Alyftrek w projekcie listy refundacyjnej od 1 października 2026 r. Ważna wiadomość dla chorych na mukowiscydozę

Alyftrek® (wanzakaftor/tezakaftor/deutiwakaftor) znalazł się w projekcie nowego obwieszczenia Ministra Zdrowia dotyczącego wykazu leków refundowanych, który ma obowiązywać od 1 października 2026 roku. To bardzo ważna wiadomość dla środowiska chorych na mukowiscydozę. Lek był wcześniej przedmiotem postępowania refundacyjnego i w lutym 2026 roku uzyskał warunkowo pozytywną rekomendację Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

Umieszczenie Alyftrek w projekcie październikowego wykazu jest kolejnym, bardzo istotnym etapem prowadzącym do potencjalnego objęcia terapii finansowaniem publicznym w Polsce. Szczególne znaczenie może mieć dla części chorych, którzy ze względu na posiadany wariant genu CFTR nie kwalifikują się do obecnie dostępnych refundowanych terapii przyczynowych.

Alyftrek w projekcie październikowego wykazu

W projekcie obwieszczenia Ministra Zdrowia dotyczącym wykazu leków refundowanych, który ma obowiązywać od 1 października 2026 roku, znalazł się produkt leczniczy Alyftrek.

Dla społeczności osób z mukowiscydozą jest to szczególnie istotna informacja, ponieważ Alyftrek jest nowym trójskładnikowym modulatorem białka CFTR, a postępowanie refundacyjne prowadzone w Polsce obejmowało populację pacjentów szerszą pod względem genotypowym niż grupa korzystająca obecnie z niektórych refundowanych terapii przyczynowych.

Postępowanie oceniane przez AOTMiT dotyczyło dwóch prezentacji produktu leczniczego:

• Alyftrek 50 mg + 20 mg + 4 mg – opakowanie zawierające 84 tabletki powlekane,
• Alyftrek 125 mg + 50 mg + 10 mg – opakowanie zawierające 56 tabletek powlekanych.

Wnioskowaną kategorią dostępności było bezpłatne leczenie w ramach programu lekowego B.112 „Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84)”.

Co oznacza umieszczenie Alyftrek w projekcie?

Projekt obwieszczenia jest jednym z ostatnich etapów procesu poprzedzającego wejście w życie kolejnego wykazu leków refundowanych. Samo pojawienie się produktu leczniczego w projekcie jest bardzo istotnym sygnałem, ale formalnie nie powinno być jeszcze utożsamiane z ostatecznym rozpoczęciem refundacji.

W praktyce dla pacjentów kluczowa będzie publikacja finalnego obwieszczenia Ministra Zdrowia. Równie istotny będzie załącznik zawierający ostateczną treść programu B.112, ponieważ to właśnie w nim określone zostaną między innymi kryteria kwalifikacji, zasady prowadzenia terapii i monitorowania leczenia.

Jeżeli Alyftrek pozostanie w ostatecznym wykazie obowiązującym od 1 października 2026 roku, będzie to zakończenie kolejnego ważnego etapu procesu prowadzącego do udostępnienia nowego modulatora CFTR w ramach publicznego finansowania.

Kogo obejmował wniosek refundacyjny dotyczący Alyftrek?

Wniosek oceniany przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji dotyczył stosowania produktu Alyftrek w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 6 lat i starszych, którzy mają co najmniej jedną mutację inną niż mutacja klasy I genu CFTR.

Jest to ważne przede wszystkim w kontekście osób, które nie posiadają mutacji F508del i ze względu na swój genotyp pozostają poza zakresem części obecnie finansowanych terapii przyczynowych. W rekomendacji AOTMiT zwrócono uwagę na niezaspokojoną potrzebę terapeutyczną w populacji chorych bez mutacji F508del.

Czym jest Alyftrek i jak działa?

Alyftrek jest trójskładnikowym modulatorem CFTR zawierającym wanzakaftor, tezakaftor i deutiwakaftor. Terapia jest ukierunkowana na podstawowy defekt molekularny odpowiedzialny za rozwój mukowiscydozy.

Jedną z praktycznych cech schematu Alyftrek jest stosowanie terapii raz na dobę.

W badaniach III fazy SKYLINE u osób z mukowiscydozą w wieku co najmniej 12 lat porównywano wanzakaftor/tezakaftor/deutiwakaftor z terapią eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor w skojarzeniu z iwakaftorem. W zakresie zmiany ppFEV₁ wykazano spełnienie kryterium non-inferiority wobec komparatora. ^[1]

Dane dotyczące dzieci w wieku 6-11 lat pochodzą między innymi z jednoramiennego badania III fazy RIDGELINE. Ze względu na brak randomizowanego bezpośredniego porównania z terapią eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor w tej grupie wiekowej wyniki pediatryczne wymagają odrębnej interpretacji. ^[2]

AOTMiT wcześniej rekomendowała refundację pod określonymi warunkami

17 lutego 2026 roku Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydał rekomendację nr 24/2026 dotyczącą objęcia refundacją produktu leczniczego Alyftrek w ramach programu B.112.

Prezes AOTMiT rekomendował objęcie produktu refundacją, ale wskazał jednocześnie warunki ekonomiczne. Obejmowały one zrównanie kosztu stosowania Alyftrek z dotychczas refundowanym schematem Kaftrio + Kalydeco oraz zabezpieczenie maksymalnych wydatków płatnika wynikających z objęcia finansowaniem populacji szerszej niż dotychczas leczona.

Agencja zwracała przy tym uwagę zarówno na dostępność innych terapii u chorych z co najmniej jedną mutacją F508del, jak i na niezaspokojoną potrzebę terapeutyczną w grupie pacjentów bez F508del.

Co musi wydarzyć się przed 1 października?

Kolejnym kluczowym etapem będzie publikacja ostatecznego obwieszczenia Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, który ma obowiązywać od 1 października 2026 roku.

Dopiero finalny dokument pozwoli potwierdzić obecność Alyftrek w wykazie oraz ostateczne warunki finansowania. Szczególnie istotna będzie treść programu B.112, ponieważ to ona określi, którzy pacjenci będą mogli zostać zakwalifikowani do nowej terapii.

Jeżeli rozwiązania przedstawione w projekcie zostaną utrzymane, będzie to kolejny bardzo ważny etap rozwoju dostępu do leczenia przyczynowego mukowiscydozy w Polsce.

Portal Oddech Życia będzie monitorował dalszy przebieg procesu i poinformuje o ostatecznym kształcie refundacji oraz kryteriach programu B.112 po opublikowaniu finalnych dokumentów.

Źródła i bibliografia