Firma biotechnologiczna Verona Pharma opublikowała dzisiaj wyniki najnowszych badań klinicznych fazy IIa preparatu RPL554 w terapii osób dotkniętych mukowiscydozą.
Z opublikowanych materiałów wynika, że preparat ma korzystne właściwości farmakokinetyczne (PK) i farmakodynamiczne (PD), zauważalny jest statystycznie istotny wzrost średniej natężonej objętości wydechowej w jednej sekundzie (FEV1) u pacjentów z mukowiscydozą (CF).
RPL554 jest podwójnym inhibitorem enzymów fosfodiesterazy typu 3 i 4. Preparat ma działanie przeciwzapalne, jak również właściwości rozszerzające oskrzela. W badaniach przedklinicznych zaobserwowano stymulację białka CFTR, którego mutacja powoduje dysfunkcjonalne kanały chlorkowe w komórkach nabłonkowych, prowadząc do rozwoju mukowiscydozy. W oparciu o dostępne dane, RPL554 może zwiększać klirens śluzowo-rzęskowy (ułatwiać odkrztuszanie wydzieliny), zmniejszać niedrożność dróg oddechowych i hamować stan zapalny.
“Osiągnięcie 6-procentowej poprawy w stosunku do wartości wyjściowej FEV 1 po podaniu pojedynczej dawki jest bardzo imponujące w tej grupie pacjentów z CF” – powiedział prowadzący badania, profesor Andres Floto z University of Cambridge i Papworth Hospital w Wielkiej Brytanii.
W opisywanym badaniu oceniano profil PK i PD oraz tolerancję RPL554 u 10 pacjentów z CF w dawkach 1,5 mg i 6,0 mg w porównaniu do grupy z placebo.
Badanie zostało przeprowadzone w Papworth Hospital w Wielkiej Brytanii, jednym z największych specjalistycznych szpitali torakochirurgicznych w Europie i było wspierane przez brytyjskie Cystic Fibrosis Trust na podstawie nagrody Venture and Innovation Award, przyznanej firmie Verona Pharma w październiku 2016 r.
“Cieszymy się, że te interesujące badania zostały zrealizowane, a nasza inwestycja w tym obszarze nadal jest obiecująca. Z niecierpliwością czekamy na kolejne etapy badań nad RPL554 w leczeniu mukowiscydozy “- powiedziała Janet Allen, dyrektor ds. Strategii i innowacji w Cystic Fibrosis Trust.
