Badania kliniczneMedycynaNauka

Symdeko – nowy lek w terapii mukowiscydozy

Amerykańska Agencja Żywności i Leków FDA zatwierdziła w tym tygodniu stosowanie preparatu Symdeko (tezakaftor i iwakaftor) u osób powyżej 12 roku życia, chorych na mukowiscydozę, z dwoma kopiami najbardziej powszechnej mutacji F508del, jak również u osób, które mają jedną kopię z 26 określonych mutacji, niezależnie od posiadanej drugiej mutacji.

W Europie lek musi zostać dopiero dopuszczony do stosowania przez chorych z mukowiscydozą (decyzja FDA dotyczy wyłącznie Stanów Zjednoczonych). Europejska Agencja Leków (EMA) zarejestrowała wniosek o dopuszczenie do obrotu preparatu Symdeko. Firma Vertex Pharmaceuticals spodziewa się zatwierdzenia w UE w drugiej połowie 2018 roku.

Następujące mutacje kwalifikują się do leczenia preparatem Symdeko w USA: E56K, R117C, A455E, S945L, R1070W, 3272-26A → G, P67L, E193K, podwójna F508del, S977F, F1074L, 3849 + 10kbC → T, R74W, L206W, D579G, F1052V, D1152H, D110E, R347H, 711 + 3A → G, K1060T, D1270N, D110H, R352Q, E831X, A1067T, 2789 + 5G → A.

Tezakaftor oraz iwakaftor został opracowany przez Vertex Pharmaceuticals Inc. ze znaczącym wsparciem klinicznym, naukowym i finansowym amerykańskiej fundacji Cystic Fibrosis Foundation.

Iwakaftor (VX-770) to wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny z grupy chinolonów, lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, wzmacniający działanie białka CFTR. Iwakaftor zwiększa otwarcie kanału chlorkowego tworzonego przez białko CFTR poprzez fosforylację, niezależnie od adenozyno-5′-trifosforanu (ATP), jednakże dokładny mechanizm jest nieznany. Klinicznie iwakaftor powoduje zmniejszenie się ilości chlorków w pocie, poprawę natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV1), zmniejszenie ryzyka ponownej kolonizacji pałeczką ropy błękitnej, zwiększoną obecność Prevotella, poprawę klirensu śluzowo-rzęskowego, zwiększenie wskaźnika masy ciała (BMI), normalizację alkalizacji pokarmu w dwunastnicy

Tezakaftor (VX-661) jest korektorem opracowanym przez firmę Vertex. Działanie tezakaftoru polega na przywróceniu funkcji genu CFTR poprzez przeniesienie białka CFTR do prawidłowego położenia na powierzchni komórki.

Portal Oddech Życia

Oddech Życia to największy polski portal poświęcony mukowiscydozie. W portalu również materiały, informacje i newsy poświęcone innych chorobom pulmonologicznym: astmie, POChP, dyskinezie rzęsek.

Podobne artykuły

2 komentarzy

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany. Wymagane pola są oznaczone *


The reCAPTCHA verification period has expired. Please reload the page.

Back to top button