FDA

Amerykańska Agencja Żywności i Leków FDA zatwierdziła w tym tygodniu stosowanie Kalydeco (ivacaftor) firmy Vertex Pharmaceuticals w leczeniu dodatkowych mutacji mukowiscydozy. Decyzja FDA potraja liczbę rzadkich mutacji genowych, w których…

Firma biotechnologiczna Proteostasis Therapeutics Inc. otrzymała od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) zgodę na rozpoczęcie w pierwszym kwartale 2016 roku badań klinicznych nad nowym, eksperymentalnym lekiem o roboczej nazwie…

Orkambi to lek firmy Vertex Pharmaceuticals, stosowany w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mutacją genetyczną zwaną F508del. Mutacja ta wpływa na gen białka zwanego błonowym regulatorem przewodnictwa (ang.…