Chorzy na mukowiscydozę wspólnie z Fundacją Oddech Życia walczą o niższą cenę dla enzymów trzustkowych

U dużej części chorych na mukowiscydozę dochodzi do zaburzeń zewnątrzwydzielniczych trzustki. W wyniku zatkania przez gęsty śluz przewodów trzustkowych, dochodzi do poważnych zaburzeń w wytwarzaniu enzymów trzustkowych. W konsekwencji tego zjawiska, u chorych z mukowiscydozą dochodzi do problemów z właściwym trawieniem pokarmów, zaburzeń wzrostu, rozwoju, osłabienia organizmu oraz deficytów witamin. Dlatego większość chorych na mukowiscydozę przez całe życie przyjmuje preparaty zastępujące ludzkie enzymy trzustkowe.

W poprzednim roku, dokładnie 01.09.2017 nastąpiła zmiana limitu finansowania w grupie „13.0 enzymy trzustkowe” i pacjenci muszą dopłacać do terapii Kreonem (Enzyma pancreatis, kaps. dojelitowe, 25000 J.Ph.Eur.Lipazy 50 szt.). Dopłata wynika z różnicy ceny pomiędzy Kreonem a produktem Lipancrea. Według Ministerstwa Zdrowia to identyczne preparaty trzustkowe i Ministerstwo, zdaniem chorych na mukowiscydozę, nie widzi problemu w całej sytuacji.

W opinii naszej fundacyjnej grupy ds. refundacji leków Kreon i Lipancrea to różne preparaty, dla których powinny być oddzielne limity finansowania, tak aby oba były refundowane niezależnie od siebie, ponieważ:

• Oba preparaty różnią się składem ilościowym, czyli mają różną zawartością określonych enzymów trzustkowych w kapsułce – mimo, że można podzielić kapsułkę (wysypać zawartość z kapsułki), to nie można wyodrębnić i podzielić poszczególnych enzymów. Dawka lipazy w kapsułce Kreonu nie stanowi wielokrotności dawki lipazy w kapsułce Lipancrea. Dlatego nie można w prosty sposób przeliczyć dawkowania Kreonu na Lipancrea i na odwrót. Pacjent, który stosuje od lat Kreon nie jest w stanie w prosty sposób zastosować schematu stosowania Kreonu w odniesieniu do innego preparatu zawierającego enzymy trzustkowe.
• Oba wymienione wyżej preparaty różnią się również składem jakościowym. Enzymy trawienne w preparacie Kreon znajdują się w minimikrosferach, a w preparacie Lipancrea w peletkach (granulacie). Preparaty różnią się postacią, kształtem i wielkością cząstek, w których zamknięte są enzymy, co wpływa na szybkość przemieszczania się ich w układzie pokarmowym, kinetykę uwalniania enzymów i ostatecznie może przekładać się na efekty ich fizjologicznego działania w dwunastnicy i ogólną skuteczność substytucji enzymatycznej.
• Większa aktywność poszczególnych enzymów ze względu na różnice ilościowe oraz jakościowe może oznaczać, że podanie 1 kapsułki lub dawki może wiązać się z uzyskaniem innego efektu klinicznego niż po przyjęciu 1 kapsułki lub dawki drugiego preparatu.
• Z informacji, które posiada Fundacja Oddech Życia wynika, że nie ma badań dotyczących biorównoważności produktów generycznych w porównaniu do Kreonu (co jest wymagane wg Dyrektywy Parlamentu Europejskiego, a także polskiego Prawa Farmaceutycznego).
• Co najważniejsze, w opinii wielu chorych zamiana Kreonu na produkt Lipancrea wywołuje dyskomfort i bóle brzucha oraz inne dolegliwości ze strony układu pokarmowego. Na grupach dyskusyjnych oraz podczas spotkań, warsztatów i konferencji, chorzy na mukowiscydozę oraz ich opiekunowie, rodzice chorych dzieci, zwracają uwagę na liczne problemy gastryczne w przypadku podmiany używanego przez lata Kreonu. W wielu przypadkach niemożliwa jest taka podmiana i nie są to odosobnione przypadki. W opinii chorych oraz Fundacji Oddech Życia może to wynikać właśnie z różnic ilościowych i jakościowych “zamienników”.

Dlatego zdaniem chorych na mukowiscydozę, opiekunów i rodziców chorych na mukowiscydozę oraz Fundacji Oddech Życia reprezentującej chorych,  potrzeba jest oddzielnego limitu i refundacji ww. preparatów.

Podobne stanowisko w sprawie mają też instytucje i organizacje zagraniczne, do których dotarliśmy, np. amerykańska FDA (Food and Drug Administration) po konsultacjach z największą organizacją mukowiscydozy Cystic Fibrosis Foundation (CFF w USA).

Stanowisko chorych i Fundacji Oddech Życia zostało przesłane w tym tygodniu do Ministra Zdrowia. Fundacja Oddech Życia zaproponowała również spotkanie  w Ministerstwie Zdrowia z rodzicami chorych na mukowiscydozę (ze względu na ryzyko zakażeń krzyżowych w spotkaniu nie mogą brać udziału chorzy na mukowiscydozę). Chcemy, żeby Minister Zdrowia wysłuchał opinii osób, które najlepiej znają problem enzymatycznej terapii zastępczej w mukowiscydozie.