QR-010 nowy prawdopodobnie bardzo skuteczny lek na mukowiscydozę

9

Prace nad QR-010 współfinansowane w ramach programu H2020 mają umożliwić leczenie chorych na mukowiscydozę (CF), którzy są posiadaczami pospolitej mutacji ∆F508.

„Zaprezentujemy jeszcze w tym roku, w czasie konferencji NACFC (North American Cystic Fibrosis Conference), wyniki badań klinicznych PQ-010-002” – zapowiedział Daniel de Boer, dyrektor generalny ProQR, w niedawnym komunikacie prasowym.

Wstępne dane z drugiej fazy badań klinicznych – PQ-010-001 – również mogą zostać udostępnione podczas NACFC.

Na konferencji ECFS (European Cystic Fibrosis Conference) w czerwcu już zostały zaprezentowane dane przedkliniczne, wskazujące na to, że lek QR-010 doprowadził do „bezprecedensowego przywrócenia funkcji CFTR w pomiarze NPD”. Jak wiadomo mutacja ∆F508 usuwa trzy kodujące pary zasad genu CFTR, doprowadzając do wytworzenia nieprawidłowo pofałdowanego i źle funkcjonującego białka CFTR.

Dla chorych na mukowiscydozę przywrócenie funkcji CFTR oznacza potencjalnie zatrzymanie progresji choroby. Leczenie również nie jest obciążające, gdyż lek QR-010 może być przyjmowany samodzielnie za pomocą podręcznego rozpylacza bezpośrednio do płuc chorego. Molekuła uzyskała status leku sierocego w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej. Unia Europejska współfinansuje także prace nad tym lekiem za pośrednictwem projektu PRO-CF-MED realizowanego w ramach programu H2020.

Dwa badania kliniczne

PQ-010-002 oraz PQ-010-001 mają kluczowe znaczenie dla przyszłego sukcesu leku QR-010, a ProQR prowadzi aktualnie nabór chorych na mukowiscydozę, aby przeprowadzić kolejne badania.

Badania PQ-010-002 – mające zweryfikować poprawność koncepcji – poświęcone będą ewaluacji wpływu QR-010 na NPD na podstawie pomiaru aktywności białka CFTR wyrażonej sprawnością transportu jonów przez błony komórkowe w nosie. Naukowcy planują rekrutację 16 homozygotycznych i heterozygotycznych chorych na mukowiscydozę z opcją zwerbowania drugiej kohorty 26 chorych.

Natomiast PQ-010-001 to pierwsza faza 28-dniowych badań randomizowanych w Ameryce Północnej i Europie z podwójnie ślepą próbą, z użyciem placebo i zwiększaniem dawki. Lek QR-010 będzie podawany 64 homozygotycznym chorym wziewnie trzy razy w tygodniu przez cztery tygodnie w celu ewaluacji bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki pojedynczej dawki QR-010 i wielorazowej dawki rosnącej tego leku. Inne badane punkty końcowe w ocenie skuteczności to pomiary chloru w pocie, przyrost wagi, funkcja płuc oraz ocena objawów ze strony układu oddechowego wg kwestionariusza oceny jakości życia CFQ-R.

Mat. prasowe, Cordis

 

  1. Toruń Sławas mówi

    W końcu jakaś dobra wiadomość dla CF-u, ale ciekawe czy cena leku nas nie zabije 😉
    Jeśli w Polsce będzie testowany z chęcią poddam się kuracji 🙂

  2. Ks.Andrzej mówi

    Jak można się zgłosić do tego programu, jeżeli nasza córka ma podwójną del508 ???

  3. Babi. mówi

    Czytam ten artykół i bardzo się wzruszam,to nadzieja dla mojego wnusia.

  4. Babi. mówi

    Czytam i się wzruszam,to nadzieja dla mojego wnusia.

  5. Mama Mikołaja z CF mówi

    ciekawe, czy również będzie dobry ten lek dla osób z jedną mutacją deltaF508…

    1. Oddech Życia mówi

      Tak, powinien działać także u osób z jedna mutacją deltaF508

  6. Anonim mówi

    Czy już znane są wyniki prób?

  7. Anonim mówi

    Czy lek jest skuteczny?

    1. kamila mówi

      We wrzesniu maja chyba oglosic.

Zostaw odpowiedź

Twoj adres e-mail nie bedzie opublikowany.