Europejska Agencja Leków (EMA) zatwierdziła do dalszego procedowania wniosek o rozszerzenie zezwolenia na dopuszczenie do obrotu leku KAFTRIO w kombinacji z iwakaftorem. To ważny krok w leczeniu mukowiscydozy, szczególnie dla osób z rzadkimi mutacjami genu CFTR.
Mukowiscydoza, znana również jako zwłóknienie torbielowate, jest chorobą genetyczną, która powoduje ciężkie uszkodzenia płuc, trzustki i innych organów.
Wniosek dotyczy rozszerzenia zatwierdzonego wskazania dla KAFTRIO w schemacie skojarzonym z iwakaftorem w leczeniu osób z mukowiscydozą (CF) w wieku 2 lat i starszych, które mają rzadką mutację w genie CFTR, która reaguje na terapię na podstawie danych klinicznych i / lub in vitro, w tym mutację N1303K.
Co dalej?
Wniosek zostanie teraz rozpatrzony przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP), który wyda opinię dla Komisji Europejskiej dotyczącą potencjalnego zatwierdzenia tego rozszerzenia. Na koniec Komisja Europejska podejmie decyzję.
Rzadkie mutacje w mukowiscydozie
Podstawą wniosku są wyniki badania klinicznego fazy III, które wykazało, że KAFTRIO w połączeniu z iwakaftorem prowadzi do szybkiej, statystycznie znaczącej i klinicznie istotnej poprawy funkcji płuc. Lek był ogólnie dobrze tolerowany, a dane dotyczące bezpieczeństwa są zgodne z ustalonym profilem bezpieczeństwa terapii.
Wniosek zawiera również dane z Rejestru Pacjentów z Mukowiscydozą Fundacji Cystic Fibrosis w USA dotyczące osób z mutacjami CFTR reagującymi na KAFTRIO, które otrzymują komercyjnie dostępną terapię TRIKAFTA (nazwa KAFTRIO w USA). Dodatkowo, wniosek zawiera dane in vitro modelu laboratoryjnego.
Na podst. inf. prasowej Vertex Pharmaceuticals
