terapia genowa
-
Nauka
Nowy receptor AAVR2 może zapewnić bezpieczniejsze terapie genowe w mukowiscydozie i innych chorobach rzadkich
Naukowcy z Centenary Institute i University of Sydney dokonali przełomowego odkrycia, które może przyczynić się do opracowania bezpieczniejszych i skuteczniejszych…
Zobacz całość » -
Nauka
Mukowiscydoza oporna na leczenie – nowe perspektywy terapeutyczne oparte na mechanizmach proteostazy CFTR
Mukowiscydoza (cystic fibrosis, CF) to ciężka, genetyczna choroba, spowodowana mutacjami genu CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), kodującego kanał jonowy…
Zobacz całość » -
Nauka
Ludzka DNaza1 po raz pierwszy uzyskana z drożdży Pichia pastoris
Białko DNaza1 to jeden z najstarszych czynników biologicznych wykorzystywanych w medycynie – jest dostępne na rynku od 1958 roku, a…
Zobacz całość » -
Nauka
Naukowcy opracowali terapię genową, którą można podawać przez nos i kierować do dróg oddechowych oraz płuc
Aby terapia genowa była skuteczna, cząsteczki terapeutyczne muszą być precyzyjnie dostarczane do odpowiednich miejsc w organizmie. Najczęściej w tym celu…
Zobacz całość » -
Nauka
Pierwszy na świecie pacjent poddany spersonalizowanej terapii edycji genów CRISPR. Światowy przełom w leczeniu chorób rzadkich
W ramach historycznego przełomu medycznego dziecko z rzadką chorobą genetyczną zostało skutecznie wyleczone dzięki spersonalizowanej terapii edycji genów CRISPR przeprowadzonej…
Zobacz całość » -
Nauka
AI przewiduje skuteczność kapsydów AAV w terapii genowej
Nowe badanie opublikowane w recenzowanym czasopiśmie Human Gene Therapy opisuje model uczenia maszynowego (ML), który może służyć jako substytut czasochłonnych…
Zobacz całość » -
Aktualności
Refundacja Kaftrio + Kalydeco dla dzieci z mukowiscydozą od 2. roku życia
Od 1 kwietnia 2025 roku wejdzie w życie nowa lista leków refundowanych, obejmująca aż 29 nowych terapii, w tym niezwykle…
Zobacz całość » -
Nauka
Droga do usunięcia defektu CFTR i wyleczenia mukowiscydozy? BI 3720931 wchodzi w fazę badań klinicznych
Mukowiscydoza (CF) to postępująca choroba genetyczna, która dotyka ponad 70 000 osób na świecie. Głównie atakuje płuca, ale także trzustkę,…
Zobacz całość » -
Nauka
Terapia genowa BI 3720931 – nadzieja dla chorych na mukowiscydozę niezależnie od mutacji
W Wielkiej Brytanii oraz kilku krajach europejskich rozpoczęły się badania kliniczne nad inhalacyjną terapią genową, która może poprawić stan zdrowia…
Zobacz całość » -
Aktualności
Nowe aspekty leczenia mukowiscydozy omówione podczas Deutsche Mukoviszidose Tagung 2024
W dniach 27-29 listopada 2024 roku w Würzburgu odbyła się coroczna konferencja Deutsche Mukoviszidose Tagung (DMT) organizowana przez Bundesverband Mukoviszidose…
Zobacz całość » -
Nauka
Znaczący spadek liczby przeszczepów płuc u pacjentów z mukowiscydozą dzięki modulatorom CFTR
W przeszłości przeszczep płuc był istotną metodą leczenia dla pacjentów z zaawansowaną postacią mukowiscydozy, którzy nie reagowali na dostępne terapie.…
Zobacz całość » -
CF Foundation zwiększa wsparcie finansowe dla ReCode Therapeutics na rozwój terapii genowej w leczeniu mukowiscydozy
ReCode Therapeutics, firma zajmująca się opracowywaniem innowacyjnych terapii genetycznych, ogłosiła dziś otrzymanie dodatkowego finansowania od amerykańskiej CF Foundation na przyspieszenie…
Zobacz całość » -
Nauka
Pierwszy pacjent w badaniu klinicznym terapii genowej dla pacjentów z mukowiscydozą niewrażliwych na modulatory CFTR
Firma Spirovant Sciences, działająca na etapie badań klinicznych i specjalizująca się w terapiach genowych dla dziedzicznych chorób układu oddechowego, ogłosiła,…
Zobacz całość » -
Pierwszy pacjent z mukowiscydozą otrzymał dawkę nowatorskiej terapii genowej w ramach badania klinicznego
Firma ReCode Therapeutics, zajmująca się opracowywaniem nowatorskich terapii genetycznych, poinformowała o podaniu pierwszej dawki eksperymentalnej terapii wziewnej RCT2100 pacjentowi z…
Zobacz całość » -
Nauka
Prof. Jacek Jemielity laureatem Nagrody FNP 2021
Specjalizuje się w chemii organicznej, biologicznej i biochemii nukleotydów i kwasów nukleinowych. Jest jednym ze światowych liderów badań dotyczących chemicznie…
Zobacz całość » -
Bioinżynieryjne leki egzosomowe w leczeniu mukowiscydozy
Obecnie, dzięki wczesnemu etapowi prac nad regeneracyjnymi terapiami genowymi, pacjenci z mukowiscydozą mogą mieć w przyszłości szansę na skorzystanie z…
Zobacz całość » -
Nowa terapia genowa w mukowiscydozie coraz bliżej
Gigant farmaceutyczny Boehringer Ingelheim, brytyjskie konsorcjum Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium, Imperial Innovations i Oxford BioMedica ogłaszają nowe partnerstwo w…
Zobacz całość » -
Zacięta bitwa o prawa do technologii edycji genów CRISPR
Dzięki technologii CRISPR precyzyjna edycja genów to już rzeczywistość. Można się domyślić, że na rozwiązaniu tym będzie można zarobić krocie.…
Zobacz całość » -
Nowa strategia terapii genowej mukowiscydozy nadzieją na poprawę funkcji oddechowych u chorych – wyniki badania klinicznego fazy 2b
Terapia genowa to jedna z wciąż dopracowywanych, ale budzących wielkie nadzieje metod leczenia chorób o podłożu genetycznym. Jedną z nich…
Zobacz całość »
