Arcturus Therapeutics, firma zajmująca się rozwijaniem terapii RNA poinformowała o otrzymaniu od amerykańskiej fundacji Cystic Fibrosis Foundation (CFF) grantu o wysokości 15 milionów dolarów na badania nad terapią mRNA dla pacjentów z mukowiscydozą.
Celem wieloletniego programu badawczego jest stworzenie skutecznej terapii mRNA w leczeniu osób z mukowiscydozą. LUNAR-CF to wziewny lek mRNA, który może dostarczyć mRNA do komórki nabłonka oskrzeli i powodować ekspresję białka CFTR, co udowodniono na modelach zwierzęcych linii komórkowych.
Firma planuje zgłoszenie IND (ang.: Investigational New Drug), które służy do dopuszczenia terapii do badań klinicznych, w 2020 roku.
Terapia LUNAR-CF pozwoli dostarczyć normalne mRNA CFTR do komórek nabłonka dróg oddechowych pacjentów z mukowiscydozą. Umożliwi to komórkom dróg oddechowych wytwarzanie funkcjonalnego białka CFTR przy użyciu standardowej maszynerii komórkowej organizmu. Podejście to będzie pierwszym sposobem leczenia podstawowej wady, która powoduje dysfunkcję kanałów chlorkowych u pacjentów z mukowiscydozą lub brak białka CFTR i to u wszystkich pacjentów, niezależnie od typu mutacji CFTR.
