Nadwaga i otyłość w mukowiscydozie. Brytyjscy badacze rozpoczynają badanie EASE-CF

Rosnąca liczba dorosłych osób z mukowiscydozą ma nadmierną masę ciała, jednak medycyna nadal dysponuje bardzo ograniczonymi danymi na temat bezpiecznego i skutecznego leczenia nadwagi oraz otyłości w tej populacji. Brytyjscy naukowcy opracowali badanie EASE-CF, w którym ocenią wykonalność, akceptowalność i bezpieczeństwo prowadzonego przez specjalistycznych dietetyków programu redukcji masy ciała. Projekt uwzględnia nie tylko zmianę masy i składu ciała, lecz także czynność płuc, sprawność fizyczną, jakość życia oraz parametry metaboliczne.

Zmiana profilu żywieniowego osób z mukowiscydozą

Przez dziesięciolecia niedożywienie należało do najważniejszych problemów klinicznych występujących u osób z mukowiscydozą. Przewlekłe zakażenia układu oddechowego, zwiększony wydatek energetyczny, niewydolność zewnątrzwydzielnicza trzustki, zaburzenia wchłaniania oraz gorszy apetyt sprzyjały utracie masy ciała i pogorszeniu stanu odżywienia. Wyższa masa ciała pozostawała jednocześnie dodatnio związana z lepszą czynnością płuc, dlatego tradycyjne zalecenia żywieniowe koncentrowały się na diecie wysokoenergetycznej i wysokotłuszczowej.

Autorzy protokołu określają ten historycznie ukształtowany sposób postępowania jako „CF legacy diet”, czyli utrwalony model żywienia w mukowiscydozie, nastawiony przede wszystkim na zwiększanie podaży energii i zapobieganie niedożywieniu. Model ten nadal może być uzasadniony u pacjentów z niedowagą, niedostatecznym przyrostem masy ciała lub zwiększonym zapotrzebowaniem energetycznym, ale nie odpowiada już potrzebom całej populacji chorych.

Rozwój opieki nad osobami z mukowiscydozą, poprawa leczenia zakażeń, skuteczniejsze stosowanie enzymów trzustkowych oraz wprowadzenie modulatorów CFTR zmieniły przebieg choroby. W publikacji przytoczono dane brytyjskiego rejestru, zgodnie z którymi nadmierna masa ciała, definiowana jako wskaźnik masy ciała wynoszący co najmniej 25 kg/m², dotyczy już ponad 40% dorosłych osób z mukowiscydozą w Wielkiej Brytanii. W grupie pacjentów po 50. roku życia odsetek ten sięga 54%. Nadmierna masa ciała występuje więc w tej populacji około trzykrotnie częściej niż niedowaga.

Możliwe mechanizmy przyrostu masy ciała podczas leczenia modulatorami CFTR obejmują zmniejszenie całkowitego wydatku energetycznego, poprawę apetytu oraz lepsze wchłanianie składników odżywczych, związane między innymi ze zmianami funkcjonowania przewodu pokarmowego. Nie oznacza to jednak, że u każdej osoby stosującej modulatory CFTR rozwinie się nadwaga lub otyłość. Na stan odżywienia wpływają również genotyp, stopień zaawansowania choroby, czynność trzustki, występowanie cukrzycy związanej z mukowiscydozą, aktywność fizyczna, sposób żywienia i czynniki społeczno-ekonomiczne.

Nadmierna masa ciała nie jest problemem wyłącznie metabolicznym

Autorzy zwracają uwagę, że osoby z mukowiscydozą są narażone na choroby układu sercowo-naczyniowego oraz nowotwory przewodu pokarmowego, a nadwaga i otyłość mogą dodatkowo zwiększać część tych zagrożeń. Pojawiają się również dane sugerujące, że nadmierna masa ciała może niekorzystnie wpływać na zdrowie układu oddechowego, w tym na długoterminową trajektorię czynności płuc.

