Naukowcy z Oregon State University i Oregon Health & Science University pracują nad obiecującą terapią u chorych z mukowiscydozą.
Do tej pory znaleziono ponad 300 różnych, patogennych mutacji wywołujących chorobę, co oznacza znaczne zróżnicowanie w zakresie postępu choroby u pacjentów.
Naukowcy i klinicyści z OSU i OHSU udowodnili, że istnieje skuteczny środek terapeutyczny: chemicznie zmodyfikowane matrycowe RNA zawierające fragment odpowiedzialny za syntezę białka CFTR, w postaci nanocząsteczek na bazie lipidów, które można po prostu wdychać w domu w czasie inhalacji.
Wyniki badań opublikowano w czasopiśmie naukowym Molecular Therapy.
“Jest to technologia korygowania zaburzeń monogenowych i pozwala na taką samą terapię, która jest skuteczna w leczeniu wszystkich pacjentów z mukowiscydozą” – powiedział autor badań Gaurav Sahay z OSU / OHSU College of Pharmacy.
Sahay i inni naukowcy, w tym Kelvin MacDonald, lekarz z OHSU, który leczy chorych na mukowiscydozę, z powodzeniem przetestowali nanocząsteczki “naładowane” leczniczym mRNA w hodowli z pochodzącymi od pacjenta z mukowiscydozą komórek nabłonka oskrzeli, a także u myszy, które utraciły gen CFTR.
Wyniki badań dają nadzieję chorym na mukowiscydozę na uniwersalny lek na mukowiscydozę. Naukowcy zapewniają, że technologia wytwarzania potencjalnego leku nie jest kosmicznie droga i w przyszłości lek mógłby być dostępny dla większości chorych.
