Kolejna interpelacja w sprawie leków przyczynowych w mukowiscydozie, tym razem od posłanki Jagny Marczułajtis-Walczak.
Jak czytamy na stronie posłanki:
W ostatnim czasie otrzymuję sygnały od mieszkańców – rodziców dzieci chorych na mukowiscydozę o tym, że będące w trakcie procesu wnioskowania o refundację leki Orkambi i Kalydeco otrzymały negatywne rekomendacje Prezesa AOTMiT, co może w efekcie doprowadzić do wydania negatywnej decyzji refundacyjnej.
W związku z powyższym proszę Pana Ministra o odpowiedź na poniższe pytania, a mianowicie:
- Czy prawdą jest, że w związku ze zmianami na liście leków refundowanych nadal na liście refundowanych leków nie będzie takich leków jak: Orkambi, Kalydeco?;
- Czy planowane są obecnie zmiany na liście leków refundowanych, i czy te plany obejmują przyjęcie do refundacji leków działających przyczynowo na mukowiscydozę, w tym: Orkambi, Kalydeco, a także kiedy taka zmiana jest planowana?;
- Czy w trakcie prac konsultacyjnych lub w toku prac nad listą leków refundowanych przedmiotem takich prac w sprawie nowej listy leków refundowanych, w szczególności w zakresie leków dot. mukowiscydozy, w tym leków pn. Orkambi, Kalydeco, brano pod uwagę to, że w wielu krajach na świecie leki te są już refundowane?;
- Czy Rząd RP, Ministerstwo Zdrowia, albo też inne instytucje pracują nad znowelizowaniem kryteriów, na podstawie których opiniowane są leki do ich umieszczenia na liście leków refundowanych, a jeśli tak to na jakim etapie są te prace, i ewentualnie kiedy te kryteria ulegną zmianie?
Pełna treść interpelacji:
Szanowny Panie Ministrze,
W ostatnim czasie otrzymuję sygnały od mieszkańców – rodziców dzieci chorych na
mukowiscydozę o tym, że będące w trakcie procesu wnioskowania o refundację leki Orkambi i
Kalydeco otrzymały negatywne rekomendacje Prezesa AOTMiT, co może w efekcie
doprowadzić do wydania negatywnej decyzji refundacyjnej.
Mukowiscydoza (ang. cystic fibrosis, CF) jest rzadką, wielonarządową, przewlekłą i śmiertelną
chorobą genetyczną. Jest to choroba postępująca i nieuleczalna, o ciężkim przebiegu, która
stopniowo wyniszcza organy wewnętrzne, przede wszystkim płuca i układ trawienny. W sposób
istotny skraca życie chorych. Nie wpływa znacząco na wygląd chorych, którzy sprawiają
wrażenie zdrowych, a w rzeczywistości codziennie walczą o życie. Przyczyną choroby są
mutacje genu kodującego białko błonowe CFTR, zaburzające czynność błony śluzowej
nabłonka dróg oddechowych, przewodów trzustkowych, dróg żółciowych, jelit, nasieniowodów i
gruczołów potowych. Mukowiscydozę zalicza się do kategorii chorób rzadkich – szacuje się, że
w Polsce żyje blisko 2400 chorych na mukowiscydozę.
Mukowiscydoza jest chorobą wieloukładową. W klasycznej (pełnoobjawowej) postaci
manifestuje się przede wszystkim przewlekłą chorobą oskrzelowo-płucną,
zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki oraz podwyższonym stężeniem chlorków w
pocie.
