Podczas posiedzenia Senackiej Komisji Zdrowia w dniu dzisiejszym, doktor Maciej Urlik, transplantolog ze Śląskiego Centrum Chorób Serca wygłosił przemówienie dotyczące mukowiscydozy, choroby genetycznej dotykającej około 2 tysiące osób w Polsce. Lekarz podkreślił, że 25 lat to nie jest wiek na umieranie, choć była to średnia długość życia pacjentów z mukowiscydozą w Polsce. Podziękował Ministrowi Miłkowskiemu i jego zespołowi za wprowadzenie refundacji leku Kaftrio, który zmienia mukowiscydozę z choroby śmiertelnej w przewlekłą, dzięki czemu korzysta z niego niemal 1000 osób w Polsce. Efekty stosowania tego leku są imponujące, prowadząc do znacznego zmniejszenia hospitalizacji i ryzyka poważnych zaostrzeń. Doktor Urlik podkreślił konieczność rozszerzenia refundacji na kolejne grupy pacjentów, w tym dzieci w wieku 6-12 lat oraz osoby z dodatkowymi mutacjami. Podniesiono również kwestię wielolekoodporności bakterii, które stanowią jedno z głównych zagrożeń dla ludzkości według WHO. Eliminacja tego problemu byłaby dodatkową korzyścią z leczenia Kaftrio. Na koniec, doktor Urlik wyraził wdzięczność za postępy w leczeniu chorób rzadkich, jednocześnie apelując o dalsze prace nad refundacją dla pozostałych chorych. Na zakończenie podziękował za dotychczasowe osiągnięcia w leczeniu chorób rzadkich.
Cała wypowiedź doktora Urlika:
Przeszczepiłem płuca u około 60 osób z mukowiscydozą.
Chciałem się podzielić z refleksją. 25 lat to nie jest wiek na umieranie. Dlaczego to powiedziałem? Jestem lekarzem i my lekarze jesteśmy przyzwyczajeni do śmierci. Jest to nasza codzienność i taki zawód wybraliśmy i tutaj nie powinniśmy mieć do nikogo pretensji.
Jednak, trudno jednak jest zaakceptować śmierć, której można byłoby uniknąć. Bo jak wspomniałem 25 lat to nie jest czas na umieranie.
Ale dzięki staraniom Pana ministra Miłkowskiego i jego zespołu dla większości chorych na mukowiscydozę w Polsce to nie jest już realny scenariusz na najbliższy czas. I z tego miejsca chciałem Panu serdecznie podziękować. Podziękować również jako ojciec. Do pełni szczęścia jednak brakuje, pozostaje taka niejasna przyszłość 200-300 chorych dla których aktualnie ta najskuteczniejsza terapia praktycznie jest nieosiągalna. Dlaczego o tym mówimy? Wspomnieliście dzisiaj Państwo o chorobach rzadkich a mukowiscydoza jest najczęstszą z chorób rzadkich. W Polsce dotyka około 2 tysięcy chorych i jest to taka choroba genetyczna której objawy dotyczą płuc, trzustki, wątroby. Chorzy przyjmują tony leków, są hospitalizowani często wiele tygodni w roku spędzają w szpitalach. Ich rodzice rezygnują z pracy, żeby móc się nimi opiekować a mimo to ta średnia długość do niedawna było w Polsce 25 lat. Jednak od kilku lat na świecie dostępny jest lek, na mukowiscydozę który zamienia z choroby śmiertelnej w chorobę przewlekłą. Nazywa się Kaftrio i myślę, że nikogo tutaj na tej sali nie trzeba przekonywać do skuteczności tego leku. Dzięki staraniom Pana ministra w Polsce korzysta z tego leku już niemal 1000 osób. I efekty zarówno na świecie jak i w Polsce są niesamowite. Zdajemy sobie sprawę jak trudne i pracochłonne są negocjacje refundacyjne w aspekcie ekonomicznym. Większość krajów zachodnich o nieco wyższym standardzie opieki zdrowotnej rozszerzyło refundację na kolejne grupy, to znaczy na chorych poniżej 12 roku życia, czyli od 6 do 12 nawet oraz na pozostałem mutacje, które ta chorobę warunkują. Zapewne te działania odbyły się po analizie kosztów i korzyści, ale my jako rodzice i lekarze te korzyści widzimy na co dzień. To jest ponad sześćdziesięcioprocentowe zmniejszenie ilości hospitalizacji i ponad 40. Procentowa reedukacja przypadków wymagających leczenia w oddziałach intensywnej terapii, czyli tych zaostrzeń najbardziej niebezpiecznych. Ale najważniejsza jest śmierć, która według szacunków dotknie 70-80-latków a nie jak do tej pory 25-latków. Najlepsze efekty uzyska się oczywiście stosując ten lek jak najwcześniej i u wszystkich chorych. Dlatego prosimy i oferujemy ze swojej strony pomoc w procesie refundacji leku dla chorych 6-12 oraz rozszerzonych o dodatkowe mutacje. Korzyści z takiego lepszego rokowania naszych dzieci to nie tylko lepsze ich zdrowie, to powrót do pracy wielu mam i ojców, którzy dzisiaj są zmuszeni pozostać przy chorym dziecku. Środki ze zbiórek, z refundacji, z większości świadczeń które można będzie można wykorzystać w chorobach w których leczenia przyczynowego nie ma. To w końcu sami chorzy którzy do tej pory mieli wizję inwalidztwa i wczesnej śmierci, dzisiaj prawdopodobnie rozpoczną zdobywanie wykształcenia pod podstawowego i na rynku pracy pojawią się jako wykwalifikowana kadra, a wszyscy wiemy jakie z tym wiążą się korzyści. Mukowiscydoza to stałe pogarszanie się stanu zdrowia, bez leków przyczynowych nie ma poprawy
Prowadząca: a czy może Pan puentować bardziej
Oczywiście. Ja chciałem jeszcze tylko o dwóch aspektach. Otóż w trakcie przewlekłego leczenia infekcji które się wiążą z mukowiscydozą, powstają wielolekooporne szczepy bakterii. Dzisiaj WHO jako jeden z największych zagrożeń dla ludzkości definiuje właśnie wielolekooporność na antybiotyki. Eliminując ten problem myślę że są to dodatkowe korzyści które tutaj się pojawią. Dlaczego tutaj jestem i zabieram głos? Dlaczego pomimo wprowadzenia refundacji dla tylu pacjentów sytuacja mogłaby być jeszcze lepsza?
Podsumowując ostatnie lata, dzięki Ministrowi Miłkowskiemu na pewno osiągnęliśmy sukces w leczeniu chorób rzadkich, ale do pełni szczęścia jeszcze pozostało niewiele. Dlatego zwracam się z prośbą o nieustawanie w pracach nad refundacją dla kolejnych chorych, przypominając o czasie który nie jest sprzymierzeńcem dla ich zdrowia i życia. Apeluję wreszcie do firmy Vertex
Prowadząca: ale może zostawmy apele do firm bo tu jesteśmy na Komisji Zdrowia, proszę mówić merytorycznie o co Panu chodzi a nie tutaj jakąś reklamę firmy stosować!
To nie jest reklama firmy
Prowadząca: to jest niedopuszczalne
Chodzi tylko o to, aby ten monopolista mógł być partnerem w negocjacjach a nie jakby stroną.
Podsumowując chciałbym, powiedzieć, że nie jest tak najgorzej w chorobach rzadkich i za to bardzo dziękujemy Panu Ministrowi. Dziękuję.
