Nadal brak decyzji administracyjnej w sprawie objęcia refundacją leków Orkambi i Kalydeco w terapii wybranych pacjentów z mukowiscydozą w ramach programów lekowych. Z obecnie dopuszczonych do sprzedaży leków przyczynowych, nowej generacji: Kalydeco, Orkambi i Symkevi, żaden nie jest refundowany dla polskich pacjentów.
Nowy lek na horyzoncie
Kilka dni temu Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji ds. Produktów Leczniczych przyjął pozytywną opinię dotyczącą potrójnej terapii skojarzonej Kaftrio, do stosowania u niektórych pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych. Kaftrio składa się z eleksakaftora – korektora CFTR nowej generacji, znanego również jako VX-445, w kombinacji ze stałą dawką tezakaftora i iwakaftora. Decyzja o dopuszczeniu do sprzedaży spodziewana jest końcem lata. Będzie to czwarty lek przyczynowy w mukowiscydozie.
Trwa batalia o refundację leków w Polsce
Trwa batalia o refundację leków przyczynowych stosowanych w mukowiscydozie. Chorzy na mukowiscydozę zbierają podpisy pod trzema petycjami o refundację: Orkambi, Symkevi i Kaftrio.
Jarosław Rybarczyk, Główny specjalista w Biurze Komunikacji Ministerstwa Zdrowia w korespondencji z Fundacją Oddech Życia z dnia 29. czerwca 2020 r. informuję, że w resorcie zdrowia procedowane są dwa wnioski refundacyjne dla leków stosowanych w terapii mukowiscydozy. Są to wnioski dla leków:
1. Kalydeco (Ivacaftorum) w ramach programu lekowego „Leczenie mukowiscydozy (ICD-10 E84)”. W rekomendacji nr 86/2019 z dnia 17 października 2019 Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji nie rekomenduje objęcia refundacją.
2. Orkambi (Lumacaftorum + Ivacaftorum) w ramach programu lekowego „Leczenie mukowiscydozy lumakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem (ICD-10 E84)”. W rekomendacji nr 79/2019 z dnia 20 września 2019 r. Prezes Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją.
“Obecnie wnioski przeszły już ocenę formalno-prawną oraz dokonano uzgodnienia treści programów lekowych razem z konsultantem krajowym i Narodowym Funduszem Zdrowia. Po przygotowaniu ekspertyzy przez Agencję prowadzone były negocjacje cenowe pomiędzy Wnioskodawcami a Zespołem Negocjacyjnym Komisji Ekonomicznej, zakończone wydaniem uchwał przez Komisję Ekonomiczną.
Ostatecznie Minister właściwy do spraw zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wyda decyzję administracyjną o objęciu refundacją lub o odmowie objęcia refundacja, przy uwzględnieniu 13 kryteriów ustawowych.” – informuje MZ.
