Na dzisiejszej konferencji prasowej w Ministerstwie Zdrowia podsekretarz stanu Maciej Miłkowski potwierdził, że w ramach programu lekowego dla kwalifikujących się pacjentów z mukowiscydozą będzie refundowana terapia lekami przyczynowymi Kaftrio+Kalydeco. Do programu lekowego zostaną dołączone też terapie Orkambi i Symkevi+Kalydeco.
Ministerstwo szacuje, że dzięki refundacji około 1000 pacjentów skorzysta z refundacji. Trzy ośrodki będą mogły od 1 marca udostępnić pacjentom, pozostałe ośrodki będą zakontraktowane od początku marca. Około 1 maja ośrodki, które nie mają umowy będą mogły to leczenie udostępnić.
Do programu lekowego terapią Kaftrio+Kalydeco będą prawdopodobnie kwalifikowali się pacjenci homozygotyczni pod względem mutacji F508del (czyli z “podwójną deltą F508”) lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartością funkcji (MF) genu CFTR (czyli jedną mutacją delta F505 i drugą mutacją o minimalnej wartością funkcji MF genu CFTR); w wieku co najmniej 12 lat . Szczegóły mamy poznać po publikacji projektu obwieszczenia o lekach refundowanych. Zobacz też: “Kaftrio – Co z pacjentami poniżej 12 lat?”
Można prosić o wyjaśnienie które to są mutacje heterozygotyczne pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartością funkcji (MF)< Czy jest to mutacja dele 2,3 ?