Nowe badania kliniczne III fazy u chorych na mukowiscydozę

0

Firma biotechnologiczna Vertex Pharmaceuticals ogłosiła dzisiaj, że rozpoczyna pierwsze badania kliniczne III fazy preparatu zawierającego VX-659, tezakaftor i iwakaftor. Taki potrójny schemat leczenia będzie badany u osób z mukowiscydozą (CF), które mają jedną mutację F508del i jedną mutację minimalnych funkcji CFTR. W badaniu zarejestrowanych będzie 360 pacjentów.

Będą to randomizowane badania z podwójnie ślepą grupą kontrolną, III fazy. Badanie oceni skuteczność VX-659 w połączeniu z tezakaftorem i iwakaftorem, lub potrójnym placebo, u około 360 pacjentów w wieku 12 lat i starszych, którzy mają jedną mutację F508del i jedną mutację minimalnych funkcji CFTR (lista poniżej).

Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest średnia bezwzględna zmiana czynności płuc (ppFEV1) w czwartym tygodniu leczenia w porównaniu do wyników w grupie placebo. W badaniu oceniona zostanie kombinacja VX-659 w stałej dawce (240 mg), tezakaftor (100 mg) i iwakaftor (150 mg) rano, a następnie iwakaftor (150 mg) wieczorem. Przeprowadzone zostanie otwarte badanie rozszerzone, w którym wszyscy kwalifikujący się pacjenci, w tym ci, którzy otrzymywali placebo, otrzymają potrójny schemat leczenia skojarzonego w kolejnych 96 tygodniach.

VX-659 jest korektorem trzeciej generacji opracowanym przez Vertex. Mechanizm działania podobnie jak u tezakaftoru, polega na przeniesieniu wadliwego białka CFTR do właściwego miejsca na powierzchni komórki.

Poniższa lista zawiera obecnie kwalifikujące się mutacje minimalnych funkcji CFTR dla opisywanego wyżej badania klinicznego.

1078delT
1119delA
1138insG
1154insTC
1161delC
1213delT
1248+1G→A
1249-1G→A
124del23bp
1259insA
1288insTA
1341+1G→A
1343delG
1461ins4
1471delA
1497delGG
1525-1G→A
1525-2A→G
1548delG
1609del CA
1677delTA
1717-1G→A
1717-8G→A
1782delA
1811+1.6kbA→G
1811+1643G→T
1811+1G→C
1812-1G→A
1824delA
182delT
1833delT
185+1G→T
1898+1G→A
1898+1G→C
1924del7
2043delG
2055del9→A
2105-2117del13insAGAAA
2143delT
2183AA→Ga
2184delA
2184insA
2307insA
2347delG
2372del8
2585delT
2594delGT
2622+1G→A
2711delT
2721del11
2732insA
2790-1G→C
2869insG
2896insAG
2942insT
2957delT
296+1G→A
296+1G→T
2991del32
3007delG
3028delA
3040G→C (G970R)
306delTAGA
306insA
3120+1G→A
3120G→A
3121-1G→A
3121-2A→G
3121-977_3499+248del2515
3171delC
3171insC
3271delGG
3349insT
3500-2A→G

3600+2insT
365-366insT
3659delC
3667ins4
3737delA
3791delC
3821delT
3850-1G→A
3876delA
3878delG
3905insT
394delTT
4005+1G→A
4010del4
4016insT
4021dupT
4022insT
4040delA
405+1G→A
405+3A→C
406-1G→A
4209TGTT→AA
4279insA
4326delTC
4374+1G→T
442delA
444delA
457TAT→G
541delC
574delA
602del14
621+1G→T
663delT
711+1G→T
711+5G→A
712-1G→T
849delG
852del22
935delA
991del5
A46D
A559T
A561E
C276X
C524X
CFTR50kbdel
CFTRdele1
CFTRdele11
CFTRdele13,14a
CFTRdele14b-17b
CFTRdele16-17b
CFTRdele17a,17b
CFTRdele17a-18
CFTRdele19
CFTRdele19-21
CFTRdele2
CFTRdele2,3
CFTRdele21
CFTRdele22,23
CFTRdele22-24
CFTRdele2-4
CFTRdele3-10,14b-16
CFTRdele4-7
CFTRdele4-11
CFTRdup6b-10
E1104X
E1371X
E193X
E585X
E60X
E822X
E92X
G27X
G330X

G542X
G550X
G673X
G85E
I507del
K710X
L1065P
L1077P
L1254X
L218X
L467P
L732X
L88X
M1101K
N1303K
Q1042X
Q1313X
Q1330X
Q1382X
Q1411X
Q220X
Q290X
Q2X
Q39X
Q414X
Q493X
Q525X
Q552X
Q685X
Q715X
Q890X
Q98X
R1066C
R1102X
R1158X
R1162X
R347P
R553X
R560S
R560T
R709X
R75X
R764X
R785X
R792X
R851X
S1196X
S1255X
S434X
S466X
S489X
S4X
S912X
V520F
W1089X
W1098X
W1145X
W1204X
W1282X
W19X
W216X
W401X
W496X
W57X
W846X
W882X
Y1092X
Y122X
Y275X
Y569D
Y849X
Y913X

Zostaw odpowiedź

Twoj adres e-mail nie bedzie opublikowany.