O długości i jakości życia chorych na mukowiscydozę decydują przede wszystkim zmiany w
układzie oddechowym i dynamika ich rozwoju. Zalegający w oskrzelach gęsty, trudny do
usunięcia śluz służy za pożywkę dla bakterii, przede wszystkim dla Pseudomonas aeruginosa
(pałeczka ropy błękitnej). Zakażenie tym patogenem dotyczy około 60% populacji chorych, w
tym ponad 80% chorych dorosłych. W wyniku przewlekłego zakażenia bakteryjnego dochodzi
do postępującego uszkodzenia płuc i niewydolności oddechowej, a w efekcie do przedwczesnej
śmierci lub konieczności przeszczepu płuc. Oprócz postępującej choroby oskrzelowo-płucnej u
chorych na mukowiscydozę występują różnorodne powikłania, między innymi: cukrzyca,
nawracające zapalenie trzustki, marskość wątroby, żylaki przełyku, przewlekłe zapalenie zatok
przynosowych, polipy nosa. Część pacjentów zachowuje wydolność trzustki, jednak większość
populacji zmaga się z biegunkami tłuszczowymi oraz niedożywieniem, i musi na stałe
przyjmować – jako substytucję – enzymy trzustkowe. U znacznej części chorych, mimo
stosowania prawidłowej diety i suplementacji enzymatycznej, występuje niedożywienie, które
wymaga interwencji dietetycznej – odżywek wysokokalorycznych, a u osób ze skrajnym
niedożywieniem – żywienia dojelitowego. W pełnoobjawowej postaci mukowiscydozy choroba
oskrzelowo-płucna i problemy z odżywianiem tworzą swoiste błędne koło – niedożywiony
organizm narażony jest na osłabienie i zakażenia, przewlekły proces zapalny prowadzi do
postępujące-go uszkodzenia ścian drzewa oskrzelowego i miąższu płucnego, czego
konsekwencją jest postępująca niewydolność oddechowa. Szacuje się, że blisko 5% chorych
cierpi na niewydolność oddechową wymagającą stosowania tlenoterapii domowej, a część
wymaga nieinwazyjnej wentylacji oraz przeszczepienia płuc.
Miarą skuteczności opieki nad chorymi na mukowiscydozę jest długość życia chorych, która w
Polsce odbiega od wartości notowanych w krajach wysokorozwiniętych. Odzwierciedleniem
tego jest mediana wieku w momencie zgonu chorych na mukowiscydozę w Polsce, która
wynosi 24 lata i jest około 10 – 15 lat niższa niż w krajach z dobrze zorganizowanym systemem
opieki i lepszym dostępem do leków, jak np. w Kanadzie, gdzie mediana wieku w momencie
zgonu to blisko 39 lat. Podobnie różnica między odsetkiem osób dożywających wieku
dorosłego w naszym kraju, a tą samą wielkością w krajach wysokorozwiniętych, jest w dalszym
ciągu znaczna – w Polsce odsetek chorych dorosłych to około 34%, zaś w Kanadzie 59%.
Jak wskazują chorzy i rodzice dzieci chorych na mukowiscydozę, choroba ich dzieci wpływa nie
tylko na pogorszenie jakości życia podopiecznych, lecz także całych rodzin. Problemem są
uporczywe objawy choroby, które uniemożliwiają prawidłowe funkcjonowanie chorego, są one
przyczyną częstych wizyt w szpitalach i konieczności zażywania licznych leków. Ponadto,
prowadzą do wycofania społecznego chorych, którzy nie mogą normalnie uczęszczać do
szkoły, czy czynnie uczestniczyć w życiu towarzyskim. Chorzy i ich opiekunowie żyją w ciągłym
lęku, obawiają się pogorszenia stanu chorych, który może zakończyć się zgonem. Warto
również podkreślić, iż mukowiscydoza stanowi istotne obciążenie finansowe. Opiekunowie
nierzadko zmuszeni są do nieustannej opieki nad chorym, co uniemożliwia im podjęcie albo
utrzymanie pracy zawodowej, zaś koszty zakupu leków wynoszące kilkaset do kilku tysięcy
złotych miesięcznie uniemożliwiają wielu osobom optymalne leczenie.
Chorzy w Polsce nie mają obecnie dostępu do terapii oddziałującej na przyczynę
mukowiscydozy. Dostępne są jedyne opcje terapeutyczne mające na celu łagodzenie objawów
choroby. W związku z tym u chorych z mukowiscydozą w Polsce istnieje wysoce
niezaspokojone medyczne zapotrzebowanie na nowe, skuteczne terapie, takie jak modulatory
CFTR, które wpływają na przyczynę choroby.
W Europie dostępne są trzy leki przyczynowe, czyli takie, które wpływają na przyczynę
mukowiscydozy – aktywność białka CFTR. Mowa tutaj o lekach: Orkambi, Kalydeco i
najnowszym Symkevi. Leki działają na mechanizmy związane z transportem jonów chloru w
komórkach, czyli nie korygują wady genetycznej, ale doprowadzają do poprawy mechanizmu
odpowiadającego za objawy choroby na poziomie komórkowym. Wprawdzie leki te nie
doprowadzają do całkowitego wyzdrowienia, ale są bardzo skuteczne w poprawie
funkcjonowania kluczowych narządów, które wyniszczane są przez mukowiscydozę. Przede
wszystkim w wyniku leczenia poprawia się funkcjonowanie płuc i trzustki, spada stężenie
chlorków w pocie. W badaniach klinicznych u chorych przyjmujących Kalydeco wydolność płuc
poprawiła się o 10-12% – to bardzo dużo, bo dla porównania żaden lek objawowy nie
doprowadził dotychczas do poprawy funkcjonowania płuc lub przynajmniej do zahamowania
procesu ich niszczenia.
