Firma biotechnologiczna Laurent Pharmaceuticals Inc. ogłosiła dzisiaj, że osiągnęła porozumienie w sprawie otrzymania dodatkowych 3 milionów dolarów od amerykańskiej fundacji Cystic Fibrosis Foundation w celu kontynuowania badań klinicznych. Faza II APPLAUD ma na celu wykazanie bezpieczeństwa i skuteczności substancji aktywnej preparatu LAU-7b u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą (CF). Wcześniej firma otrzymała wsparcie w wysokości 5 mln dolarów.
Preparat LAU-7b w postaci terapii doustnej raz dziennie, miałby zastosowanie w leczenia przewlekłego zapalenia płuc, które prowadzi do nieodwracalnego uszkodzenia płuc u pacjentów z mukowiscydozą, niezależnie od występujących mutacji CFTR.
„To naprawdę ekscytujące widzieć wzmożony wysiłek na rzecz opracowania terapii przeciwzapalnych, tak bardzo potrzebnych, aby zatrzymać niszczenie płuc związane z mukowiscydozą” mówi dr Larry Lands z McGill University Health Centre.
Celem badań klinicznych fazy 2 APPLAUD jest ocena wpływu LAU-7b na zachowanie funkcji płuc u pacjentów z mukowiscydozą poprzez zmniejszenie utrzymującego się stanu zapalnego w płucach i stymulowanie powrotu do homeostazy.
Badania kliniczne fazy 2 obejmują obecnie pacjentów w USA i Kanadzie, a rekrutacja w Australii rozpocznie się do końca 2019 r. W ramach sześciomiesięcznych badań APPLAUD naukowcy i lekarze planują przeprowadzić badania z udziałem ponad 136 dorosłych pacjentów z mukowiscydozą, niezależnie od mutacji CFTR.
