modulatory CFTR
-
Polska
Kto może otrzymać Alyftrek? Kryteria genetyczne, dawkowanie i badania w programie B.112
Od 1 października 2026 roku w programie lekowym B.112 „Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84)” dostępne będzie leczenie wanzakaftorem, tezakaftorem…
Zobacz całość » -
Doniesienia naukowe
Modulatory CFTR a funkcja zewnątrzwydzielnicza trzustki u dzieci z mukowiscydozą – poprawa FE-1 była ograniczona
W dwuośrodkowym badaniu retrospektywnym oceniono zmiany funkcji zewnątrzwydzielniczej trzustki u dzieci z mukowiscydozą leczonych wysoce skutecznymi modulatorami CFTR. Według danych…
Zobacz całość » -
Odkrycia i badania
Wnioski z ERS 2026: Mukowiscydoza w erze modulatorów CFTR: kto nadal pozostaje bez skutecznej terapii?
Wysoko skuteczne modulatory CFTR zasadniczo zmieniły przebieg mukowiscydozy u dużej części chorych. Jednocześnie uwidoczniły grupę pacjentów, którzy z terapii tej…
Zobacz całość » -
Badania kliniczne
Modulatory ETI mogą pomagać części pacjentów z resztkową aktywnością CFTR mimo braku typowych wskazań genotypowych
Czy możliwość odpowiedzi na modulatory CFTR można przewidywać nie tylko na podstawie konkretnego wariantu genu, lecz także na podstawie zachowanej…
Zobacz całość » -
Badania kliniczne
Długoterminowe leczenie ELX/TEZ/IVA w mukowiscydozie: korzyści utrzymywały się po 96 tygodniach
Długoterminowa obserwacja młodzieży i dorosłych z mukowiscydozą oraz genotypami F508del/wariant bramkujący lub F508del/wariant o zachowanej funkcji resztkowej wskazuje, że korzyści…
Zobacz całość » -
Odkrycia i badania
Terapia genowa i modulatory CFTR razem? Naukowcy wskazują nowy kierunek leczenia mukowiscydozy
Terapie modulatorami CFTR zasadniczo zmieniły przebieg mukowiscydozy u wielu chorych, ale nie rozwiązują wszystkich problemów związanych z leczeniem tej choroby.…
Zobacz całość » -
Nauka
Modulatory CFTR zmieniają podejście do masy ciała dzieci z mukowiscydozą. Co mówią rodzice i opiekunowie?
Wprowadzenie modulatorów CFTR zmieniło nie tylko przebieg kliniczny mukowiscydozy, ale również wyzwania związane z żywieniem i kontrolą masy ciała. Badacze…
Zobacz całość » -
Polskie badania
Mukowiscydoza a mikrokrążenie oka: zmiany siatkówki, naczyniówki i choriokapilar przed i po terapii modulatorami CFTR
Dorośli z mukowiscydozą różnili się od zdrowych osób pod względem wybranych parametrów mikrokrążenia siatkówki, natomiast po 12–18 miesiącach terapii modulatorami…
Zobacz całość » -
Odkrycia i badania
Modulatory CFTR zmieniają nie tylko czynność płuc. Efekty terapii widać w pojedynczych komórkach dróg oddechowych
Terapia elexakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem (ETI) u dzieci z mukowiscydozą nie tylko poprawia parametry kliniczne związane z funkcją CFTR. Analizy…
Zobacz całość » -
Fizjoterapia oddechowa
ACBT w mukowiscydozie: przegląd systematyczny wskazuje na możliwe korzyści, ale baza dowodowa pozostaje ograniczona
Technika aktywnego cyklu oddechowego (Active Cycle of Breathing Technique, ACBT) może przynosić osobom z mukowiscydozą krótkoterminowe korzyści w zakresie czynności…
Zobacz całość » -
Nauka
G551D i N1303K silniej odpowiadają na połączenie trzech klas potencjatorów CFTR
Połączenie trzech mechanistycznie odmiennych klas potencjatorów CFTR może znacznie zwiększać funkcjonalną korekcję wybranych wariantów związanych z mukowiscydozą. W badaniu opublikowanym…
Zobacz całość » -
Nauka
CFTR, mikrobiota i rak jelita grubego – naukowcy opisują przednowotworową niszę w mukowiscydozie
Mukowiscydoza coraz rzadziej jest postrzegana wyłącznie jako choroba układu oddechowego. Wraz z wydłużaniem życia osób z CF rośnie znaczenie powikłań…
Zobacz całość » -
Odkrycia i badania
Pseudomonas aeruginosa, ETI i bakteryjne pęcherzyki zewnątrzkomórkowe – czego dowodzi nowe badanie?
W osoczu osób z mukowiscydozą można wykryć zwiększoną aktywność związaną z bakteryjnymi pęcherzykami zewnątrzkomórkowymi, a najsilniejszy sygnał obserwowano u pacjentów…
Zobacz całość » -
Nauka
Wpływ terapii eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor na stosowanie antybiotyków ogólnoustrojowych u dzieci i młodzieży z mukowiscydozą
Terapia skojarzona eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem (ETI) jest obecnie jednym z najważniejszych elementów leczenia przyczynowego mukowiscydozy u pacjentów z odpowiednimi…
Zobacz całość » -
Nauka
Dlaczego terapia modulatorami nie eliminuje wszystkich skutków przewlekłego zakażenia w mukowiscydozie?
