choroby rzadkie
-
Nauka
Pierwszy na świecie pacjent poddany spersonalizowanej terapii edycji genów CRISPR. Światowy przełom w leczeniu chorób rzadkich
W ramach historycznego przełomu medycznego dziecko z rzadką chorobą genetyczną zostało skutecznie wyleczone dzięki spersonalizowanej terapii edycji genów CRISPR przeprowadzonej…
Zobacz całość » -
Aktualności
Dziś w Warszawie IX Kongres Patient Empowerment – pacjenci i eksperci wspólnie o przyszłości ochrony zdrowia
14 maja 2025 roku Centrum Nauki Kopernik w Warszawie tętni życiem – właśnie dziś odbywa się IX Kongres Patient Empowerment,…
Zobacz całość » -
Aktualności
IX Kongres Patient Empowerment – dołącz do ogólnopolskiej debaty o przyszłości systemu ochrony zdrowia!
14 maja 2025 roku Centrum Nauki Kopernik w Warszawie stanie się sercem debaty o przyszłości systemu ochrony zdrowia, którego centrum…
Zobacz całość » -
Aktualności
Komisja Europejska rozszerza wskazania terapeutyczne dla KAFTRIO w połączeniu z iwakaftorem u pacjentów z mukowiscydozą
Komisja Europejska zatwierdziła właśnie rozszerzenie wskazań terapeutycznych dla leku KAFTRIO® (elexakaftor/tezakaftor/iwakaftor) w połączeniu z iwakaftorem, umożliwiając leczenie szerszej grupy pacjentów…
Zobacz całość » -
Aktualności
Jak prawidłowo dbać o higienę sprzętu do nebulizacji i fizjoterapii oddechowej? Darmowe szkolenie online
Higiena sprzętu wykorzystywanego do inhalacji, nebulizacji oraz fizjoterapii oddechowej jest kluczowa dla skuteczności leczenia oraz zapobiegania infekcjom dróg oddechowych. Szczególne…
Zobacz całość » -
Aktualności
Refundacja Kaftrio + Kalydeco dla dzieci z mukowiscydozą od 2. roku życia
Od 1 kwietnia 2025 roku wejdzie w życie nowa lista leków refundowanych, obejmująca aż 29 nowych terapii, w tym niezwykle…
Zobacz całość » -
Aktualności
Przełomowy rok dla pacjentów z chorobami rzadkimi – Plan dla Chorób Rzadkich zmienia rzeczywistość
Rok 2024 był przełomowy dla środowiska pacjentów z chorobami rzadkimi – po latach starań przyjęto i rozpoczęto realizację Planu dla…
Zobacz całość » -
Choroby pulmonologiczne
Idiopatyczne włóknienie płuc – jak poprawić diagnostykę? Międzynarodowa koalicja rozpoczyna działania
American College of Chest Physicians (CHEST), PF Warriors, Rare Disease Diversity Coalition (RDDC) – program w Black Woman’s Health Imperative…
Zobacz całość » -
Aktualności
Dzień Chorób Rzadkich: czas na przesiew noworodków w kierunku ASMD i innych chorób lizosomalnych
Polska jest jednym z europejskich liderów w zakresie badań przesiewowych noworodków – obecnie obejmują one aż 30 jednostek chorobowych, co…
Zobacz całość » -
Aktualności
Kaftrio dla wszystkich chorych na mukowiscydozę? CF Europe apeluje o zmianę podejścia do rejestracji leków
Europejska Federacja Mukowiscydozy (CF Europe) wzywa Europejską Agencję Leków (EMA) do rozszerzenia obecnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku Kaftrio,…
Zobacz całość » -
Choroby pulmonologiczne
Idiopatyczne Włóknienie Płuc (IPF): Objawy, które warto znać
Idiopatyczne włóknienie płuc (IPF), znane również jako samoistne włóknienie płuc (łac. fibrosis pulmonum idiopathica), to rzadka, ale poważna choroba płuc, która…
Zobacz całość » -
Nauka
Jak składnik mleka może zrewolucjonizować leczenie raka i chorób rzadkich
Dwóch naukowców z Nebraski założyło startup, który ma na celu wprowadzenie na rynek innowacyjnej metody dostarczania terapeutycznych substancji, narzędzi do…
Zobacz całość » -
Aktualności
Zmiany na liście refundacyjnej na 2025 rok
Ministerstwo Zdrowia opublikowało nowe obwieszczenie dotyczące listy refundacyjnej, które zacznie obowiązywać od 1 stycznia 2025 roku. W wykazie znalazły się…
Zobacz całość » -
Aktualności
Nowa ekspertka i kierunek działań: wsparcie dla osób i rodzin nowozdiagnozowanych w mukowiscydozie
Fundacja Oddech Życia stale rozwija swoją ofertę wsparcia dla pacjentów i ich rodzin, odpowiadając na ich najważniejsze potrzeby. W ramach…
