Anna Popławska-Czarny, matka 14-letniej Amelii cierpiącej na mukowiscydozę, wystąpiła dzisiaj przed Senacką Komisją Zdrowia w poruszającym, pełnym emocji i łez wystąpieniu, aby podzielić się osobistą historią i podkreślić pilne potrzeby pacjentów z mukowiscydozą w Polsce.
Mukowiscydoza to choroba genetyczna, której objawy dotyczą przede wszystkim płuc, trzustki i wątroby. Cierpiący na nią pacjenci, tak jak Amelia, muszą walczyć z przewlekłymi infekcjami, hospitalizacjami i stopniowym pogarszaniem się funkcji płuc.
Pani Anna, mieszkanka Czarnej Białostockiej (Podlasie), opowiedziała o ciężkim stanie zdrowia córki oraz o jej nietypowych mutacjach mukowiscydozy, które nie kwalifikują jej do obecnej refundacji dla osób powyżej 12 roku życia w ramach programu lekowego. Mimo przeciwności, dzięki własnym wysiłkom i finansowym środkom, Anna zdołała sprowadzić z zagranicy lek Kaftrio, który przyniósł znaczącą poprawę w stanie zdrowia Amelii. Jednak nie wszystkie rodziny w Polsce mają takie możliwości.
Podczas wystąpienia, Pani Anna podkreśliła, że Kaftrio jest skuteczne także dla rzadkich mutacji mukowiscydozy, co potwierdzają badania naukowe. Niemniej jednak, koszt leku jest bardzo wysoki, co stawia przed trudnymi wyborami wiele rodzin. Anna apelowała do Ministerstwa Zdrowia o jak najszybszą refundację leku dla wszystkich dzieci w Polsce oraz o konstruktywne negocjacje z producentem leku.
W odpowiedzi na jej wypowiedź, Maciej Miłkowski, Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia, z Departamentu Lekowego, podkreślił, że wszyscy pacjenci z mukowiscydozą zostali objęci refundacją w momencie jej wprowadzenia. Dodał, że trwają negocjacje w sprawie rozszerzenia refundacji dla dzieci w wieku 6-12 lat oraz dodatkowej grupy pacjentów. Podkreślił trudność tych negocjacji, ale zapewnił, że rząd czyni wszelkie starania, aby je zakończyć sukcesem.
Dla tych, którzy chcieliby zgłębić temat mukowiscydozy i terapii modulatorami CFTR bardziej szczegółowo, polecamy artykuł “Dr Maciej Urlik na senackiej Komisji Zdrowia o mukowiscydozie i modulatorach CFTR”. W nim znajduje się pełna wypowiedź doktora Urlika z dzisiejszego posiedzenia. Zachęcamy do zapoznania się z treścią tutaj.
Pełny tekst wypowiedzi Pani Anny i Podsekretarza Stanu Macieja Miłkowskiego:
Dzień dobry Państwu, nazywam się Anna Popławska-Czarny i mieszkam w Czarnej Białostockiej na Podlasiu. Na co dzień pomagam w prowadzeniu rodzinnej firmy i opiekuję się ciężko chorą córką. Przyjechała tu, żeby o tym opowiedzieć. O sytuacji rodziców dzieci chorych na mukowiscydozę, które nie zostały objęte refundacją.
