Komisja Europejska zatwierdziła rozszerzenie zakresu stosowania leku KAFTRIO (ivakaftor/tezakaftor/eleksakaftor) w schemacie skojarzonym z ivakaftorem w leczeniu dzieci z mukowiscydozą (CF) w wieku od 2 do 5 lat, które mają co najmniej jedną mutację F508del w genie regulatora przewodnictwa błonowego mukowiscydozy (CFTR).
“Oprócz danych z badań klinicznych, dane długoterminowe i bieżące wykazały znaczące korzyści kliniczne KAFTRIO u kwalifikujących się osób z mukowiscydozą, a dzisiejsze wiadomości oznaczają, że małe dzieci w całej Europie mogą teraz korzystać z tego ważnego leku” – powiedziała Carmen Bozic, wiceprezes wykonawczy ds. globalnego rozwoju leków i spraw medycznych oraz dyrektor medyczny Vertex.
“Ponieważ mukowiscydoza rozwija się już we wczesnym dzieciństwie i jest chorobą postępującą, ważne jest, aby leczyć osoby z mukowiscydozą tak wcześnie, jak to możliwe. Dzięki zatwierdzeniu KAFTRIO dla dzieci w wieku zaledwie 2 lat, możemy teraz leczyć małe dzieci lekiem, który ma potencjał spowolnienia postępu choroby poprzez zajęcie się podstawową przyczyną choroby”, powiedział profesor Marcus A. Mall, kierownik Kliniki Medycyny Pediatrycznej Oddechowej, Immunologii i Medycyny Krytycznej na Charité Universitätsmedizin w Berlinie.
W wyniku istniejących umów refundacyjnych w Austrii, Danii, Irlandii, Norwegii, Łotwie i Szwecji, kwalifikujący się pacjenci w tych krajach będą mieli dostęp do rozszerzonego wskazania dla KAFTRIO w schemacie skojarzonym z ivakaftorem wkrótce po zatwierdzeniu przez Komisję Europejską. Vertex będzie nadal współpracować z organami refundacyjnymi w całej Unii Europejskiej, aby zapewnić dostęp wszystkim kwalifikującym się pacjentom. W Wielkiej Brytanii, po zatwierdzeniu przez MHRA w dniu 15 listopada 2023 r. oraz w wyniku istniejącej umowy refundacyjnej między Vertex a NHS, dzieci w wieku 2 lat i starsze w Wielkiej Brytanii mają dostęp do tego rozszerzonego wskazania dla KAFTRIO w schemacie skojarzonym z ivacaftorem.
Na podst. inf. prasowej
