FDA odrzuciła wniosek o wykorzystanie terapii Kalydeco u dzieci w wieku 2-6 lat

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) odrzuciła wniosek o wykorzystanie terapii Kalydeco (Ivacaftor) u dzieci w wieku 2-6 lat. W odpowiedzi FDA zwróciła uwagę, na brak wystarczających dowodów na skuteczność i bezpieczeństwo stosowania Kalydeco u małych dzieci do szóstego roku życia.

Ivacaftor do tej pory był stosowany u dzieci powyżej 6 roku życia z mutacjami G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R oraz R117H.

Odrzucenie wniosku przez FDA, to cios dla ambicji firmy biotechnologicznej Vertex. Zatwierdzenie wniosku zwiększyłoby sprzedaż produktu dla kolejnych 4 tysięcy pacjentów na całym świecie. W 2016 roku firma przewidywała sprzedaż na poziomie 670-690 milionów dolarów.