QR-010 nowy prawdopodobnie bardzo skuteczny lek na mukowiscydozę

Prace nad QR-010 współfinansowane w ramach programu H2020 mają umożliwić leczenie chorych na mukowiscydozę (CF), którzy są posiadaczami pospolitej mutacji ∆F508.

„Zaprezentujemy jeszcze w tym roku, w czasie konferencji NACFC (North American Cystic Fibrosis Conference), wyniki badań klinicznych PQ-010-002” – zapowiedział Daniel de Boer, dyrektor generalny ProQR, w niedawnym komunikacie prasowym.

Wstępne dane z drugiej fazy badań klinicznych – PQ-010-001 – również mogą zostać udostępnione podczas NACFC.

Na konferencji ECFS (European Cystic Fibrosis Conference) w czerwcu już zostały zaprezentowane dane przedkliniczne, wskazujące na to, że lek QR-010 doprowadził do „bezprecedensowego przywrócenia funkcji CFTR w pomiarze NPD”. Jak wiadomo mutacja ∆F508 usuwa trzy kodujące pary zasad genu CFTR, doprowadzając do wytworzenia nieprawidłowo pofałdowanego i źle funkcjonującego białka CFTR.

Dla chorych na mukowiscydozę przywrócenie funkcji CFTR oznacza potencjalnie zatrzymanie progresji choroby. Leczenie również nie jest obciążające, gdyż lek QR-010 może być przyjmowany samodzielnie za pomocą podręcznego rozpylacza bezpośrednio do płuc chorego. Molekuła uzyskała status leku sierocego w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej. Unia Europejska współfinansuje także prace nad tym lekiem za pośrednictwem projektu PRO-CF-MED realizowanego w ramach programu H2020.

Dwa badania kliniczne

PQ-010-002 oraz PQ-010-001 mają kluczowe znaczenie dla przyszłego sukcesu leku QR-010, a ProQR prowadzi aktualnie nabór chorych na mukowiscydozę, aby przeprowadzić kolejne badania.

Badania PQ-010-002 – mające zweryfikować poprawność koncepcji – poświęcone będą ewaluacji wpływu QR-010 na NPD na podstawie pomiaru aktywności białka CFTR wyrażonej sprawnością transportu jonów przez błony komórkowe w nosie. Naukowcy planują rekrutację 16 homozygotycznych i heterozygotycznych chorych na mukowiscydozę z opcją zwerbowania drugiej kohorty 26 chorych.

Natomiast PQ-010-001 to pierwsza faza 28-dniowych badań randomizowanych w Ameryce Północnej i Europie z podwójnie ślepą próbą, z użyciem placebo i zwiększaniem dawki. Lek QR-010 będzie podawany 64 homozygotycznym chorym wziewnie trzy razy w tygodniu przez cztery tygodnie w celu ewaluacji bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki pojedynczej dawki QR-010 i wielorazowej dawki rosnącej tego leku. Inne badane punkty końcowe w ocenie skuteczności to pomiary chloru w pocie, przyrost wagi, funkcja płuc oraz ocena objawów ze strony układu oddechowego wg kwestionariusza oceny jakości życia CFQ-R.

Mat. prasowe, Cordis