W USA do sprzedaży dopuszczono w ostatnim czasie kolejny, czwarty lek przyczynowy pn.:
Trikafta. Prawdopodobnie końcem tego roku będzie dopuszczony przez EMA do sprzedaży w
Unii Europejskiej i w Polsce.
Niestety obecne w sprzedaży leki przyczynowe są stosunkowo drogie, a tym samym
niedostępne – z przyczyn finansowych – dla polskich chorych, jednakże zgodnie z procedurą
refundacyjną ich producent może przystąpić do negocjacji i zaproponować niższe ceny oraz
odpowiednie instrumenty dzielenia ryzyka, które pozwolą na udostępnienie w/w leków dla kraju
o niższym PKB niż USA czy kraje Europy Zachodniej.
Środowisko osób dotkniętych mukowiscydozą wyraża żal do Ministra Zdrowia, Rządu RP, a
także do osób odpowiedzialnych za sprawy refundacyjne za decyzje, które przyczyniają się do
braku refundacji leków nowej generacji. Dla rodzin chorych oraz chorych niezrozumiała jest
sytuacja, gdzie wiele krajów w Europie, w tym kraje z Europy Środkowo-Wschodniej, refunduje
swoim chorym nowoczesne leki na mukowiscydozę, a Polska nadal nie refunduje żadnego z
trzech dostępnych w/w leków.
Po negatywnej decyzji Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie
refundacji leku pn. Kalydeco dla kilku pacjentów kwalifikujących się do leczenia tym preparatem
środowisko lekarzy i pacjentów wystosowało oficjalne stanowisko w tej sprawie, które zostało
przesłane do Ministra Zdrowia. Decyzja Prezesa AOTMiT była dodatkowo o tyle niezrozumiała,
że kilka dni wcześniej Rada Przejrzystości przy AOTMiT pozytywnie zaopiniowała refundację.
Dla rodziców dzieci chorych na mukowiscydozę oraz dorosłych chorych oburzającym jest to, że
zupełnie innego zdania są podobne instytucje w innych krajach, także tych europejskich.
I tak, należy wskazać, że:
Lek Kalydeco jest obecnie finansowany ze środków publicznych w 26 krajach na świecie,
w tym refundowany w 21 krajach (Australii, Anglii, Szkocji, Irlandii, Walii, Irlandii
Północnej, Danii, Niemczech, Austrii, Szwajcarii, Francji, Włoszech, Hiszpanii, Belgii,
Niderlandach, Luksemburgu, Izraelu, Słowenii, Czechach, Kanadzie i Stanach
Zjednoczonych), natomiast w 5 krajach (Rumunii, Węgrzech, Szwecji, Portugalii,
Norwegii) jest finansowany ze środków publicznych i dostępny dla pacjentów w ramach
innych metod finansowania. Przed podjęciem decyzji o finansowaniu terapii ze środków
publicznych w wielu innych krajach Unii Europejskiej lek Kalydeco otrzymał rekomendację
pozytywną lub pozytywną warunkową. Przykładowo pozytywne rekomendacje wydały m.
in. agencje HAS (Francja), G-BA (Niemcy) czy AWMSG (Walia). W rekomendacjach
zagranicznych agencji HTA łącznie 11 z 15 rekomendacji było pozytywnych lub
pozytywnych warunkowo.
Lek Orkambi jest obecnie finansowany ze środków publicznych w 23 krajach na świecie,
w tym refundowany w 14 krajach (Australii, Anglii, Szkocji, Irlandii, Szwecji, Danii,
Niemczech, Austrii, Włoszech, Hiszpani, Niderlandach, Luksemburgu, Izraelu, USA),
natomiast w 9 krajach (Rumunii, Węgrzech, Walii, Irlandia Północna, Szwajcaria, Czechy,
Portugalia, Francja, Norwegia) jest finansowany ze środków publicznych i dostępny dla
pacjentów w ramach innych metod finansowania.
