FDA
-
Aktualności
FDA zwiększa dostęp do modulatorów CFTR dla rzadkich mutacji. Co to naprawdę oznacza dla chorych na mukowiscydozę?
1 kwietnia 2026 r. Cystic Fibrosis Foundation poinformowała, że amerykańska Amerykańska Agencja Żywności i Leków FDA rozszerzyła zastosowanie dwóch terapii…
Zobacz całość » -
Aktualności
FDA rozszerza ostrzeżenia bezpieczeństwa dla modulatorów CFTR. Chodzi o monitorowanie zdrowia psychicznego
Amerykańska Cystic Fibrosis Foundation (CFF) poinformowała, że do ulotek i informacji o modulatorach CFTR na rynku amerykańskim dodano ważną aktualizację.…
Zobacz całość » -
Nauka
FDA Fast Track dla SPL84 w mukowiscydozie z mutacją 3849+10 kb C->T
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) przyznała status Fast Track cząsteczce SPL84 – oligonukleotydowi antysensownemu (ASO) opracowywanemu przez firmę SpliSense…
Zobacz całość » -
Nauka
Wziewne mRNA w mukowiscydozie: Arcturus planuje rozszerzoną fazę badań klinicznych
Podczas Guggenheim’s 2026 Emerging Outlook Biotech Summit spółka Arcturus Therapeutics przedstawiła aktualny stan rozwoju swojego portfela terapeutycznego opartego na technologii…
Zobacz całość » -
Aktualności
Kamień milowy w medycynie: Suzetrigina, pierwszy niesterydowy lek przeciwbólowy nowej generacji
Suzetrigina, sprzedawana pod marką Journavx , to nowatorski lek przeciwbólowy, który zyskał ostatnio uznanie jako alternatywa dla opioidów w leczeniu…
Zobacz całość » -
Aktualności
Nowy lek przyczynowy w mukowiscydozie: ALYFTREK zatwierdzony przez FDA
Vertex Pharmaceuticals ogłosiło sukces – amerykańska agencja U.S. Food and Drug Administration (FDA) zatwierdziła nowy preparat ALYFTREK™ (vanzakaftor/tezakaftor/deutivakaftor). Lek ten…
Zobacz całość » -
Aktualności
USA: Rozszerzenie wskazań dla leku TRIKAFTA: dodatkowe 94 mutacje CFTR
Firma Vertex Pharmaceuticals ogłosiła, że Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła rozszerzenie wskazań dla leku TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/iwakaftor oraz iwakaftor).…
Zobacz całość » -
Nauka
Chomik i dornaza alfa – historia biotechnologicznej innowacji w leczeniu mukowiscydozy
Chomik, a dokładniej linia komórkowa pochodząca od chomika chińskiego, ma zaskakująco istotny związek z jednym z leków stosowanych w pulmonologii,…
Zobacz całość » -
Nauka
Nowy inhibitor ENaC – eksperymentalna terapia wziewna dla pacjentów z mukowiscydozą
Enterprise Therapeutics Ltd, firma biofarmaceutyczna skoncentrowana na odkrywaniu i opracowywaniu terapii dla pacjentów z chorobami układu oddechowego, ogłosiła opublikowanie wyników…
Zobacz całość » -
Nauka
Nowe perspektywy terapii ETI u pacjentów z mukowiscydozą bez mutacji F508del
Artykuł opracowany na podstawie publikacji naukowej Daniel Lupasa i współpracowników w czasopiśmie „Journal of Cystic Fibrosis” (2024), zatytułowany „The clinical…
Zobacz całość » -
Amerykańska FDA rozszerza listę mutacji dla terapii Kalydeco
Amerykańska Agencja Żywności i Leków FDA zatwierdziła w tym tygodniu stosowanie Kalydeco (ivacaftor) firmy Vertex Pharmaceuticals w leczeniu dodatkowych mutacji mukowiscydozy.…
Zobacz całość » -
PTI-428 – wzmacniacz CFTR-u dla wszystkich chorych na mukowiscydozę?
Firma biotechnologiczna Proteostasis Therapeutics Inc. otrzymała od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) zgodę na rozpoczęcie w pierwszym kwartale 2016…
Zobacz całość » -
Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)
Orkambi to lek firmy Vertex Pharmaceuticals, stosowany w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mutacją genetyczną zwaną…
Zobacz całość »