Zależność między masą ciała a rokowaniem w mukowiscydozie jest jednak bardziej złożona niż w populacji ogólnej. Zbyt intensywna redukcja masy może prowadzić do utraty mięśni, osłabienia, pogorszenia wydolności fizycznej i zmniejszenia rezerw organizmu podczas zaostrzeń choroby. Szczególne obawy dotyczą również możliwości pogorszenia parametrów spirometrycznych. Właśnie dlatego standardowych programów leczenia otyłości nie można automatycznie przenosić do opieki nad osobami z mukowiscydozą.

Autorzy przywołują opisy przypadków stosowania chirurgii bariatrycznej oraz agonistów receptora GLP-1 u osób z mukowiscydozą. Doniesienia te zwracały uwagę między innymi na możliwość pogorszenia sprawności fizycznej, zaburzeń funkcji mięśni oraz utraty masy kostnej. Opisy pojedynczych przypadków nie pozwalają jednak ani oszacować częstości tych problemów, ani ustalić związku przyczynowego. Uzasadniają natomiast potrzebę systematycznego monitorowania bezpieczeństwa.

Autorzy i ośrodki badawcze

Protokół badania przygotował zespół kierowany przez Joannę Snowball, związaną z Nuffield Department of Primary Care Health Sciences, University of Oxford oraz Oxford Centre for Respiratory Medicine, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust. Joanna Snowball opracowała koncepcję badania, pozyskała jego finansowanie i przygotowała pierwszą wersję manuskryptu.

Wśród współautorów znaleźli się także Amanda Adler z Radcliffe Department of Medicine, University of Oxford, Phillippa Lally ze School of Psychology, University of Surrey, Nick P. Talbot reprezentujący Oxford Centre for Respiratory Medicine oraz Department of Physiology, Anatomy and Genetics, University of Oxford, Emma Hedley z Oxford Respiratory Trials Unit, University of Oxford, a także Dimitrios A. Koutoukidis z Nuffield Department of Primary Care Health Sciences, University of Oxford.

Badanie jest sponsorowane przez University of Oxford. Projekt otrzymał finansowanie w ramach NIHR Doctoral Clinical Academic Fellowship przyznanego Joannie Snowball. Dimitrios A. Koutoukidis jest finansowany przez NIHR Advanced Fellowship, natomiast Amanda Adler przez NIHR Oxford Biomedical Research Centre. Autorzy podkreślili, że instytucje finansujące nie uczestniczyły w projektowaniu badania, planowaniu analiz ani podejmowaniu decyzji o publikacji protokołu.

Artykuł ukazał się w recenzowanym czasopiśmie naukowym BMJ Open Respiratory Research. Protokół został wcześniej zaprezentowany w formie abstraktu podczas 49th European Cystic Fibrosis Conference w czerwcu 2026 roku.

Projekt badania EASE-CF

EASE-CF jest wieloośrodkowym, randomizowanym badaniem wykonalności z równolegle prowadzonym badaniem jakościowym. Do projektu ma zostać włączonych 30 dorosłych osób z mukowiscydozą, rekrutowanych w czterech specjalistycznych ośrodkach w Wielkiej Brytanii.

Uczestnicy zostaną przydzieleni losowo w stosunku 2:1 do dwóch grup. Dwadzieścia osób otrzyma interwencję EASE-CF, natomiast dziesięć pozostanie przy rutynowej opiece dietetycznej. Obserwacja każdego uczestnika potrwa 24 tygodnie. Ze względu na charakter programu ani pacjenci, ani prowadzący interwencję dietetycy nie będą mogli zostać zaślepieni.

Kto będzie mógł uczestniczyć?

Do badania kwalifikowane będą osoby w wieku co najmniej 18 lat z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy. Dopuszczono również udział osób po przeszczepieniu płuc lub wątroby. Podstawowy próg wskaźnika masy ciała wynosi co najmniej 27 kg/m². U osób należących do grup etnicznych, dla których ryzyko metaboliczne może występować przy niższych wartościach BMI, zastosowano próg wynoszący co najmniej 25 kg/m².