Moja córka ma na imię Amelia i ma 14 lat. Ma nietypową mutację mukowiscydozy N1303K i 2184insA. Dlatego nie przysługuje jej obecnie refundacja dla osób powyżej 12. roku życia. Parę lat temu jej stan zdrowia zaczął się mocno pogarszać. Przez ostatnie 3 lata w szpitalu spędziłyśmy łącznie 6 miesięcy. Amelia 4 razy dziennie dostawała dożylne antybiotyki. Kiedy mogłyśmy wrócić do domu, codziennie robiłyśmy rehabilitację płuc, ale córka i tak bez przerwy kaszlała, dusiła się i miała problemy, żeby nabrać powietrze. Bardzo mocno schudła. Wiosną ważyła 40 kg. Wyglądała jak niedożywiona. Jej płuca stopniowo przestawały działać, a w badaniu spirometrycznym wydolność płuc wyniosła 56 proc. To bardzo ciężki stan. Ale ja mam dużo szczęścia, znam języki obce i mam odłożone pieniądze. W badaniach naukowych publikowanych w anglojęzycznych dziennikach medycznych, których kopie chciałabym przekazać wysokiej komisji oraz obecnym tu przedstawicielom ministerstwa, zaprezentowano dowody na skuteczność terapii lekiem Kaftrio także w przypadku rzadkich mutacji mukowiscydozy. Dowiedziałam się jeszcze, że w niektórych krajach terapię Kaftrio zaczęto stosować wobec wszystkich pacjentów z mukowiscydozą bez względu na rodzaj mutacji. Np. Francuzi podają lek każdemu, a refundację przedłużają, jeśli tylko przynosi efekty. Wtedy zrozumiałam, że moja córka ma szansę. Kaftrio udało mi się sprowadzić z zagranicy. Lek jest bardzo drogi i nie jestem pewna czy zawsze będzie nas na niego stać. Jestem za to pewna jego efektów. Po dwóch miesiącach córka przybrała na wadze 5 kilo. Wyniki spirometrii podniosły się z 56 % na 83. Lekarz prowadzący Amelię jednoznacznie powiązał to z nowym lekiem. Mam dużo szczęścia. To co się stało jest lepsze niż wygrać miliard dolarów. Co jakiś czas dzwonią do mnie inni rodzice. Proszą o wsparcie, o poradę. Dowiaduję się później co u nich. Jedna rodzina opuściła Polskę, przeprowadziła się do Niemiec. Jest im bardzo ciężko. Inni organizują zbiórki, inni czekają. Nie chcą mówić o tym publicznie. Trzeba przyznać, że stoją przed bardzo trudnymi wyborami. Negocjacje w sprawie rozszerzenia refundacji dla dzieci powyżej szóstego roku życia trwają ponad rok. Nie pełnię żadnej funkcji w organizacjach pacjentów. Nie chcę zajmować stanowiska w sprawie tego czy sposób prowadzenia negocjacji przez Rząd jest odpowiedni. Jestem mamą i mam bardzo dużo szczęścia. Nie zgadzam się na to aby tylko mi i mojej córce to się udało. Dlaczego ma się nie udać innym. Bo mają mniej pieniędzy? Czy dlatego że nie opuścili ojczyzny? Proszę o jak najszybszą refundację leku dla wszystkich dzieci w Polsce. Niech ministerstwo [zdrowia] jak najszybciej zakończy negocjacje. A producent leku działa tak, aby każde polskie dziecko z tą okropną chorobą miało równe szanse. Dziękuję za wysłuchanie.
Prowadząca posiedzenie: Ja bardzo rozumiem Pani wystąpienie i emocje. Bo sama jestem lekarzem i rozumiem to wszystko, ale chciałabym jednak prosić Państwa o to, żeby cała Komisja nie została zdominowana kwestią bardzo ważnego tematu. Ale jednak dotyczącego jednej choroby.
Do wypowiedzi odniósł się: Maciej Miłkowski, Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia, Departament Lekowy: Tutaj była mowa o mukowiscydozie. To ja tylko powiem. – Wszystkie jednostki chorobowe staramy się traktować równo, uczciwie, staram się jak najwięcej negocjować, jak najlepiej negocjować. Faktycznie na tamten moment, kiedy była rejestracja, udało nam się wszystkich pacjentów objąć tą refundacją związaną z daną rejestracją. Bo też finansujemy leki, które są udowodnione klinicznie, nad tym czuwa Europejska Agencja Leków. I jeśli coś jest niedopuszczone, no to trudno nam jako nieekspertom finansować leki niedopuszczone we wskazaniach niedopuszczonych. W bardzo uzasadnionych przypadkach starych leków, gdzie już nie ma podmiotu odpowiedzialnego, który jest innowatorem w tym zakresie, poszerzamy wskazania za zgodą konsultantów na podstawie badań, które są publikowane. Takie informacje są publiczne – na liście rejestracyjnej. W zakresie mukowiscydozy wszyscy pacjenci, tam było 3 leki w zależności od grupy wszyscy pacjenci zostali objęci. Teraz jest poszerzona grupa od 6. do 12. roku życia. To jest około 200 pacjentów. Dodatkowo około 240 pacjentów, którzy potencjalnie kwalifikowaliby się do poszerzenia. I taki wniosek mamy i cały czas prowadzimy negocjacje – trudne, ale nie mogę powiedzieć, jak się zakończą. Staramy się. We wrześniu, w najbliższym czasie, mamy kolejne spotkanie z centralą firmy, bo polski oddział często nie ma możliwości przeprowadzenia dobrych negocjacji.
