Dzisiaj na konferencji prasowej w Ministerstwie Zdrowia podsekretarz stanu Maciej Miłkowski potwierdził, że w ramach programu lekowego dla kwalifikujących się pacjentów z mukowiscydozą będzie refundowana terapia lekami przyczynowymi Kaftrio+Kalydeco. Do programu lekowego terapią Kaftrio+Kalydeco będą kwalifikowali się prawdopodobnie pacjenci homozygotyczni pod względem mutacji F508del (czyli z “podwójną deltą F508”) lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartością funkcji (MF) genu CFTR; w wieku co najmniej 12 lat (czyli jedną mutacją delta F505 i drugą mutacją o minimalnej wartością funkcji MF genu CFTR). Szczegóły poznamy po publikacji projektu listy refundacyjnej.
Co z młodszymi pacjentami?
Komisja Europejska wyraziła 11 stycznia zgodę na rozszerzenie wskazania leku Kaftrio w połączeniu z iwakaftorem (Kalydeco) w leczeniu osób z mukowiscydozą w wieku od 6 do 11 lat z co najmniej jedną kopią mutacji F508del w genie CFTR, niezależnie od drugiej mutacji. Firma farmaceutyczna planuje dopiero złożyć wniosek o refundację dla tej grupy wiekowej (nieoficjalnie mowa jest o drugim kwartale 2022 roku).
Pacjenci od drugiego do szóstego roku życia będą mogli kwalifikować się do refundowanej terapii Orkambi w ramach programu lekowego. Od szóstego do 12 roku życia do refundowanej terapii Symkevi+Kalydeco w ramach programu lekowego. Oczywiście wszystko zależy od wskazań medycznych ze względu na posiadane mutacje oraz innych kryteriów programu lekowego (szczegóły poznamy po publikacji projektu listy refundacyjnej)!
Prosimy o wsparcie.
Refundacja Kaftrio na dzieci pomiędzy 6 a 12 lat nie doszła do skutku.
Dramatu ciąg dalszy 🙁