Autorzy wybrali BMI wynoszące 27 kg/m² między innymi po to, aby zmniejszyć ryzyko obniżenia masy ciała poniżej wartości uznawanych za pożądane w mukowiscydozie. W protokole wskazano, że zalecany dla dorosłych z mukowiscydozą próg BMI wynosi co najmniej 23 kg/m². Włączanie osób z jedynie niewielką nadwagą mogłoby zwiększyć prawdopodobieństwo przekroczenia tej granicy podczas interwencji.

Warunkiem udziału będzie również FEV1 wynosząca co najmniej 25% wartości należnej, odnotowana w ciągu sześciu miesięcy przed kwalifikacją, a także dostęp do internetu i urządzenia umożliwiającego udział w konsultacjach wideo. W razie potrzeby odpowiednie urządzenie może zostać zapewnione przez zespół badawczy.

Najważniejsze kryteria wyłączenia

Z udziału wyłączone będą między innymi osoby korzystające już ze strukturyzowanego programu redukcji masy ciała, pacjenci zgłaszający utratę co najmniej 10% masy w ciągu sześciu miesięcy przed kwalifikacją, osoby z niewyrównaną chorobą wątroby, przewlekłą chorobą nerek w stadium 4. lub 5., stosujące żywienie dojelitowe, a także kobiety w ciąży lub karmiące piersią.

Tak zdefiniowane kryteria mają ograniczać ryzyko włączenia pacjentów, u których restrykcja energetyczna mogłaby być szczególnie niebezpieczna albo w których interpretacja zmiany masy ciała byłaby utrudniona przez trwające leczenie lub wcześniejszą niezamierzoną utratę masy.

Randomizacja i stratyfikacja

Randomizacja zostanie przeprowadzona z wykorzystaniem permutowanych bloków o wielkości trzech i sześciu uczestników. Przydział będzie stratyfikowany według występowania cukrzycy związanej z mukowiscydozą oraz wieku – do 40 lat lub powyżej 40 lat. Sekwencję randomizacji przygotuje badacz niezależny od zespołu prowadzącego projekt, a przydział zostanie zrealizowany za pomocą systemu Sealed Envelope.

Uwzględnienie cukrzycy związanej z mukowiscydozą jest szczególnie ważne, ponieważ zmiana podaży energii i węglowodanów może wpływać na zapotrzebowanie na insulinę, kontrolę glikemii i ryzyko hipoglikemii. Stratyfikacja według wieku może natomiast ograniczyć nierównowagę między grupami związaną z długością trwania choroby, występowaniem chorób współistniejących i sprawnością fizyczną.

Na czym polega program redukcji masy ciała?

EASE-CF jest strukturyzowanym programem, którego celem jest uzyskanie redukcji masy ciała o około 5–10% w ciągu 24 tygodni. Pierwsze 12 tygodni ma być okresem aktywnego zmniejszania masy, natomiast kolejne 12 tygodni okresem jej utrzymywania i stopniowego wzmacniania samodzielnego zarządzania sposobem żywienia.

Interwencja rozpocznie się od około 60-minutowej konsultacji ze specjalistycznym dietetykiem pracującym w opiece nad osobami z mukowiscydozą. Podczas spotkania ocenione zostaną dotychczasowe nawyki żywieniowe, sytuacja społeczna, warunki przygotowywania posiłków oraz indywidualne cele uczestnika.

Następnie przewidziano cotygodniowe, około 20-minutowe konsultacje wideo. Dietetyk będzie oceniał postępy, wspierał samokontrolę masy ciała, pomagał rozwiązywać problemy, wzmacniał motywację i planował działania na kolejny tydzień. Jeżeli uczestnik będzie zbliżał się do zakładanego celu i dobrze radził sobie z programem, po uzgodnieniu z dietetykiem częstotliwość konsultacji będzie mogła zostać zmniejszona do jednej na dwa tygodnie.

