Amerykańska firma farmaceutyczna Vertex Pharmaceuticals ogłosiła, że w drugiej połowie 2021 r. rozpocznie badania kliniczne fazy III, potrójnej kombinacji VX-121/tezakaftor/VX-561 (deutiwakaftor).
Terapia VX-121/tezakaftor/VX-561 zdaniem naukowców posiada zwiększony potencjał skuteczności w porównaniu do terapii Kaftrio (TRIKAFTA – eleksakaftor / tezakaftor / iwakaftor i iwakaftor ) w ludzkich oskrzelowych komórkach nabłonkowych badanych in vitro.
Terapia VX-121/tezakaftor/VX-561 została oceniona w badaniach klinicznych fazy II u osób z mukowiscydozą (CF) w wieku 18 lat i starszych z jedną mutacją F508del i jedną mutacją minimalnej funkcji (F/MF) oraz u osób z mukowiscydozą w wieku 18 lat i więcej z podwójną mutacją F508del (F/F).
Schemat leczenia był ogólnie dobrze tolerowany, a badanie spełniło pierwszorzędowy punkt końcowy skuteczności, tj. bezwzględną zmianę od wartości wyjściowej w ppFEV1 i wszystkie drugorzędowe punkty końcowe skuteczności, w tym bezwzględną zmianę od wartości wyjściowej stężenia chlorków w pocie w obu badanych populacjach pacjentów.
Po 29 dniach badań nastąpiła poprawa czynności płuc (ppFEV1) o 14,2% u pacjentów F/MF i 15,9% u pacjentów z podwójną mutacją F508del. Zawartość chlorków w pocie została zmniejszona o około 45mmol/l we wszystkich grupach leczonych kombinacją VX-121/tezakaftor/VX-561.
Dane te sugerują, że potrójna kombinacja ma potencjał do przywrócenia funkcji przezbłonowego regulatora przewodnictwa mukowiscydozy (CFTR) u osób z mukowiscydozą do jeszcze wyższych poziomów niż w przypadku innych leków przyczynowych firmy Vertex Pharmaceuticals.
Za skrótem VX-561 kryje się potencjator iwakaftoru, ale w zmodyfikowanej, deuterowanej formie. W deuterowanych lekach wykorzystuje się izotop wodoru – deuter. Tego typu leki, często mają lepsze właściwości farmakologiczne, w tym dłuższy okres półtrwania. VX-121 to korektor CFTR. Tezakaftor to jeden ze składników leków Symkevi (Symdeko) i Kaftrio (Trikafta).
Na podst. inf. prasowych Vertex Pharmaceuticals
