leczenie przyczynowe
-
Aktualności
FDA zwiększa dostęp do modulatorów CFTR dla rzadkich mutacji. Co to naprawdę oznacza dla chorych na mukowiscydozę?
1 kwietnia 2026 r. Cystic Fibrosis Foundation poinformowała, że amerykańska Amerykańska Agencja Żywności i Leków FDA rozszerzyła zastosowanie dwóch terapii…
Zobacz całość » -
Aktualności
FDA rozszerza ostrzeżenia bezpieczeństwa dla modulatorów CFTR. Chodzi o monitorowanie zdrowia psychicznego
Amerykańska Cystic Fibrosis Foundation (CFF) poinformowała, że do ulotek i informacji o modulatorach CFTR na rynku amerykańskim dodano ważną aktualizację.…
Zobacz całość » -
Aktualności
Alyftrek w mukowiscydozie: nowy modulator CFTR z szansą dla pacjentów z rzadkimi mutacjami non-F/TCR
Alyftrek (wanzakaftor/tezakaftor/deutiwakaftor) to pierwszy lek przyczynowy w mukowiscydozie stosowany raz dziennie, który w badaniach klinicznych wykazał istotną przewagę nad dotychczasowym…
Zobacz całość » -
Nauka
Koniec programu BI 3720931 Lenticlair w mukowiscydozie – analiza decyzji i jej znaczenia
Pod koniec lutego 2026 r. w rejestrach badań klinicznych oraz w doniesieniach branżowych potwierdzono zakończenie (status: terminated) badania klinicznego z…
Zobacz całość » -
Nauka
Terapia genowa KB407 skutecznie dostarcza CFTR do płuc pacjentów z mukowiscydozą
Mukowiscydoza pozostaje jedną z najpoważniejszych chorób genetycznych układu oddechowego, a mimo istotnego postępu w leczeniu przyczynowym znaczna grupa pacjentów nadal…
Zobacz całość » -
Choroby pulmonologiczne
Wideo: Coraz więcej alergików korzysta z immunoterapii podjęzykowej. Nie jest ona dostępna dla najmłodszych pacjentów
Immunoterapia alergenowa, polegająca na 3-5-letnim podawaniu preparatu zawierającego alergeny, jest jedyną uznaną i skuteczną metodą przyczynowego leczenia alergii. Jej zastosowanie w najmłodszym…
Zobacz całość » -
Aktualności
Refundacja Kaftrio + Kalydeco dla dzieci z mukowiscydozą od 2. roku życia
Od 1 kwietnia 2025 roku wejdzie w życie nowa lista leków refundowanych, obejmująca aż 29 nowych terapii, w tym niezwykle…
Zobacz całość » -
Aktualności
CHMP rekomenduje rozszerzenie stosowania Kaftrio na rzadkie mutacje, ale co to oznacza dla polskich pacjentów?
Firma Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX) ogłosiła, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) przyjął…
Zobacz całość » -
Nauka
Droga do usunięcia defektu CFTR i wyleczenia mukowiscydozy? BI 3720931 wchodzi w fazę badań klinicznych
Mukowiscydoza (CF) to postępująca choroba genetyczna, która dotyka ponad 70 000 osób na świecie. Głównie atakuje płuca, ale także trzustkę,…
Zobacz całość » -
Nauka
Chomik i dornaza alfa – historia biotechnologicznej innowacji w leczeniu mukowiscydozy
Chomik, a dokładniej linia komórkowa pochodząca od chomika chińskiego, ma zaskakująco istotny związek z jednym z leków stosowanych w pulmonologii,…
Zobacz całość » -
Pierwszy pacjent z mukowiscydozą otrzymał dawkę nowatorskiej terapii genowej w ramach badania klinicznego
Firma ReCode Therapeutics, zajmująca się opracowywaniem nowatorskich terapii genetycznych, poinformowała o podaniu pierwszej dawki eksperymentalnej terapii wziewnej RCT2100 pacjentowi z…
Zobacz całość »