Zobacz całość » -
Aktualności
Rozwój leczenia mukowiscydozy: Sukcesy, wyzwania i innowacje w Stuttgarcie
Mukowiscydoza, znana również jako cystic fibrosis (CF), pozostaje jedną z najczęstszych wrodzonych, rzadkich chorób genetycznych w Niemczech, dotykając jedno na…
Zobacz całość » -
Aktualności
Konferencja pacjentów z Pierwotną Dyskinezą Rzęsek – BEAT-PCD 2024
29 listopada 2024 roku odbędzie się wyjątkowe wydarzenie skierowane do pacjentów z pierwotną dyskinezą rzęsek (Primary Ciliary Dyskinesia, PCD) oraz…
Zobacz całość » -
Aktualności
Zaproszenie do udziału w 36. Polsko-Słowackich Dniach Pneumonologii i Alergologii Dziecięcej
Portal OddechZycia.pl z przyjemnością informuje o nadchodzącym wydarzeniu – 36. Polsko-Słowackich Dniach Pneumonologii i Alergologii Dziecięcej im. V. Vojteka i…
Zobacz całość » -
Nauka
Nowe perspektywy terapii ETI u pacjentów z mukowiscydozą bez mutacji F508del
Artykuł opracowany na podstawie publikacji naukowej Daniel Lupasa i współpracowników w czasopiśmie „Journal of Cystic Fibrosis” (2024), zatytułowany „The clinical…
Zobacz całość » -
Aktualności
Niezwykłe spotkanie naukowców z dziećmi z chorobami rzadkimi i ich rodzicami
Międzynarodowe Sympozjum Dzień Chorób Rzadkich 2024 „Jest nas 300 milionów – wszyscy jesteśmy wojownikami!” organizuje w sobotę, 24 lutego z…
Zobacz całość » -
Nauka
Badania kliniczne szansą w chorobach rzadkich
W Polsce ok. 3 mln osób cierpi na choroby rzadkie, które ze względu na trudności w rozpoznawaniu i brak dostępnych…
Zobacz całość » -
Aktualności
Posłanka Magdalena Łośko pyta o dostępność nowoczesnych terapii lekowych
Nowa posłanka Magdalena Łośko (Platforma Obywatelska) przygotowała kilka interpelacji do Ministra Zdrowia. W jednej z nich pyta o dostęp pacjentów…
Zobacz całość » -
Aktualności
Rzadko spotykani? Wystawa i konferencja w Sejmie RP
We wtorek (11 czerwca 2019 r.) o godz. 13.30 w sejmowym holu na parterze odbędzie się uroczyste otwarcie wystawy „Rzadko…
Zobacz całość » -
Aktualności
Choroby rzadkie i ultrarzadkie: stan obecny, wyzwania i perspektywy
O stanie diagnostyki i leczenia chorób rzadkich w Polsce dyskutowano w Senacie 3 czerwca 2019 r., podczas konferencji „Choroby rzadkie…
Zobacz całość » -
MZ: Narodowy Plan dla chorób rzadkich zostanie przyjęty do końca roku
28 lutego 2018 r. po raz ósmy w Polsce obchodzony jest Dzień Chorób Rzadkich. W tym roku pacjenci usłyszeli kolejną…
Zobacz całość » -
Światowy Dzień Chorób Rzadkich – #ShowYourRare
28 lutego 2018 r. po raz ósmy odbędzie się Dzień Chorób Rzadkich. To święto prawie 3 milionów Polaków, którzy od…
Zobacz całość » -
Poważne problemy osób dotkniętych chorobami rzadkimi w Polsce
Dostrzegamy problemy pacjentów z chorobami rzadkimi, i to, co wymaga ich rozwiązania, dlatego musimy w końcu zacząć podchodzić do tego…
Zobacz całość » -
Konferencja EUROPLAN III w sprawie chorób rzadkich
Komisja Europejska i EURORDIS w ramach europejskiego projektu EUROPLAN powierzyły Krajowemu Forum Orphan, jako organizacji parasolowej zrzeszającej stowarzyszenia pacjentów z…
Zobacz całość » -
ELX-02 przełomowym lekiem w terapii mukowiscydozy u osób z rzadkimi mutacjami nonsensownymi?
Firmy biotechnologiczne Sevion Therapeutics i Eloxx Pharmaceuticals ogłosiły, że rozpoczęły badania kliniczne fazy 1b preparatu ELX-02 w leczeniu mukowiscydozy u chorych…
Zobacz całość » -
Konsultacje projektu „Za Życiem” – miejsca i terminy
Publikujemy wykaz miejscowości oraz terminów, w których odbędą się lub odbyły się już konsultacje projektu „Za Życiem” Projekt pn. „Konsultacje +”,…
Zobacz całość » -
Polska dla rzadkich chorób – spotkanie grupy eksperckiej
„Polska dla rzadkich chorób” – pod takim hasłem 22 czerwca odbędzie się spotkanie grupy eksperckiej, skupiającej specjalistów zajmujących się chorobami…
Zobacz całość »
