Treat to target w leczeniu układowych zapaleń naczyń ANCA-zależnych – interdyscyplinarne spojrzenie i nowe możliwości terapeutyczne w Polsce

Układowe zapalenia naczyń związane z obecnością przeciwciał przeciwko cytoplazmie neutrofilów (ANCA-associated vasculitides, AAV) należą do grupy rzadkich, ciężkich chorób autoimmunologicznych o potencjalnie gwałtownym przebiegu i wysokim ryzyku trwałego uszkodzenia narządowego. Ich obraz kliniczny jest niezwykle heterogenny i obejmuje manifestacje ze strony płuc, nerek, układu nerwowego, skóry oraz innych narządów, co czyni AAV istotnym wyzwaniem diagnostycznym i terapeutycznym.

W styczniu odbyło się spotkanie naukowo-szkoleniowe Łódzkiego Oddziału Polskiego Towarzystwa Chorób Płuc, które zgromadziło lekarzy wielu specjalności, w tym pneumonologów, reumatologów oraz nefrologów. Tematem przewodnim wydarzenia było zagadnienie „Treat to target – zmiana paradygmatu leczenia układowych zapaleń naczyń związanych z przeciwciałami ANCA (AAV) w codziennej praktyce lekarskiej”, odzwierciedlające aktualne światowe trendy w podejściu do leczenia chorób autoimmunologicznych.

Układowe zapalenia naczyń ANCA-zależne – charakterystyka choroby i znaczenie w praktyce klinicznej

Do głównych jednostek chorobowych zaliczanych do AAV należą ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń (granulomatosis with polyangiitis, GPA) oraz mikroskopowe zapalenie naczyń (microscopic polyangiitis, MPA). Choroby te charakteryzują się martwiczym zapaleniem małych i średnich naczyń krwionośnych, w przebiegu którego kluczową rolę odgrywają autoprzeciwciała ANCA skierowane najczęściej przeciwko proteinazie 3 (PR3-ANCA) lub mieloperoksydazie (MPO-ANCA).

Wczesne rozpoznanie i szybkie wdrożenie skutecznego leczenia mają fundamentalne znaczenie dla zahamowania aktywności zapalnej, zapobiegania nieodwracalnemu uszkodzeniu narządów oraz poprawy długoterminowego rokowania pacjentów.

Koncepcja treat to target – nowy paradygmat leczenia AAV

Strategia treat to target, szeroko stosowana już w reumatologii, m.in. w reumatoidalnym zapaleniu stawów, polega na precyzyjnym definiowaniu celów terapeutycznych, regularnym monitorowaniu aktywności choroby oraz dynamicznym dostosowywaniu leczenia w celu osiągnięcia i utrzymania remisji.

W kontekście AAV oznacza to odejście od schematów opartych wyłącznie na kontroli objawów na rzecz mierzalnych celów klinicznych i immunologicznych, przy jednoczesnym ograniczaniu toksyczności terapii, zwłaszcza długotrwałego stosowania glikokortykosteroidów.

Rola osi C5a–C5aR1 w patogenezie AAV

Szczególne zainteresowanie podczas spotkania wzbudził wykład dr n. med. Anny Masiak z Kliniki Reumatologii, Immunologii Klinicznej, Geriatrii i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego w Gdańsku, poświęcony znaczeniu osi C5a–C5aR1 w kontroli układowych zapaleń naczyń.

Aktywacja układu dopełniacza, a zwłaszcza fragmentu C5a, odgrywa kluczową rolę w patogenezie AAV poprzez nasilanie aktywacji neutrofili, ich adhezji do śródbłonka oraz indukcję uszkodzenia naczyń. Receptor C5aR1 obecny na neutrofilach stanowi istotny punkt uchwytu dla nowoczesnych terapii celowanych, które pozwalają modulować odpowiedź zapalną bez globalnej immunosupresji.

Manifestacje płucne w AAV – perspektywa pneumonologiczna

Istotnym elementem spotkania było wystąpienie dr n. med. Joanny Miłkowskiej-Dymanowskiej z Kliniki Pneumonologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, która przedstawiła szerokie spektrum płucnych manifestacji AAV.

Zmiany w układzie oddechowym mogą obejmować krwawienia pęcherzykowe, guzki i nacieki zapalne, zwłóknienie płuc, a także zajęcie górnych dróg oddechowych. Objawy te często determinują ciężkość przebiegu choroby oraz wymagają ścisłej współpracy pneumonologa z reumatologiem i nefrologiem w celu optymalnego prowadzenia pacjenta.

Interdyscyplinarna opieka nad pacjentem z AAV

Wśród wykładowców znalazły się również wybitne ekspertki z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi: prof. Joanna Makowska z Kliniki Reumatologii oraz prof. Ilona Kurnatowska z Kliniki Chorób Wewnętrznych i Nefrologii Transplantacyjnej. Ich wystąpienia podkreślały znaczenie kompleksowej, interdyscyplinarnej opieki nad chorymi z AAV, szczególnie w kontekście zajęcia nerek, które jest jednym z głównych czynników rokowniczych w tej grupie chorób.

Program lekowy B.75 i refundacja avacopanu – przełom w praktyce klinicznej

Podczas spotkania szczegółowo omówiono także zmiany w programie lekowym B.75 „Leczenie chorych na aktywną postać ziarniniakowatości z zapaleniem naczyń (GPA) lub mikroskopowego zapalenia naczyń (MPA)”. Od lipca 2025 roku w Polsce dostępna jest refundowana terapia avacopanem, doustnym antagonistą receptora C5aR1.

Avacopan umożliwia skuteczną kontrolę aktywności choroby przy jednoczesnym znacznym ograniczeniu lub eliminacji konieczności stosowania wysokich dawek glikokortykosteroidów, co ma istotne znaczenie dla redukcji działań niepożądanych i poprawy jakości życia pacjentów.

Znaczenie nowoczesnych terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi

Nowoczesne leczenie chorób rzadkich i ciężkich, takich jak AAV, stanowi jeden z kluczowych elementów poprawy rokowania długoterminowego oraz funkcjonowania chorych w życiu codziennym. Fakt, że innowacyjne terapie celowane stają się realnie dostępne w ramach systemu refundacyjnego w Polsce, świadczy o zbliżaniu się krajowych standardów leczenia do najlepszych praktyk międzynarodowych.

Spotkanie Łódzkiego Oddziału Polskiego Towarzystwa Chorób Płuc po raz kolejny podkreśliło, że skuteczne leczenie AAV wymaga ścisłej współpracy interdyscyplinarnej, opartej na aktualnej wiedzy naukowej, nowoczesnych narzędziach terapeutycznych oraz indywidualnym podejściu do pacjenta.

fot. Klinika Pneumonologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi