terapia genowa
-
Nauka
Wziewna korekta CFTR: nowa droga terapii dla mutacji G542X
Publikacja opublikowana 1 kwietnia 2026 r. w Nature Materials opisuje nową platformę nanocząstek lipidowych opartych na jonizowalnych lipidach pochodnych aminokwasów,…
Zobacz całość » -
Nauka
Terapia mRNA w mukowiscydozie – nowe podejście do odbudowy funkcji CFTR
Mukowiscydoza (cystic fibrosis, CF) pozostaje jedną z najczęstszych chorób genetycznych o ciężkim przebiegu, wynikającą z mutacji w genie CFTR (cystic…
Zobacz całość » -
Nauka
Nowy model komórkowy pierwotnej dyskinezy rzęsek. Badacze pokazali, jak wydłużyć żywotność hodowli i odtworzyć fenotyp choroby in vitro
Zespół badaczy z Wielkiej Brytanii opisał nowy model komórkowy pierwotnej dyskinezy rzęsek (PCD), który może istotnie przyspieszyć prace nad mechanizmami…
Zobacz całość » -
Nauka
Edycja genów bez wirusów: lipidowe nanonośniki przywracają funkcję CFTR w modelu mukowiscydozy
Zespół badaczy z University of California, Los Angeles opracował strategię edycji genów opartą na nanocząstkach lipidowych, która pozwala na wprowadzenie…
Zobacz całość » -
Nauka
Precyzyjna korekta pojedynczych nukleotydów jako perspektywa terapii przyczynowej mukowiscydozy
Inżynierowie z University of Pennsylvania oraz Rice University udoskonalili technologię edycji pojedynczych „liter” kodu genetycznego, osiągając istotnie wyższy poziom precyzji.…
Zobacz całość » -
Nauka
Koniec programu BI 3720931 Lenticlair w mukowiscydozie – analiza decyzji i jej znaczenia
Pod koniec lutego 2026 r. w rejestrach badań klinicznych oraz w doniesieniach branżowych potwierdzono zakończenie (status: terminated) badania klinicznego z…
Zobacz całość » -
Nauka
Wziewne mRNA w mukowiscydozie: Arcturus planuje rozszerzoną fazę badań klinicznych
Podczas Guggenheim’s 2026 Emerging Outlook Biotech Summit spółka Arcturus Therapeutics przedstawiła aktualny stan rozwoju swojego portfela terapeutycznego opartego na technologii…
Zobacz całość » -
Nauka
Terapia genowa KB407 skutecznie dostarcza CFTR do płuc pacjentów z mukowiscydozą
Mukowiscydoza pozostaje jedną z najpoważniejszych chorób genetycznych układu oddechowego, a mimo istotnego postępu w leczeniu przyczynowym znaczna grupa pacjentów nadal…
Zobacz całość » -
Nauka
Zamiast naprawy DNA – całkowita wymiana genu jako przyszłość medycyny
Naukowcy z University of Hawaiʻi at Mānoa opracowują narzędzia, które mogą zrewolucjonizować medycynę i sposób leczenia chorób genetycznych. Zespół pod…
Zobacz całość » -
Nauka
Przełomowy projekt naukowców z krakowskiego UJ: nadzieja na wyleczenie mukowiscydozy u źródła
Początkiem września obchodziliśmy w Polsce Światowy Dzień Mukowiscydozy. To podstępna choroba zapisana w kodzie DNA. Cichy wróg, który nie zna…
Zobacz całość » -
Nauka
Terapia SPL84 – pozytywne wyniki badania fazy 2 u pacjentów z mukowiscydozą i mutacją 3849+10 kb C->T
Firma biotechnologiczna SpliSense ogłosiła pozytywne wyniki trwającego globalnego badania klinicznego fazy 2 SPL84-002, oceniającego skuteczność SPL84 – oligonukleotydu antysensownego (ASO)…
Zobacz całość » -
Nauka
Badania nad Sup-tRNA w mukowiscydozie: nowa szansa dla pacjentów z mutacjami nonsensownymi
Niemieckie Federalne Stowarzyszenie Mukowiscydozy (Bundesverband Mukoviszidose e.V.) ponownie wsparło finansowo obiecujące badania zespołu dr Suki Albers-Fomenko z Uniwersytetu w Hamburgu,…
Zobacz całość » -
Nauka
Rzadki wariant CFTR c.1375_1383del przyczyną ciężkiej mukowiscydozy u niemowlęcia
W sierpniu 2025 roku w czasopiśmie Frontiers in Pediatrics (sekcja Pediatric Pulmonology) opublikowano opis przypadku autorstwa Abdullaha Yousefa z College…
Zobacz całość » -
Nauka
Doktorantka Yehui Sun nagrodzona za badania nad terapią genową w mukowiscydozie
Yehui Sun, doktorantka w laboratorium Siegwart Lab na UT Southwestern, otrzymała Ida M. Green Award 2025 za badania nad zastosowaniem…
Zobacz całość » -
Nauka
Nowe dowody na podwójną funkcję jonocytów w mukowiscydozie
W sierpniu 2025 roku w American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine ukazała się praca badawcza pt. „Ionocyte CFTR…
Zobacz całość » -
Nauka
Wideo: Cyrkularne mRNA z Warszawy – nowe perspektywy dla leczenia mukowiscydozy i innych chorób rzadkich
Zespół badaczy, w skład którego wchodzą przedstawiciele Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego, Uniwersytetu Medycznego w Warszawie i Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej, dokonał…
Zobacz całość » -
Nauka
Genethon rozpoczyna badanie kliniczne terapii genowej GNT0004 w dystrofii mięśniowej Duchenne’a w Europie
Francuska organizacja badawcza Genethon, światowy lider w dziedzinie terapii genowej chorób rzadkich, uzyskała zgodę organów regulacyjnych – brytyjskiej MHRA oraz…
Zobacz całość » -
Aktualności
Nagroda Heinricha Wielanda 2025: Pionier badań nad RNA dał dzieciom z SMA nadzieję na życie
Adrian R. Krainer z Cold Spring Harbor Laboratory (USA) został laureatem Nagrody Heinricha Wielanda 2025, przyznawanej przez Boehringer Ingelheim Stiftung.…
Zobacz całość » -
Nauka
Nowy receptor AAVR2 może zapewnić bezpieczniejsze terapie genowe w mukowiscydozie i innych chorobach rzadkich
Naukowcy z Centenary Institute i University of Sydney dokonali przełomowego odkrycia, które może przyczynić się do opracowania bezpieczniejszych i skuteczniejszych…
Zobacz całość » -
Nauka
Mukowiscydoza oporna na leczenie – nowe perspektywy terapeutyczne oparte na mechanizmach proteostazy CFTR
Mukowiscydoza (cystic fibrosis, CF) to ciężka, genetyczna choroba, spowodowana mutacjami genu CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), kodującego kanał jonowy…
Zobacz całość » -
Nauka
Ludzka DNaza1 po raz pierwszy uzyskana z drożdży Pichia pastoris
Białko DNaza1 to jeden z najstarszych czynników biologicznych wykorzystywanych w medycynie – jest dostępne na rynku od 1958 roku, a…
Zobacz całość » -
Nauka
Naukowcy opracowali terapię genową, którą można podawać przez nos i kierować do dróg oddechowych oraz płuc
Aby terapia genowa była skuteczna, cząsteczki terapeutyczne muszą być precyzyjnie dostarczane do odpowiednich miejsc w organizmie. Najczęściej w tym celu…
Zobacz całość » -
Nauka
Pierwszy na świecie pacjent poddany spersonalizowanej terapii edycji genów CRISPR. Światowy przełom w leczeniu chorób rzadkich
W ramach historycznego przełomu medycznego dziecko z rzadką chorobą genetyczną zostało skutecznie wyleczone dzięki spersonalizowanej terapii edycji genów CRISPR przeprowadzonej…
Zobacz całość » -
Nauka
AI przewiduje skuteczność kapsydów AAV w terapii genowej
Nowe badanie opublikowane w recenzowanym czasopiśmie Human Gene Therapy opisuje model uczenia maszynowego (ML), który może służyć jako substytut czasochłonnych…
Zobacz całość » -
Aktualności
Refundacja Kaftrio + Kalydeco dla dzieci z mukowiscydozą od 2. roku życia
Od 1 kwietnia 2025 roku wejdzie w życie nowa lista leków refundowanych, obejmująca aż 29 nowych terapii, w tym niezwykle…
Zobacz całość » -
Nauka
Droga do usunięcia defektu CFTR i wyleczenia mukowiscydozy? BI 3720931 wchodzi w fazę badań klinicznych
Mukowiscydoza (CF) to postępująca choroba genetyczna, która dotyka ponad 70 000 osób na świecie. Głównie atakuje płuca, ale także trzustkę,…
Zobacz całość » -
Nauka
Terapia genowa BI 3720931 – nadzieja dla chorych na mukowiscydozę niezależnie od mutacji
W Wielkiej Brytanii oraz kilku krajach europejskich rozpoczęły się badania kliniczne nad inhalacyjną terapią genową, która może poprawić stan zdrowia…
Zobacz całość » -
Aktualności
Nowe aspekty leczenia mukowiscydozy omówione podczas Deutsche Mukoviszidose Tagung 2024
W dniach 27-29 listopada 2024 roku w Würzburgu odbyła się coroczna konferencja Deutsche Mukoviszidose Tagung (DMT) organizowana przez Bundesverband Mukoviszidose…
Zobacz całość » -
Nauka
Znaczący spadek liczby przeszczepów płuc u pacjentów z mukowiscydozą dzięki modulatorom CFTR
W przeszłości przeszczep płuc był istotną metodą leczenia dla pacjentów z zaawansowaną postacią mukowiscydozy, którzy nie reagowali na dostępne terapie.…
Zobacz całość » -
CF Foundation zwiększa wsparcie finansowe dla ReCode Therapeutics na rozwój terapii genowej w leczeniu mukowiscydozy
ReCode Therapeutics, firma zajmująca się opracowywaniem innowacyjnych terapii genetycznych, ogłosiła dziś otrzymanie dodatkowego finansowania od amerykańskiej CF Foundation na przyspieszenie…
Zobacz całość »