Około 1300 kcal na dobę w ustandaryzowanym schemacie

W protokole zaplanowano trzy główne okazje żywieniowe dziennie, zapewniające łącznie około 1300 kcal. Uczestnik będzie spożywał jeden produkt zastępujący posiłek – koktajl lub owsiankę o wartości około 200 kcal – jeden porcjowany, gotowy posiłek wysokobiałkowy o wartości do 600 kcal oraz dodatkowy posiłek wybrany samodzielnie na podstawie zaleceń dietetyka dotyczących zdrowego żywienia.

Dopuszczono maksymalnie dwie przekąski: jedną wysokobiałkową przekąskę o ograniczonej wartości energetycznej i jedną porcję owoców. Zalecane będą woda oraz napoje bezkaloryczne lub niskokaloryczne. Produkty zastępujące posiłek i gotowe posiłki będą finansowane ze środków badania i dostarczane uczestnikom bezpłatnie.

Autorzy wybrali ustandaryzowany schemat między innymi po to, aby zwiększyć wierność realizacji interwencji i ułatwić ocenę jej wykonalności. Jednocześnie dieta będzie mogła zostać zmodyfikowana zależnie od tempa redukcji masy ciała, tolerancji i uwarunkowań klinicznych.

Zmiana utrwalonych zachowań żywieniowych

Interwencja nie ogranicza się do przekazania jadłospisu. Została opracowana z wykorzystaniem teorii zmiany zachowania, w tym modelu Capability, Opportunity and Motivation – Behaviour, Theoretical Domains Framework oraz taksonomii OxFAB. Program ma oddziaływać na wiedzę, umiejętności, samokontrolę, otoczenie żywieniowe, wsparcie społeczne, przekonania, cele i mechanizmy wzmacniające nowe zachowania.

W mukowiscydozie jest to szczególnie istotne, ponieważ wiele osób od dzieciństwa otrzymywało zalecenia spożywania możliwie dużej liczby kalorii, dodatkowych przekąsek i produktów o dużej zawartości tłuszczu. Przejście od stałego zwiększania podaży energii do kontrolowanego deficytu energetycznego może wywoływać dysonans poznawczy i wymagać zmiany zachowań utrwalanych przez wiele lat.

Program obejmie realistyczne wyznaczanie celów, regularne ważenie, planowanie sposobów reagowania na odstępstwa od diety, przygotowanie do sytuacji społecznych oraz dobór posiłków uwzględniający warunki ekonomiczne uczestnika. Dietetycy realizujący program otrzymają szkolenie dotyczące protokołu, technik zmiany zachowania i zasad prowadzenia konsultacji.

Zaburzone zachowania żywieniowe i obraz własnego ciała

Autorzy uwzględniają możliwość występowania zaburzonych zachowań żywieniowych u osób z mukowiscydozą. Wywiady jakościowe mają obejmować doświadczenia związane ze zmianą diety, masą ciała, jedzeniem oraz obrazem własnego ciała. Pozwoli to sprawdzić, czy restrykcyjny program nie powoduje negatywnych konsekwencji psychologicznych lub społecznych.

W protokole przywołano wyniki przeglądów i badań przeprowadzonych w innych populacjach, według których strukturyzowane behawioralne programy leczenia nadwagi i otyłości na ogół nie nasilają objawów zaburzeń odżywiania, a w części przypadków mogą je zmniejszać. Autorzy nie zakładają jednak automatycznie, że obserwacje te będą w pełni odnosić się do osób z mukowiscydozą.

Co zostanie zmierzone?

Wszystkie wizyty badawcze mają być prowadzone zdalnie, aby zmniejszyć obciążenie uczestników i sprawdzić możliwość wykonywania części pomiarów w warunkach domowych. Oceny zaplanowano przed randomizacją oraz po 4, 12 i 24 tygodniach. Wstępna wizyta potrwa około 60 minut, natomiast wizyty kontrolne około 15–20 minut.

