W odpowiedzi na pismo z 18 listopada 2019 r. przygotowane przez Fundację Oddech Życia w ramach działań społecznych kampanii “Ogólnopolski Dzień Wiatraczka dla słonych dzieci” i skierowane do Pana Mateusza Morawieckiego, Prezesa Rady Ministrów, dotyczące leczenia mukowiscydozy, Departament Polityki Lekowej i Farmacji przygotował odpowiedź, którą otrzymaliśmy w tym tygodniu i publikujemy poniżej.
Szanowny Panie Prezesie,
w odpowiedzi na pismo z 18 listopada 2019 r. skierowane do Pana Mateusza Morawieckiego, Prezesa Rady Ministrów, dotyczące leczenia mukowiscydozy, Departament Polityki Lekowej i Farmacji prosi o przyjęcie następujących informacji.
Wszelkie kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2019 r. poz. 784, z późn. zm.), zwana dalej ustawą refundacyjną.
W obowiązującym stanie prawnym, objęcie leku refundacją, wymaga zgodnie z zapisami ustawy refundacyjnej złożenia przez wnioskodawcę, o którym mowa w art. 2 pkt 27 tej ustawy odpowiedniego wniosku o objęcie refundacją i ustalenie ceny urzędowej.
Pragnę zapewnić, iż resort zdrowia przykłada bardzo dużo uwagi do problemu osób chorych na mukowiscydozę. Działając w ramach obowiązujących przepisów oraz starannie równoważąc interesy wszystkich grup pacjentów, a także mając na względzie obowiązek dbania o dyscyplinę finansów publicznych, podejmowane są wielokierunkowe działania celem zapewnienia kompleksowej opieki pacjentom. Obecnie we wskazaniu mukowiscydoza refundowane są między innymi następujące leki oraz środki spożywcze specjalnego przeznaczenia żywieniowego:
Dla pacjentów został również przygotowany program lekowy: B.27. Leczenie przewlekłych zakażeń płuc u świadczeniobiorców z mukowiscydozą. Aby zakwalifikować się do wyżej wymienionego programu i móc skorzystać z bezpłatnego leczenia należy spełnić następujące kryteria:
- wiek od 6 lat,
- udokumentowane przewlekłe zakażenie płuc wywołanym przez Pseudomonas aeruginosa,
- oporność na kolistynę lub udokumentowana nietolerancja kolistyny (nietolerancję kolistyny można wykazać poprzez spadek FEV1 lub FVC po rozpoczęciu leczenia kolistyną podawaną wziewnie lub dodatni wynik testu degranulacji bazofilów z kolistyną).
W Polsce, w zakresie prowadzenia opieki nad chorymi z mukowiscydozą obecnie realizowany jest systemowy program polityki zdrowotnej pn. Program badań przesiewowych noworodków w Polsce oraz wdrażany systemowy program opieki nad chorym z mukowiscydozą poprzez systematyczne monitorowanie stanu zdrowia mający na celu utrzymywanie w jak najlepszym stanie zdrowia osoby z mukowiscydozą.
Obecnie realizowana jest kolejna edycja programu przesiewowego na lata 2019-2022 (prowadzonego od czerwca 2009 r.), w którym wszystkie dzieci urodzone w Polsce objęte są w pierwszych dobach życia badaniem w celu wykrycia m.in. mukowiscydozy. Badanie przesiewowe noworodków jest bardzo ważnym postępowaniem profilaktycznym, które polega na wstępnej identyfikacji chorób wrodzonych, za pomocą testów analitycznych, przed wystąpieniem objawów klinicznych. W ramach poprzedniej edycji Programu, w latach 2015-2018 na badania przesiewowe w kierunku mukowiscydozy przeznaczono środki w wysokości 16 733 128,00 zł (z czego 4 518 105,00 zł w roku 2018). W powyższym okresie wykryto łącznie 400 przypadków (z czego 94 w roku 2018) tej choroby, co z kolei umożliwiło podjęcie odpowiedniego leczenia i zwiększenia szansy przeżycia chorego dziecka przez znaczne złagodzenie przebiegu choroby.
