Gigant farmaceutyczny Boehringer Ingelheim, brytyjskie konsorcjum Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium, Imperial Innovations i Oxford BioMedica ogłaszają nowe partnerstwo w celu opracowania pierwszej w swojej klasie terapii genowej w leczeniu mukowiscydozy.
Współpraca będzie koncentrować się na nowatorskim podejściu wykorzystującym wektor lentiwirusowy w formulacji wziewnej, w celu wprowadzenia zdrowej kopii genu CFTR do komórek płuc u chorych z mukowiscydozą. Ta metoda wykazała wysoką wydajność transferu genów i oferuje możliwość wielokrotnego podawania w celu utrzymania efektu terapeutycznego u pacjentów. Terapia genowa to jedyne dotychczas podejście terapeutyczne, które może rozwiązać problem wszystkich mutacji genów CFTR, potencjalnie oferując uniwersalną opcję leczenia dla każdego pacjenta z mukowiscydozą.
Wykorzystanie lentiwirusów ma znacznie usprawnić procedurę transferu poprawnych kopii genów CFTR do komórek w płucach pacjenta. Według zapewnień naukowców, do skutecznego działania „leku” ma wystarczyć pojedyncza dawka preparatu.
