W dniu 15 września 2023 roku, Vertex Pharmaceuticals ogłosił, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przy Europejskiej Agencji ds. Produktów Leczniczych EMA przyjął pozytywną opinię dotyczącą rozszerzenia zastosowania leku KAFTRIO w kombinacji z ivakaftorem dla dzieci z mukowiscydozą w wieku od 2 do 5 lat, które mają co najmniej jedną mutację F508del w genie CFTR.
KAFTRIO, będący kombinacją trzech składników: ivakaftoru, tezakaftoru i eleksakaftoru, w połączeniu z ivakaftorem, jest już zatwierdzony w Unii Europejskiej do leczenia osób z mukowiscydozą w wieku 6 lat i starszych, które mają co najmniej jedną kopię mutacji F508del w genie CFTR.
Pozytywna opinia wydana przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przy Europejskiej Agencji Leków (EMA) stanowi rekomendację dla Komisji Europejskiej w kwestii wydania zezwolenia na dopuszczenie leku do obrotu w Unii Europejskiej. To, co należy podkreślić, to fakt, że decyzja CHMP jest bardzo ważnym krokiem w procesie zatwierdzania, ale nie jest to jeszcze ostateczne zezwolenie na stosowanie u pacjentów w wieku 2-5 lat.
A co z Polską?
Ostateczna decyzja Komisji Europejskiej (której jeszcze nie ma, jest tylko rekomendacja CHMP) dotycząca zezwolenia na dopuszczenie leku do obrotu w Unii Europejskiej to jedno, ale proces refundacji leku w poszczególnych krajach członkowskich, w tym w Polsce, to zupełnie odrębna kwestia. Dopuszczenie leku do obrotu oznacza jedynie, że lek spełnia kryteria bezpieczeństwa i skuteczności wymagane przez unijne przepisy i może być sprzedawany na terenie UE.
Po uzyskaniu zezwolenia na dopuszczenie leku dla dzieci 2-5 lat do obrotu w UE, producent leku może złożyć wniosek do Ministerstwa Zdrowia w Polsce o włączenie leku do listy refundacyjnej. Wniosek taki jest dokładnie analizowany pod kątem kosztów, korzyści klinicznych oraz dostępnych alternatywnych metod leczenia.
