Około tysiąca pacjentów z mukowiscydozą kwalifikuje się do terapii [refundowanymi lekami przyczynowymi] – poinformował dzisiaj na konferencji prasowej minister Maciej Miłkowski.
Trzy ośrodki będą mogły od 1 marca realizować program lekowy rozszerzony o Orkambi, Symkevi oraz Kaftrio (ośrodki, które mają podpisane umowy na program lekowy z terapią Kalydeco), pozostałe ośrodki będą kontraktowane od początku marca. Około 1 maja kolejne ośrodki, które nie miały wcześniej umowy będą mogły to leczenie udostępnić kwalifikującym się do leczenia pacjentom – tak wynika wyjaśnień ministra.
Jak wynika z wstępnych ustaleń do programu terapią Kaftrio+Kalydeco będą kwalifikowali się pacjenci homozygotyczni pod względem mutacji F508del (czyli z “podwójną deltą F508”) lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartością funkcji (MF) genu CFTR; w wieku co najmniej 12 lat (czyli jedną mutacją delta F505 i drugą mutacją o minimalnej wartością funkcji MF genu CFTR). Szczegóły poznamy po obwieszczeniu listy refundacyjnej w dniu dzisiejszym.
Pacjenci od drugiego do szóstego roku życia będą mogli kwalifikować się do terapii Orkambi. Od szóstego do 12 roku życia do terapii Symkevi. Oczywiście wszystko zależy od wskazań medycznych ze względu na posiadane mutacje i inne kryteria programu lekowego.
Więcej w artykułach: Refundowane Kaftrio od 12 roku życia. Co z młodszymi pacjentami?, Będzie refundacja leków przyczynowe Kaftrio w ramach programu lekowego
Jakie to ośrodki?