FDA zatwierdza nową przełomową terapię mukowiscydozy

0

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) dopuściła dziś do sprzedaży w USA lek o nazwie Trikafta (eleksakaftor, iwakaftor, tezakaftor), pierwszą terapię potrójną, dostępną w leczeniu pacjentów z najczęstszą mutacją mukowiscydozy. Trikafta jest zatwierdzony dla pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą, u których występuje co najmniej jedna mutacja F508del, co stanowi około 90% populacji osób chorujących na mukowiscydozę w USA i dużą część pacjentów na świecie.

„W FDA konsekwentnie szukamy sposobów na przyspieszenie rozwoju nowych terapii dla chorób rzadkich, przy jednoczesnym zachowaniu naszych wysokich standardów. Dzisiejsze przełomowe zatwierdzenie jest świadectwem tych wysiłków, udostępniając nowatorskie leczenie większości pacjentów z mukowiscydozą, w tym młodzieży, którzy wcześniej nie mieli żadnych opcji oraz umożliwiając innym członkom społeczności z mukowiscydozą dostęp do dodatkowej skutecznej terapii” – powiedział komisarz FDA Ned Sharpless.

„W ciągu ostatnich kilku lat byliśmy świadkami niezwykłego przełomu w leczeniu mukowiscydozy i poprawy jakości życia pacjentów, jednak część pacjentów z mukowiscydozą nie miało  żadnych opcji leczenia.”

Powiązane artykuły

Trikafta jest kombinacją trzech leków, których celem jest wadliwe białko CFTR. Pomaga efektywniej funkcjonować białku CFTR. Obecnie dostępne terapie ukierunkowane na wadliwe białko są opcjami leczenia dla niektórych pacjentów z mukowiscydozą, ale wielu pacjentów ma mutacje, które nie kwalifikują się do leczenia. Trikafta jest pierwszym zatwierdzonym w USA lekiem u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych z co najmniej jedną mutacją F508del, która dotyka 90% populacji z mukowiscydozą, czyli około 27 tysięcy osób w Stanach Zjednoczonych.

Skuteczność preparatu Trikafta u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych wykazano w dwóch badaniach klinicznych. Pierwsze badanie było 24-tygodniowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem z udziałem 403 pacjentów z mutacją F508del i mutacją drugiego allelu, w wyniku której nie było białka CFTR lub białka CFTR, które nie reaguje na sam iwakaftor lub tezakaftor w połączeniu z iwakaftortem. Drugie badanie było czterotygodniowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem z udziałem 107 pacjentów, którzy mieli dwie identyczne mutacje F508del.

W każdym badaniu analiza dotyczyła wzrostu procentowej przewidywanej objętości wydechowej w ciągu jednej sekundy, znanej jako ppFEV1, która jest ustalonym markerem postępu choroby mukowiscydozy. Trikafta zwiększał ppFEV1 w obu badaniach. W pierwszym badaniu zwiększył on średnio ppFEV1 o 13,8% w stosunku do wartości wyjściowej w porównaniu z placebo. W drugim badaniu zwiększył on średnią ppFEV1 o 10% w stosunku do wartości wyjściowej w porównaniu do tezakaftoru w połączeniu z iwakaftorem. W pierwszym badaniu leczenie produktem Trikafta spowodowało również obniżenie stężenia chlorków w pocie, zmniejszenie liczby zaostrzeń płucnych  oraz poprawę wskaźnika masy ciała (stosunek masy do wzrostu) w porównaniu z placebo.

Profil bezpieczeństwa produktu Trikafta oparty jest na danych pochodzących od 510 pacjentów z mukowiscydozą w dwóch badaniach. Profil bezpieczeństwa był ogólnie podobny we wszystkich podgrupach pacjentów. Najczęstsze działania niepożądane obejmowały bóle głowy, zakażenia górnych dróg oddechowych, bóle brzucha, biegunka, wysypki, zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych (aminotransferazy alaninowej i aminotransferazy asparaginowej), przekrwienie błony śluzowej nosa, zwiększenie aktywności fosfokinazy kreatynowej we krwi (enzym, który może być związany z uszkodzeniem mięśni), nieżyt nosa (śluz w jamie nosowej), nieżyt nosa (obrzęk błony śluzowej nosa), zapalenie zatok i zwiększenie stężenia bilirubiny we krwi (może być spowodowane problemami z wątrobą).

Zostaw odpowiedź

Twoj adres e-mail nie bedzie opublikowany.