tezacaftor
-
Nauka
IL-1β w drogach oddechowych w mukowiscydozie zwiększa skuteczność terapii modulatorami CFTR (ETI)
Mukowiscydoza (cystic fibrosis, CF) pozostaje modelowym przykładem choroby monogenowej, w której skutki defektu pojedynczego białka – kanału chlorkowego CFTR (cystic…
Zobacz całość » -
Nauka
Mukowiscydoza: Co ETI zmienia poza CFTR, kliniczne korzyści i immunomodulacja…
Mukowiscydoza (cystic fibrosis, CF) pozostaje chorobą wielonarządową o kluczowej manifestacji płucnej, w której defekt białka CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance…
Zobacz całość » -
Nauka
Modulatory CFTR: ETI u pacjentów z mukowiscydozą po 40. roku życia, skuteczność, BMI i zaostrzenia w praktyce klinicznej
W ostatniej dekadzie modulatory CFTR zasadniczo zmieniły naturalny przebieg mukowiscydozy (cystic fibrosis, CF), przekładając się na poprawę funkcji płuc, spadek…
Zobacz całość » -
Nauka
Terapia ETI pozwala bezpiecznie ograniczyć codzienne terapie oddechowe u pacjentów z mukowiscydozą
Nowe, wieloośrodkowe badanie prowadzone przez naukowców z CU Anschutz pokazuje, że osoby chore na mukowiscydozę (CF), które rozpoczynają terapię trójskładnikową…
Zobacz całość » -
Nauka
Terapia Kaftrio a choroba wątroby w mukowiscydozie – co pokazują nowe badania z Francji?
Mukowiscydoza to choroba genetyczna, która uszkadza głównie płuca i układ pokarmowy. W jej przebiegu u 20–40% pacjentów rozwija się również…
Zobacz całość » -
Nauka
Rola organoidów jelitowych w doborze terapii modulatorami CFTR u chorych na mukowiscydozę z rzadkimi mutacjami, takimi jak N1303K
W wydaniu internetowym czasopisma Respiratory Medicine opublikowano wyniki interesującej pracy badawczej zatytułowanej: „N1303K (p.Asn1303Lys) variant: Expanding frontiers in the treatment…
Zobacz całość » -
Aktualności
Nowy lek przyczynowy w mukowiscydozie: ALYFTREK zatwierdzony przez FDA
Vertex Pharmaceuticals ogłosiło sukces – amerykańska agencja U.S. Food and Drug Administration (FDA) zatwierdziła nowy preparat ALYFTREK™ (vanzakaftor/tezakaftor/deutivakaftor). Lek ten…
Zobacz całość » -
Nauka
Kombinacja trzech leków poprawia czynność płuc u pacjentów z mukowiscydozą
Badanie kliniczne fazy trzeciej, w którym uczestniczył University of Texas Southwestern, wykazało, że kombinacja trzech leków poprawiła czynność płuc i…
Zobacz całość »
