GenetykaNaukaOdkrycia i badania

15 milionów dolarów na badania nad nową terapią mRNA w mukowiscydozie (LUNAR-CF)

Arcturus Therapeutics, firma zajmująca się rozwijaniem terapii RNA poinformowała o otrzymaniu od amerykańskiej fundacji Cystic Fibrosis Foundation (CFF) grantu o wysokości 15 milionów dolarów na badania nad terapią mRNA dla pacjentów z mukowiscydozą.

Celem wieloletniego programu badawczego jest stworzenie skutecznej terapii mRNA w leczeniu osób z mukowiscydozą. LUNAR-CF to wziewny lek mRNA, który może dostarczyć mRNA do komórki nabłonka oskrzeli i powodować ekspresję białka CFTR, co udowodniono na modelach zwierzęcych linii komórkowych.

Firma planuje zgłoszenie IND (ang.: Investigational New Drug), które służy do dopuszczenia terapii do badań klinicznych, w 2020 roku.

Terapia LUNAR-CF pozwoli dostarczyć normalne mRNA CFTR do komórek nabłonka dróg oddechowych pacjentów z mukowiscydozą. Umożliwi to komórkom dróg oddechowych wytwarzanie funkcjonalnego białka CFTR przy użyciu standardowej maszynerii komórkowej organizmu. Podejście to będzie pierwszym sposobem leczenia podstawowej wady, która powoduje dysfunkcję kanałów chlorkowych u pacjentów z mukowiscydozą lub brak białka CFTR i to u wszystkich pacjentów, niezależnie od typu mutacji CFTR.

Portal Oddech Życia

Oddech Życia to największy polski portal poświęcony mukowiscydozie. W portalu również materiały, informacje i newsy poświęcone innych chorobom pulmonologicznym: astmie, POChP, dyskinezie rzęsek.

Podobne artykuły

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany. Wymagane pola są oznaczone *


The reCAPTCHA verification period has expired. Please reload the page.

Back to top button