CF Foundation zwiększa wsparcie finansowe dla ReCode Therapeutics na rozwój terapii genowej w leczeniu mukowiscydozy

ReCode Therapeutics, firma zajmująca się opracowywaniem innowacyjnych terapii genetycznych, ogłosiła dziś otrzymanie dodatkowego finansowania od amerykańskiej CF Foundation na przyspieszenie prac nad programem korekcji genowej mającym na celu opracowanie nowych terapii dla pacjentów z mukowiscydozą. Nowe środki mają wesprzeć badania nad terapiami, które mogą pomóc osobom z mutacjami genowymi niewrażliwymi na dostępne obecnie modulatory CFTR lub tym, którzy nie tolerują tych terapii.

Wsparcie rozwoju programu korekcji genowej

Nowy program korekcji genowej, realizowany przez ReCode Therapeutics we współpracy z Intellia Therapeutics, wykorzystuje zaawansowaną platformę edycji genów opartą na technologii CRISPR, w tym technologię „DNA writing” opracowaną przez Intellia. Dodatkowe finansowanie, wynoszące do 15 milionów dolarów, zostanie przeznaczone na wsparcie badań nad nawet trzema różnymi programami korekcji genowej, które mają na celu opracowanie nowych terapii skierowanych do pacjentów z mutacjami CF, na które obecne terapie nie działają lub działają w sposób niewystarczający.

Jak podkreśla dr Shehnaaz Suliman, CEO ReCode Therapeutics:

„Jesteśmy niezwykle wdzięczni CF Foundation za kontynuowane wsparcie naszych działań w zakresie opracowywania nowych terapii dla osób żyjących z mukowiscydozą. To dodatkowe finansowanie pozwoli nam przyspieszyć badania nad podejściem korekcji genowej we współpracy z Intellia i przybliżyć nas do opracowania potencjalnie przełomowego leczenia. Razem z naszym programem mRNA RCT2100, budujemy kompleksową ofertę terapeutyczną, która ma na celu poszerzenie możliwości leczenia przyczynowego dla wszystkich pacjentów z mukowiscydozą.”

Kontynuacja wcześniejszych działań

Nowe wsparcie finansowe CF Foundation jest kolejną inwestycją po wcześniejszym zaangażowaniu w rozwój programu RCT2100, innowacyjnej wziewnej terapii mRNA opracowywanej przez ReCode Therapeutics. Jak informowaliśmy we wrześniu 2024 roku na portalu OddechZycia.pl, terapia RCT2100 znajduje się obecnie w fazie 1b badań klinicznych, obejmujących wielokrotne podawanie mRNA pacjentom z mukowiscydozą. Terapia ta, opracowana przy użyciu platformy lipidowych nanocząsteczek SORT, ma na celu dostarczenie funkcjonalnego mRNA CFTR bezpośrednio do płuc pacjentów, co stanowi nowatorskie podejście w leczeniu przyczynowym mukowiscydozy.

Dzięki nowemu finansowaniu od CF Foundation, ReCode Therapeutics może jeszcze intensywniej rozwijać swoje programy badawcze, które potencjalnie zrewolucjonizują podejście do leczenia mukowiscydozy. Współpraca z Intellia Therapeutics oraz wykorzystanie najnowocześniejszych technologii edycji genów i dostarczania leków stanowią obiecującą perspektywę dla pacjentów, którzy obecnie nie mają skutecznych opcji leczenia.

ReCode Therapeutics pozostaje na czele innowacyjnych działań w dziedzinie terapii genowych, kontynuując prace nad nowymi metodami leczenia mukowiscydozy oraz innych chorób genetycznych, takich jak dyskineza rzęsek pierwotnych (RCT1100) i choroby układu nerwowego, wątroby oraz choroby zakaźne.

Na podst. inf. prasowej