ppFEV1
-
Badania kliniczne
Rusza faza 2b SPL84 w mukowiscydozie. Terapia RNA będzie badana razem z modulatorami CFTR
SpliSense rozpoczęła fazę 2b programu klinicznego SPL84 – wziewnego oligonukleotydu antysensownego opracowywanego dla osób z mukowiscydozą posiadających wariant splicingowy 3849+10kb…
Zobacz całość » -
Nauka
ETD001 w mukowiscydozie: wziewny bloker ENaC osiągnął pierwszorzędowy punkt skuteczności w badaniu fazy 2
Enterprise Therapeutics poinformowała o osiągnięciu pierwszorzędowego punktu skuteczności w badaniu klinicznym fazy 2 oceniającym ETD001, eksperymentalny wziewny bloker nabłonkowego kanału…
Zobacz całość » -
Nauka
Pył PM2.5 a spadek ppFEV1 w mukowiscydozie: 10-letnie dane rejestrowe z Londynu
Mukowiscydoza (cystic fibrosis, CF) pozostaje chorobą o dominującym fenotypie oddechowym, w której długoterminowa trajektoria kliniczna w dużej mierze zależy od…
Zobacz całość » -
Nauka
Mukowiscydoza: Co ETI zmienia poza CFTR, kliniczne korzyści i immunomodulacja…
Mukowiscydoza (cystic fibrosis, CF) pozostaje chorobą wielonarządową o kluczowej manifestacji płucnej, w której defekt białka CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance…
Zobacz całość » -
Nauka
Modulatory CFTR: ETI u pacjentów z mukowiscydozą po 40. roku życia, skuteczność, BMI i zaostrzenia w praktyce klinicznej
W ostatniej dekadzie modulatory CFTR zasadniczo zmieniły naturalny przebieg mukowiscydozy (cystic fibrosis, CF), przekładając się na poprawę funkcji płuc, spadek…
Zobacz całość » -
Nauka
Terapia genetyczna 4D-710: pośrednie wyniki badania AEROW fazy 1 w mukowiscydozie płucnej
4D Molecular Therapeutics (4DMT) ogłosiła pozytywne pośrednie dane kliniczne z badania AEROW fazy 1 dotyczącego kandydata terapeutycznego 4D-710, rozwijanego w…
Zobacz całość » -
Nauka
Skuteczna eradykacja Pseudomonas aeruginosa u chorego na mukowiscydozę za pomocą delafloksacyny i nebulizowanej tobramycyny
Wprowadzenie leczenia eradykacyjnego po pierwszej izolacji Pseudomonas aeruginosa (PA) w drogach oddechowych chorych na mukowiscydozę (CF) jest kluczowym elementem postępowania…
Zobacz całość » -
Aktualności
Vertex rozpocznie badania kliniczne fazy III nowego leku przyczynowego w mukowiscydozie
Amerykańska firma farmaceutyczna Vertex Pharmaceuticals ogłosiła, że w drugiej połowie 2021 r. rozpocznie badania kliniczne fazy III, potrójnej kombinacji VX-121/tezakaftor/VX-561…
Zobacz całość »
