The Children’s Hospital at Westmead w Sydney inicjuje przełomowe badania kliniczne dotyczące zastosowania terapii fagowej u dzieci z mukowiscydozą. Finansowane przez Cure4 Cystic Fibrosis Foundation we współpracy z Sydney Children’s Hospitals Foundation, badanie skupia się na wykorzystaniu bakteriofagów do eliminacji przewlekłych zakażeń Pseudomonas aeruginosa u dzieci z CF. Fagi będą produkowane lokalnie w Westmead Institute for Medical Research, będącym częścią Westmead Health Precinct.
Jednym z głównych problemów w terapii mukowiscydozy jest przewlekłe zakażenie bakteryjne, głównie wywoływane przez bakterię Pseudomonas aeruginosa. Dla zdrowych osób bakteria ta jest generalnie nieszkodliwa, ale w przypadku osób z CF może prowadzić do poważnych komplikacji zdrowotnych.
Obecnie jedyną dostępną metodą leczenia zakażeń Pseudomonas aeruginosasą długotrwałe i powtarzane kuracje silnymi antybiotykami. Jednak bakteria ta często tworzy ochronny biofilm, która umożliwia jej unikanie antybiotyków i naturalnych mechanizmów obronnych organizmu, co czyni ją niezwykle trudną do zwalczenia. Ciągłe stosowanie takich antybiotyków może również prowadzić do upośledzenia słuchu i chorób nerek i nie zawsze jest skuteczne w leczeniu infekcji.
Dostępne od jakiegoś czasu modulatory CFTR mogą wpływać na zakażenia Pseudomonas aeruginosa u dzieci z mukowiscydozą, ale ich główny mechanizm działania jest skierowany na poprawę funkcji białka CFTR, a nie bezpośrednie zwalczanie infekcji. Poprzez zwiększenie efektywności transportu jonów i nawodnienia śluzu w drogach oddechowych, modulatory CFTR mogą teoretycznie ułatwić oczyszczanie śluzu i zmniejszyć podatność na zakażenia bakteryjne. Niemniej jednak, ich wpływ na infekcje Pseudomonas aeruginosa jest tematem badań i nie można go jednoznacznie określić. W praktyce klinicznej modulatory CFTR są często stosowane w połączeniu z antybiotykoterapią w celu kompleksowego podejścia do leczenia.
“Fagi to specyficzne i wyspecjalizowane wirusy, które można dokładnie dopasować w celu wyeliminowania bakterii bez uszkadzania ludzkich komórek. Jeśli badanie się powiedzie, może to zaowocować nową potencjalnie ratującą życie terapią dla dzieci z mukowiscydozą, które mają infekcję Pseudomonas aeruginosa, zmniejszając ilość stosowanych antybiotyków, a w rezultacie zmniejszając też liczbę wizyt w szpitalu z powodu infekcji” – powiedział dr Singh ze szpitala w Westmead. Badanie kliniczne jest pierwszym ważnym krokiem, zarówno na poziomie lokalnym, jak i międzynarodowym, w wykazaniu przydatności fagów jako rutynowej procedury leczenia przewlekłego zakażenia bakteryjnego Pseudomonas aeruginosa u dzieci z mukowiscydozą. “Infekcje Pseudomonas aeruginosa prawie dziewięciokrotnie zwiększają ryzyko zgonu u dzieci z mukowiscydozą, a infekcja często oznacza, że dzieci te nie kwalifikują się do ratujących życie przeszczepów płuc ze względu na ryzyko związane z infekcją po przeszczepie”.
“Obecne leczenie obejmuje silne antybiotyki, ale bakterie mogą z czasem stać się oporne na leki. Zaletą fagów jest to, że mogą one dostosowywać się do ewolucji bakterii, co oznacza, że mamy większe szanse na skuteczne leczenie i całkowite zatrzymanie infekcji”. Unikalna dla tego badania terapia fagowa będzie dostarczana przez płuca za pomocą nebulizacji, dając dzieciom możliwość otrzymywania przyszłego leczenia w domu i skracając czas spędzony w szpitalu.
Faza pierwsza spersonalizowanego leczenia fagowego zakażeń Pseudomonas aeruginosa u dzieci z mukowiscydozą w ramach badania klinicznego Cure4CF obejmie około 10 dzieci. Jeśli badanie zakończy się sukcesem, zostanie ono rozszerzone na skalę krajową i międzynarodową, a następnie leczenie zostanie ukierunkowane na inne bakterie, które powodują uszkodzenie płuc u pacjentów z mukowiscydozą.
Dwunastoletnia Abby z Lightning Ridge w prowincji Nowa Południowa Walia (na zdjęciu) jest pierwszą pacjentką włączoną do badania.
Na podstawie inf. The Children’s Hospital at Westmead w Sydney