Zdaniem zgłaszających przedmiotowy problem w Polsce kryteria oceny leków są
niedostosowane do terapii u pacjentów z chorobami rzadkimi. Problemem jest kryterium
efektywności kosztowej. Leki są w opinii oceniających zbyt drogie. Należy mieć jednak na
względzie, że producenci ponoszą gigantyczne koszty odkrycia, przebadania i wprowadzenia
na rynek leków dla pacjentów z chorobami rzadkimi.
Rodzice i organizacje zrzeszające pacjentów od wielu lat komunikują Ministerstwu
Zdrowia, że możliwości standardowego leczenia podtrzymującego i profilaktyki mukowiscydozy
w Polsce są znacznie ograniczone. Z powodu braku refundacji lub ograniczonej refundacji
antybiotyków (w tym szczególnie ograniczonej dostępności do preparatów tobramycyny),
niskoskoncentrowanych enzymów trzustkowych, soli hipertonicznej, preparatów witaminowych i
innych produktów wspomagających leczenie znacząca część kosztów terapii wciąż obciąża
chorych i ich rodziny. Z obliczeń Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą wynika, że
miesięczny koszt leczenia chorego, jaki ponoszą rodziny wynosi od kilkuset do kilku tysięcy
złotych. W przypadku ciężkich zaostrzeń choroby wydatki przekraczają już możliwości budżetu
domowego – koszty to kilkanaście tysięcy złotych na miesiąc. Pomimo pomocy udzielanej
chorym przez organizacje pozarządowe wiele rodzin w Polsce nie jest stać na zakup
wszystkich koniecznych preparatów, przez co chorzy mają gorsze niż ich rówieśnicy w Europie
Zachodniej szanse na prawidłowe leczenie, a co za tym idzie żyją krócej. Zapewnienie chorym
dostępu do leków, odżywek i suplementów diety, które stosowane są rutynowo w innych
krajach Unii Europejskiej wymagałoby objęcia ich w Polsce całkowitą refundacją.
W związku z powyższym proszę Pana Ministra o odpowiedź na poniższe pytania, a
mianowicie:
- Czy prawdą jest, że w związku ze zmianami na liście leków refundowanych nadal na liście
refundowanych leków nie będzie takich leków jak: Orkambi, Kalydeco?; - Czy planowane są obecnie zmiany na liście leków refundowanych, i czy te plany
obejmują przyjęcie do refundacji leków działających przyczynowo na mukowiscydozę, w
tym: Orkambi, Kalydeco, a także kiedy taka zmiana jest planowana ?; - Czy w trakcie prac konsultacyjnych lub w toku prac nad listą leków refundowanych
przedmiotem takich prac w sprawie nowej listy leków refundowanych, w szczególności w
zakresie leków dot. mukowiscydozy, w tym leków pn. Orkambi, Kalydeco, brano pod
uwagę to, że w wielu krajach na świecie leki te są już refundowane?; - Czy Rząd RP, Ministerstwo Zdrowia, albo też inne instytucje pracują nad
znowelizowaniem kryteriów, na podstawie których opiniowane są leki do ich umieszczenia
na liście leków refundowanych, a jeśli tak to na jakim etapie są te prace, i ewentualnie
kiedy te kryteria ulegną zmianie?
W związku z powyższym jednocześnie pragnę przedstawić Panu Ministrowi postulaty w imieniu
rodziców dzieci chorych oraz dorosłych chorych na mukowiscydozę:
- zmiana treści listy leków refundowanych w zakresie leków na mukowiscydozę, w tym
poprzez umieszczenie na tej liście leków: Orkambi, Kalydeco; - podjęcie decyzji oraz działań celem których będą systemowe zmiany w opiece medycznej
względem chorych na mukowiscydozę, m.in. polegające na kompleksowej,
koordynowanej opiece medycznej w ośrodkach leczenia mukowiscydozy, domowej
opiece rehabilitacyjnej, opiece społecznej; - przyjęcie zasady, że wszystkie leki, sprzęt rehabilitacyjny (np. inhalatory, nebulizatory,
koncentratory tlenu, urządzenia do rehabilitacji oddechowej np.: flutter, accapela, system
PEP), odżywki, inne środki medyczne, dla chorych na mukowiscydozę muszą być dla nich
praktycznie bezpłatne.
Z poważaniem
Jagna Marczułajtis-Walczak
Źródło: http://www.marczulajtiswalczak.pl/
