ivacaftor
-
Nauka
IL-1β w drogach oddechowych w mukowiscydozie zwiększa skuteczność terapii modulatorami CFTR (ETI)
Mukowiscydoza (cystic fibrosis, CF) pozostaje modelowym przykładem choroby monogenowej, w której skutki defektu pojedynczego białka – kanału chlorkowego CFTR (cystic…
Zobacz całość » -
Nauka
Mukowiscydoza: Co ETI zmienia poza CFTR, kliniczne korzyści i immunomodulacja…
Mukowiscydoza (cystic fibrosis, CF) pozostaje chorobą wielonarządową o kluczowej manifestacji płucnej, w której defekt białka CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance…
Zobacz całość » -
Nauka
Modulatory CFTR: ETI u pacjentów z mukowiscydozą po 40. roku życia, skuteczność, BMI i zaostrzenia w praktyce klinicznej
W ostatniej dekadzie modulatory CFTR zasadniczo zmieniły naturalny przebieg mukowiscydozy (cystic fibrosis, CF), przekładając się na poprawę funkcji płuc, spadek…
Zobacz całość » -
Nauka
Nowe spojrzenie na wczesne stadia mukowiscydozy: co pokazuje analiza pojedynczych komórek płuc przedszkolaków
Naukowcy z Australii i USA przeprowadzili jedno z największych do tej pory badań dotyczących komórek układu odpornościowego w płucach dzieci…
Zobacz całość » -
Nauka
Rola organoidów jelitowych w doborze terapii modulatorami CFTR u chorych na mukowiscydozę z rzadkimi mutacjami, takimi jak N1303K
W wydaniu internetowym czasopisma Respiratory Medicine opublikowano wyniki interesującej pracy badawczej zatytułowanej: „N1303K (p.Asn1303Lys) variant: Expanding frontiers in the treatment…
Zobacz całość » -
Kalydeco na liście leków refundowanych od listopada? Jest już w projekcie listy
Na stronach rządowych pojawił się projekt obwieszczenia Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz…
Zobacz całość » -
Nauka
Kombinacja trzech leków poprawia czynność płuc u pacjentów z mukowiscydozą
Badanie kliniczne fazy trzeciej, w którym uczestniczył University of Texas Southwestern, wykazało, że kombinacja trzech leków poprawiła czynność płuc i…
Zobacz całość » -
Amerykańska FDA rozszerza listę mutacji dla terapii Kalydeco
Amerykańska Agencja Żywności i Leków FDA zatwierdziła w tym tygodniu stosowanie Kalydeco (ivacaftor) firmy Vertex Pharmaceuticals w leczeniu dodatkowych mutacji mukowiscydozy.…
Zobacz całość » -
FDA odrzuciła wniosek o wykorzystanie terapii Kalydeco u dzieci w wieku 2-6 lat
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) odrzuciła wniosek o wykorzystanie terapii Kalydeco (Ivacaftor) u dzieci w wieku 2-6 lat. W…
Zobacz całość » -
Ivacaftor (Kalydeco) u dzieci przedszkolnych
Doustny lek ivacaftor wydaje się być bezpieczny i może być stosowany u małych dzieci w wieku od 2 do 5…
Zobacz całość »
