lumakaftor

Nieprawidłowości w tolerancji glukozy, w tym cukrzyca zależna od mukowiscydozy (CFRD, z ang. Cystic Fibrosis-Related Diabetes) są częste u pacjentów z mukowiscydozą. W małych badaniach pilotażowych leczenie iwakaftorem poprawiało…

W przebiegu mukowiscydozy - ciężkiej, genetycznej choroby, pałeczka ropy błękitnej Pseudomonas aeruginosa jest patogenem, który budzi wielkie obawy. Bakteria z łatwością kolonizuje płuca osób z mukowiscydozą, prowadząc do przewlekłych…

Ministerstwo Zdrowia zleciło przygotowania analizy weryfikacyjnej Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), stanowiska Rady Przejrzystości oraz rekomendacji Prezesa Agencji w sprawie możliwości refundacji leku Orkambi u…

Komisja Europejska udzieliła zgody na dopuszczenie do stosowania ORKAMBI (lumakaftor, iwakaftor) u dzieci chorych na mukowiscydozę, powyżej 6 roku życia z dwiema kopiami mutacji CFTR F508del. Wcześniej obowiązywała zgoda dla dzieci od 12…

Firma biotechnologiczna Proteostasis Therapeutics Inc. zakończyła badania kliniczne fazy I preparatu PTI-428. W badaniach oceniano bezpieczeństwo i farmakokinetykę PTI-428. "Wstępne dane sugerują, że PTI-428 wykazuje korzystny profil…

Firma biotechnologiczna Vertex Pharmaceuticals upubliczniła we wtorek 18 lipca br. wyniki badań klinicznych, trzech różnych kombinacji modulatorów i korektorów CFTR u chorych na mukowiscydozę. Uzyskano poprawę wydolności płuc w badaniu…

Międzynarodowe badania kliniczne, w których uczestniczyli między innymi naukowcy i lekarze z londyńskiego Imperial College (Royal Brompton Hospital), udowodniły skuteczność terapii z użyciem Orkambi (Vertex Pharmaceuticals) u młodszych…

Orkambi to nowa nadzieja dla chorych na mukowiscydozę. Lek, który walczy z przyczyną choroby a nie tylko łagodzi jej objawy. Orkambi to połączenie dwóch substancji aktywnych, leków które zostały dopuszczone do użycia na rynku…

Orkambi to lek firmy Vertex Pharmaceuticals, stosowany w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mutacją genetyczną zwaną F508del. Mutacja ta wpływa na gen białka zwanego błonowym regulatorem przewodnictwa (ang.…