Orkambi to lek firmy Vertex Pharmaceuticals, stosowany w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mutacją genetyczną zwaną F508del. Mutacja ta wpływa na gen białka zwanego błonowym regulatorem przewodnictwa (ang. Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR). Orkambi to połączenie dwóch składników aktywnych: iwakaftora (Kalydeco) i lumakaftora (VX-809).
Lumakaftor, zwiększa liczbę białek CFTR na powierzchni komórki. Iwakaftor zwiększa aktywność wadliwego białka CFTR. Normalizuje to transport jonów przez kanały powodując, że wydzielina jest mniej lepka.
Wyniki badań klinicznych wykazały, że po 24 tygodniach leczenia pacjenci przyjmujący lek Orkambi mieli średnią poprawę wartości FEV1 o 4% oraz zmniejszenie częstości zaostrzeń o 30%.
Wadą terapii z zastosowaniem Orkambi jest to, że jest ona skierowana tylko do konkretnej grupy chorych z mutacją F508del oraz fakt wysokiej ceny samego leku (koszt rocznej terapii ocenia się na około 300 000 dolarów).
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) dopuściła w lipcu 2015 r. Orkambi do obrotu na obszarze USA, w listopadzie 2015 r. zgodę wydała Komisja Europejska.
Artykuł o wynikach badań klinicznych Orkambi oraz rozmowa z doktorem Wojciechem Skorupą: rp.pl/artykul/1202351-Lek-na-oddech.html
Jeden komentarz