Bakteryjne pęcherzyki zewnątrzkomórkowe wydzielane przez wielogatunkowe społeczności drobnoustrojów mogą ograniczać transport chlorków zależny od CFTR, wspierać tworzenie biofilmu oraz podtrzymywać…
Zobacz całość » -
Nauka
Nadwaga i otyłość w mukowiscydozie. Brytyjscy badacze rozpoczynają badanie EASE-CF
Rosnąca liczba dorosłych osób z mukowiscydozą ma nadmierną masę ciała, jednak medycyna nadal dysponuje bardzo ograniczonymi danymi na temat bezpiecznego…
Zobacz całość » -
Nauka
Terapia modulatorami CFTR-ETI wiązała się z poprawą stanu zatok u dzieci z mukowiscydozą
Dwunastomiesięczne leczenie eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem wiązało się z poprawą objawów przewlekłego zapalenia błony śluzowej nosa i zatok przynosowych, obrazu…
Zobacz całość » -
Nauka
Ojcostwo u mężczyzn z mukowiscydozą może zwiększać ryzyko zaostrzeń płucnych
Ojcostwo u mężczyzn chorujących na mukowiscydozę może wiązać się ze wzrostem częstości zaostrzeń płucnych, zwłaszcza u pacjentów nieleczonych modulatorami CFTR.…
Zobacz całość » -
Aktualności
Leczenie mukowiscydozy modulatorami CFTR wymaga stałego monitorowania adherencji (regularności terapii)
Modulatory CFTR zasadniczo zmieniły możliwości leczenia mukowiscydozy, ale ich skuteczność w codziennej praktyce zależy nie tylko od wskazań genetycznych, dostępności…
Zobacz całość » -
Aktualności
Mukowiscydoza w Europie coraz częściej jest chorobą dorosłych. Dane ECFSPR pokazują dekadę dużej poprawy wyników leczenia
W ciągu dekady populacja dorosłych osób z mukowiscydozą w Europie wyraźnie wzrosła, a jednocześnie poprawiły się kluczowe wskaźniki kliniczne: czynność…
Zobacz całość » -
Nauka
Mukowiscydoza w erze ETI: mniej objawów oddechowych, ale utrzymujące się obciążenie pozapłucne
Elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor, czyli terapia ETI (w Polsce Kaftrio), istotnie zmieniła codzienne funkcjonowanie wielu osób z mukowiscydozą. Nowe wieloośrodkowe badanie opublikowane w…
Zobacz całość » -
Nauka
Zahamowanie osi QPCT–PDIA4 może poprawiać funkcję CFTR w mukowiscydozie
Nowe badanie opublikowane w Nature Communications opisuje wcześniej nierozpoznany mechanizm regulujący los zmutowanego białka CFTR w mukowiscydozie. Naukowcy wykazali, że…
Zobacz całość » -
Nauka
Długotrwała terapia modulatorami CFTR-ETI przebudowuje mikrobiotę dróg oddechowych w mukowiscydozie
Wieloośrodkowe badanie opublikowane w czasopiśmie Microbiome pokazuje, że długotrwałe leczenie skojarzeniem elexakaftor–tezakaftor–ivakaftor u dorosłych osób z mukowiscydozą wiąże się z…
Zobacz całość » -
Nauka
Leczenie mukowiscydozy przed narodzinami. Children’s Hospital Colorado opisuje doświadczenia prenatalnej terapii ETI
W amerykańskim Miesiącu Świadomości Mukowiscydozy Children’s Hospital Colorado zwraca uwagę na zmianę, która może istotnie wpłynąć na model opieki nad…
Zobacz całość » -
Nauka
ETD001 w mukowiscydozie: wziewny bloker ENaC osiągnął pierwszorzędowy punkt skuteczności w badaniu fazy 2
Enterprise Therapeutics poinformowała o osiągnięciu pierwszorzędowego punktu skuteczności w badaniu klinicznym fazy 2 oceniającym ETD001, eksperymentalny wziewny bloker nabłonkowego kanału…
Zobacz całość » -
Mukowiscydoza
Zmiana smaku i węchu podczas leczenia modulatorami CFTR – dlaczego jedzenie smakuje inaczej?
Wprowadzenie wysokoefektywnej terapii modulatorami CFTR zasadniczo zmieniło rokowanie i jakość życia pacjentów z mukowiscydozą. Wraz z poprawą funkcji płuc, zmniejszeniem…
Zobacz całość » -
Nauka
Modulatory CFTR zmniejszają nasilenie zmian zatokowo-nosowych u pacjentów z mukowiscydozą
Przegląd systematyczny opublikowany w Pediatric Pulmonology porządkuje dane dotyczące wpływu modulatorów CFTR na obraz endoskopowy nosa i zatok u osób…
Zobacz całość » -
Mykologia
Alergiczna aspergiloza oskrzelowo-płucna (ABPA, AAOP) u chorych na mukowiscydozę
Alergiczna aspergiloza oskrzelowo-płucna (ABPA, allergic bronchopulmonary aspergillosis, polski skrót AAOP) stanowi nadal jedno z najtrudniejszych wyzwań diagnostyczno-terapeutycznych u chorych na…
Zobacz całość » -
Nauka
Wziewna korekta CFTR: nowa droga terapii dla mutacji G542X
Publikacja opublikowana 1 kwietnia 2026 r. w Nature Materials opisuje nową platformę nanocząstek lipidowych opartych na jonizowalnych lipidach pochodnych aminokwasów,…
Zobacz całość » -
Aktualności
FDA zwiększa dostęp do modulatorów CFTR dla rzadkich mutacji. Co to naprawdę oznacza dla chorych na mukowiscydozę?
1 kwietnia 2026 r. Cystic Fibrosis Foundation poinformowała, że amerykańska Amerykańska Agencja Żywności i Leków FDA rozszerzyła zastosowanie dwóch terapii…
Zobacz całość »
