Nowe badania kliniczne III fazy u chorych na mukowiscydozę

Firma biotechnologiczna Vertex Pharmaceuticals ogłosiła dzisiaj, że rozpoczyna pierwsze badania kliniczne III fazy preparatu zawierającego VX-659, tezakaftor i iwakaftor. Taki potrójny schemat leczenia będzie badany u osób z mukowiscydozą (CF), które mają jedną mutację F508del i jedną mutację minimalnych funkcji CFTR. W badaniu zarejestrowanych będzie 360 pacjentów.

Będą to randomizowane badania z podwójnie ślepą grupą kontrolną, III fazy. Badanie oceni skuteczność VX-659 w połączeniu z tezakaftorem i iwakaftorem, lub potrójnym placebo, u około 360 pacjentów w wieku 12 lat i starszych, którzy mają jedną mutację F508del i jedną mutację minimalnych funkcji CFTR (lista poniżej).

Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest średnia bezwzględna zmiana czynności płuc (ppFEV1) w czwartym tygodniu leczenia w porównaniu do wyników w grupie placebo. W badaniu oceniona zostanie kombinacja VX-659 w stałej dawce (240 mg), tezakaftor (100 mg) i iwakaftor (150 mg) rano, a następnie iwakaftor (150 mg) wieczorem. Przeprowadzone zostanie otwarte badanie rozszerzone, w którym wszyscy kwalifikujący się pacjenci, w tym ci, którzy otrzymywali placebo, otrzymają potrójny schemat leczenia skojarzonego w kolejnych 96 tygodniach.

VX-659 jest korektorem trzeciej generacji opracowanym przez Vertex. Mechanizm działania podobnie jak u tezakaftoru, polega na przeniesieniu wadliwego białka CFTR do właściwego miejsca na powierzchni komórki.

Poniższa lista zawiera obecnie kwalifikujące się mutacje minimalnych funkcji CFTR dla opisywanego wyżej badania klinicznego.