Eksperymentalny lek dla chorych z mukowiscydozą i mutacjami nonsensownymi klasy I
Firma biotechnologiczna Eloxx Pharmaceuticals ogłosiła plany rozpoczęcia badań klinicznych fazy II preparatu ELX-02 u chorych z mukowiscydozą, z rzadkimi mutacjami nonsensownymi CFTR.
Mutacje nonsensowne powodują zaburzenia produkcji…