Uczestnicy otrzymają skalibrowaną wagę, analizator impedancji bioelektrycznej, ciśnieniomierz oraz spirometr domowy. Pomiary będą wykonywane podczas połączenia wideo, z możliwością bieżącego instruktażu przez członka zespołu badawczego.

Masa i skład ciała

Oceniana będzie całkowita masa ciała, masa tłuszczowa i beztłuszczowa masa ciała. Autorzy zastrzegają, że wyniki analizy impedancji bioelektrycznej mają charakter eksploracyjny i powinny być interpretowane ostrożnie ze względu na ograniczoną dokładność tej metody oraz wpływ nawodnienia organizmu.

Monitorowanie beztłuszczowej masy ciała ma istotne znaczenie kliniczne. Sam spadek masy nie przesądza o korzystnym efekcie interwencji, jeżeli znaczna część redukcji wynikałaby z utraty mięśni. U osób z przewlekłą chorobą układu oddechowego zmniejszenie masy i funkcji mięśni może obniżać tolerancję wysiłku, utrudniać rehabilitację oraz zmniejszać rezerwy podczas zaostrzeń.

Czynność płuc i zaostrzenia

Spirometria domowa zostanie wykonana na początku badania oraz po 4, 12 i 24 tygodniach. Analizowane będą FEV1, czyli natężona objętość wydechowa pierwszosekundowa, oraz FVC, czyli natężona pojemność życiowa, wyrażone jako odsetek wartości należnej. Zaostrzenia choroby układu oddechowego będą rejestrowane jako zdarzenia niepożądane.

Monitorowanie czynności płuc jest jednym z kluczowych elementów bezpieczeństwa. Historycznie lepszy stan odżywienia był związany z lepszą funkcją płuc, dlatego redukcja masy u osoby z mukowiscydozą nie może być oceniana wyłącznie na podstawie liczby kilogramów.

Sprawność fizyczna i jakość życia

Sprawność zostanie oceniona za pomocą Five Times Sit to Stand Test, polegającego na pięciokrotnym wstaniu z krzesła. Test będzie obserwowany podczas konsultacji wideo. Jakość życia zostanie zmierzona za pomocą kwestionariusza EQ-5D-5L oraz AWESCORE, dziesięciopunktowego narzędzia opracowanego dla dorosłych osób z mukowiscydozą.

Parametry metaboliczne

Na początku i po 24 tygodniach uczestnicy wykonają domowe badania krwi z nakłucia palca. Oceniane będą hemoglobina glikowana oraz profil lipidowy, obejmujący cholesterol całkowity, frakcje HDL i LDL oraz triglicerydy oznaczane bez wymogu pozostawania na czczo. Mierzone będzie również ciśnienie tętnicze.

Kryteria podjęcia decyzji o pełnowymiarowym badaniu

Najważniejszym wynikiem EASE-CF będzie nie wielkość redukcji masy, ale odpowiedź na pytanie, czy możliwe jest przeprowadzenie większego, odpowiednio zasilonego statystycznie randomizowanego badania klinicznego. Autorzy określili z góry kryteria zielone, bursztynowe i czerwone.

Za uczestnika odpowiednio zaangażowanego zostanie uznana osoba, która weźmie udział w co najmniej dziesięciu sesjach w ciągu 24 tygodni, czyli w około 60% zaplanowanych konsultacji, w tym w co najmniej jednej z trzech ostatnich sesji. Przestrzeganie programu będzie oceniane między innymi na podstawie odsetka uczestników uzyskujących co najmniej 5% redukcji masy po 12 tygodniach, obecności na konsultacjach, deklarowanego stosowania produktów przewidzianych w programie oraz danych dotyczących ich zamawiania.

Zielone kryteria mają umożliwić kontynuację projektu bez istotnych zmian. Wyniki bursztynowe będą wskazywały na możliwość przeprowadzenia pełnego badania po modyfikacji protokołu, natomiast czerwone mogą doprowadzić do decyzji o niekontynuowaniu programu w obecnej postaci.

