Jest już pozytywna opinia CHMP rekomendującą dopuszczenie do obrotu w EU nowego leku w mukowiscydozie

0

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (Committee on Medicinal Products for Human Use – CHMP) Europejskiej Agencji ds. Leków (EMA) przyjął pozytywną opinię rekomendującą dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej preparatu SYMKEVI firmy Vertex Pharmaceuticals (tezakaftor z iwakaftorem) w schemacie skojarzonym z iwakaftorem (KALYDECO) w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą (CF) w wieku 12 lat i starszych, którzy mają dwie kopie mutacji F508del (inaczej ΔF508, Delta-F508) lub jedną mutację F508del i drugą: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G lub 3849+10kbC→T.

Przesłanki regulacyjne zostały poparte wynikami dwóch kluczowych badań klinicznych fazy 3, EVOLVE i EXPAND, opublikowanych w New England Journal of Medicine w listopadzie 2017 r.

Pozytywna opinia CHMP zostanie zweryfikowana jeszcze przez Komisję Europejską, która podejmie decyzję o dopuszczeniu do obrotu w najbliższych tygodniach (to już raczej formalność). Decyzja będzie wiążąca dla wszystkich krajów EU, także Polski.

Zostaw odpowiedź

Twoj adres e-mail nie bedzie opublikowany.