Należy wskazać, iż w ramach Programu prowadzone są również działania zmierzające do podniesienia świadomości społeczeństwa na temat znaczenia badań przesiewowych, a także chorób wrodzonych – w tym mukowiscydozy. Realizator Programu – Instytut Matki i Dziecka w Warszawie, w ramach zawartych umów z Ministerstwem Zdrowia prowadzi stronę internetową na temat prowadzonych badań przesiewowych (http://przesiew.imid.med.pl/index.html) oraz odpowiada za produkcję oraz dystrybucję ulotek i plakatów skierowanych do rodziców, które są rozdystrybuowane na oddziałach położniczych w szpitalach w całej Polsce.
W systemowej poprawie wyników leczenia konieczne jest powszechne stosowanie najlepszych praktyk i rozwiązań. Zestaw zaleceń dotyczących prawidłowego prowadzenia procesu opieki zawarty jest w Europejskich Standardach Leczenia Mukowiscydozy. Z kolei zasady prawidłowej organizacji i wyposażenia ośrodków leczenia chorych na CF zawiera Europejski Standard Ośrodka Mukowiscydozy.
Modelem opieki, który, podobnie jak w innych chorobach przewlekłych, może poprawić wyniki kliniczne, jest tzw. kompleksowa opieka koordynowana. W modelu tym, wielu współpracujących ze sobą specjalistów roztacza planową opiekę nad chorym, kierując się aktualnymi wytycznymi postępowania klinicznego, monitorując na bieżąco jakość opieki i wymieniając informacje na temat chorego. Całość opieki koordynowanej zorientowana jest na identyfikację i zaspokojenie potrzeb zdrowotnych chorego w celu utrzymania go w najlepszym osiągalnym stanie zdrowia przez możliwie najdłuższy okres czasu.
Do 2017 roku w Polsce nie istniał ani jeden ośrodek spełniający wymogi leczenia mukowiscydozy zgodnie ze standardami europejskimi, tj. m.in. zapewniający odpowiednie warunki lokalowe zapobiegające szerzeniu zakażeń wśród chorych oraz dostęp do wielodyscyplinarnego zespołu specjalistów. W styczniu 2017 r. w Szpitalu im. Dzieci Warszawy powstało Centrum Leczenia Mukowiscydozy (CLM), które obejmuje opieką ponad 400 dzieci. Centrum Leczenia Mukowiscydozy (CLM) to ośrodek, który został zaplanowany i utworzony z uwzględnieniem standardów opieki nad chorymi z CF. Oprócz nowoczesnej infrastruktury i wyposażenia, rozwiązaniem wyjątkowym w skali całego kraju jest wydzielony zespół wielodyscyplinarny, przeznaczony wyłącznie dla chorych na mukowiscydozę. Zespół powstał na bazie Zakładu Mukowiscydozy IMiD i obejmuje obecnie 5 lekarzy konsultantów, w tym 4 specjalistów pediatrów pulmonologów, 1 lekarza pulmonologa-transplantologa, a także pediatrów, pielęgniarki, fizjoterapeutów, dietetyków i psychologów. Rolę pracownika socjalnego zapewnia koordynator ds. programów pomocowych Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą. Ośrodek, obok opieki zespołu wielodyscyplinarnego, zapewnia również wsparcie ośrodków wyspecjalizowanych w leczeniu powikłań mukowiscydozy, m.in. gastroenterologii, laryngologii, diabetologii.
Należy zaznaczyć, iż w Polsce – podobnie jak we wszystkich krajach – priorytetem systemu opieki zdrowotnej jest sprawiedliwe społecznie gospodarowanie publicznymi środkami przeznaczonymi na finansowanie świadczeń zdrowotnych. Ustawa o refundacji nakłada na ministra właściwego ds. zdrowia obowiązek gospodarowania środkami pochodzącymi ze składek obywateli w sposób racjonalny, tj. zapewniający wszystkim obywatelom mającym zróżnicowane potrzeby zdrowotne sprawiedliwy dostęp do skutecznych terapii. Podstawą tak rozumianej sprawiedliwości społecznej jest podejmowanie decyzji dotyczących alokacji publicznych zasobów systemowych w oparciu o jednolite, powtarzalne i przejrzyste kryteria stosowania wobec zróżnicowanych potrzeb zdrowotnych wielu grup pacjentów.
Z poważaniem
Joanna Kilkowska
Zastępca Dyrektora