Monitorowanie zdarzeń niepożądanych

Zdarzenia niepożądane i ciężkie zdarzenia niepożądane będą rejestrowane od randomizacji do zakończenia 24-tygodniowego udziału. Zespół zakłada, że interwencja ma stosunkowo niskie ryzyko, ale każde potencjalne zagrożenie zostanie poddane przeglądowi przez Study Steering Committee.

Do oceny bezpieczeństwa mogą mieć znaczenie między innymi pogorszenie czynności płuc, zaostrzenia choroby, nadmierna lub zbyt szybka utrata masy, zmniejszenie beztłuszczowej masy ciała, zaburzenia tolerancji wysiłku, problemy metaboliczne oraz objawy ze strony przewodu pokarmowego. Protokół nie definiuje tych wszystkich zjawisk jako oczekiwanych działań niepożądanych, ale przewiduje ich wychwytywanie poprzez regularne pomiary i ocenę kliniczną.

Długoterminowa obserwacja

Po zakończeniu aktywnej części badania, za dodatkową zgodą uczestnika, z dokumentacji medycznej będą zbierane rutynowe dane dotyczące masy ciała i czynności płuc przez okres do dwóch lat. Ma to dostarczyć wstępnych informacji o trwałości zmian masy oraz pomóc w wyborze długoterminowych punktów końcowych dla przyszłego badania.

Badanie jakościowe i udział pacjentów

W EASE-CF zaplanowano rozbudowaną ocenę jakościową. Wszystkim osobom z grupy interwencyjnej zostanie zaproponowany częściowo ustrukturyzowany wywiad po 12 lub 24 tygodniach, natomiast uczestnikom otrzymującym rutynową opiekę – po 24 tygodniach. Wybrani uczestnicy będą mogli wziąć udział w dodatkowej rozmowie sześć miesięcy po zakończeniu aktywnej obserwacji.

Wywiady mają dostarczyć informacji o akceptowalności programu, barierach i czynnikach sprzyjających przestrzeganiu zaleceń, doświadczeniach związanych z ograniczeniem podaży energii, relacji z dietetykiem, wpływie programu na życie społeczne oraz psychologicznych konsekwencjach zmiany masy ciała.

Badacze przeprowadzą również wywiady z dziesięcioma pracownikami klinicznymi uczestniczącymi w realizacji projektu. Pozwoli to ocenić, czy program może zostać włączony do rutynowej opieki i jakie zasoby kadrowe, organizacyjne lub techniczne byłyby do tego potrzebne.

W opracowaniu projektu uczestniczyły osoby żyjące z mukowiscydozą i nadmierną masą ciała. Początkowo przeprowadzono grupę fokusową z siedmioma osobami w różnym wieku. Uczestnicy preferowali indywidualne wsparcie specjalistycznego dietetyka mukowiscydozy zamiast skierowania do ogólnego programu leczenia otyłości. Opowiadali się również za bardziej uporządkowanym i konkretnym modelem diety.

Następnie utworzono czteroosobową grupę patient and public involvement, która uczestniczyła w wyborze rodzaju interwencji, planowaniu sposobu rekrutacji, opracowywaniu materiałów dla uczestników oraz strategii ograniczających rezygnację z badania. Jeden z przedstawicieli pacjentów wszedł w skład Study Steering Committee.

Czy badanie pokaże skuteczność odchudzania w mukowiscydozie?

Nie. Planowana liczebność 30 uczestników nie została wyliczona tak, aby wykrywać klinicznie lub statystycznie istotne różnice między grupami. Próba ma pozwolić na zebranie wystarczającego doświadczenia dotyczącego rekrutacji, realizacji interwencji, przestrzegania programu, kompletności danych i bezpieczeństwa.

