężka, genetyczna i wielonarządowa choroba genetyczna. Zaliczana jest do najczęstszych chorób rzadkich w Polsce i na świecie. Od kilku lat dostępne są leki przyczynowe, czyli nie tylko działające na objawy, ale również…
Ministerstwo Zdrowia zleciło przygotowania analizy weryfikacyjnej Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), stanowiska Rady Przejrzystości oraz rekomendacji Prezesa Agencji w sprawie możliwości refundacji leku Orkambi u…