Autorzy zamierzają opisać eksploracyjne różnice w masie ciała, składzie ciała, spirometrii, jakości życia, sprawności i parametrach metabolicznych. Będą one jednak traktowane jako dane służące do generowania hipotez oraz planowania przyszłego badania, a nie jako ostateczny dowód skuteczności.

Analizy zostaną przeprowadzone zgodnie z zasadą intention-to-treat, obejmującą wszystkich randomizowanych uczestników. Dane będą przedstawiane opisowo w podziale na grupy. Nie zaplanowano analiz pośrednich ani uzupełniania brakujących danych metodami imputacji. Wyniki ilościowe zostaną zestawione z informacjami pochodzącymi z wywiadów jakościowych.

Znaczenie badania dla opieki nad dorosłymi z mukowiscydozą

EASE-CF odpowiada na problem, który jeszcze kilkanaście lat temu miał w mukowiscydozie znaczenie marginalne. Współczesna populacja dorosłych osób z tą chorobą jest coraz bardziej zróżnicowana: obejmuje zarówno pacjentów nadal zagrożonych niedożywieniem, jak i osoby z nadwagą, otyłością, nadciśnieniem, zaburzeniami lipidowymi lub cukrzycą związaną z mukowiscydozą.

Oznacza to konieczność odejścia od jednolitego zalecenia zwiększania podaży energii na rzecz bardziej precyzyjnej, spersonalizowanej opieki żywieniowej. Ocenie powinny podlegać nie tylko BMI i masa ciała, lecz także skład ciała, siła mięśniowa, aktywność fizyczna, kontrola glikemii, profil lipidowy, czynność płuc, objawy ze strony przewodu pokarmowego oraz indywidualne ryzyko niedożywienia.

Badanie może również dostarczyć informacji o możliwości prowadzenia części opieki zdalnie. Konsultacje wideo, spirometria domowa, pomiary ciśnienia i masy ciała oraz przesyłane do laboratorium zestawy do pobierania krwi mają zmniejszyć dodatkowe obciążenie pacjenta, który i tak realizuje rozbudowany codzienny schemat leczenia.

Zdalny model nie rozwiązuje jednak wszystkich problemów. Wiarygodność pomiarów domowych może zależeć od jakości sprzętu, przeszkolenia uczestnika, techniki wykonywania spirometrii, warunków pomiaru składu ciała oraz regularności przesyłania danych. Jednym z celów EASE-CF jest właśnie sprawdzenie, czy taki model jest wystarczająco praktyczny i powtarzalny.

Co będzie oznaczał pozytywny wynik badania wykonalności?

Spełnienie zielonych kryteriów nie będzie jeszcze oznaczało, że program powinien zostać wprowadzony do rutynowej praktyki. Będzie natomiast wskazywało, że możliwe jest przeprowadzenie większego badania, w którym odpowiednio liczna grupa uczestników pozwoli ocenić rzeczywistą skuteczność, bezpieczeństwo i trwałość efektów.

W pełnowymiarowym badaniu należałoby ustalić między innymi, czy interwencja prowadzi do redukcji tkanki tłuszczowej bez istotnej utraty mięśni, czy nie pogarsza FEV1 i FVC, czy poprawia kontrolę metaboliczną, jakość życia i sprawność oraz czy uzyskana masa może być utrzymana po zakończeniu intensywnego wsparcia dietetycznego.

Potrzebne będzie również określenie, które osoby odnoszą największe korzyści, a które wymagają ostrożniejszego postępowania. Program odpowiedni dla stabilnego klinicznie pacjenta leczonego modulatorem CFTR może nie być właściwy dla osoby z częstymi zaostrzeniami, zaawansowaną chorobą płuc, niestabilną cukrzycą, nasilonymi zaburzeniami żołądkowo-jelitowymi lub małą masą mięśniową.

Źródło: BMJ Open Respiratory Research, EASE-CF: dietitian-led weight-loss intervention for adults with cystic fibrosis and excess weight: protocol for a feasibility randomised controlled trial. DOI: https://doi.org/10.1136/bmjresp-2026-004328