CF Europe, organizacja reprezentująca społeczność osób z mukowiscydozą w Europie, apeluje do Europejskiej Agencji Leków (EMA) o rozszerzenie wskazań dla leku Kaftrio, aby umożliwić leczenie większej liczbie pacjentów. Obecne ograniczenia, wynikające z kryteriów zatwierdzenia opartych na wariantach genetycznych, pozostawiają wielu pacjentów bez dostępu do tej przełomowej terapii, która mogłaby znacząco poprawić jakość ich życia.
Problem wykluczenia pacjentów z terapii
Obecne kryteria dopuszczające do stosowania Kaftrio wykluczają osoby, które nie posiadają określonych wariantów genetycznych. Tymczasem badania kliniczne i obserwacyjne wskazują, że Kaftrio może przynieść korzyści znacznie szerszemu gronu pacjentów. Szczególnie znaczące są wyniki francuskiego badania prowadzonego przez prof. Pierre’a-Régisa Burgela, które wykazało, że ponad 50% pacjentów z wariantami genetycznymi nieobjętymi wskazaniami również reaguje pozytywnie na terapię.
Głos pacjentów i ich rodzin
Audrey Chansard, reprezentująca CF Europe, wzięła udział w ostatnim spotkaniu Doradczego Komitetu Naukowego EMA, przedstawiając argumenty za rozszerzeniem wskazań dla Kaftrio. Towarzyszył jej list od CF Europe, w którym organizacja podkreślała pilność problemu i konieczność uwzględnienia funkcjonalnej odpowiedzi na poziomie białka CFTR zamiast ograniczania się wyłącznie do analizy genetycznej.
Głos w tej sprawie zabrała także Francesca Farma, matka chłopca chorego na mukowiscydozę. Jak podkreśla:
„Świadomość, że istnieje zatwierdzony lek, który mógłby odmienić życie mojego syna, ale pozostaje wciąż w procesie oceny od ponad roku, jest nie do zniesienia”.
Jej historia, podobnie jak wiele innych, pokazuje, jak kryteria administracyjne przekładają się na realne cierpienie pacjentów i ich rodzin.
CF Europe wzywa do działania
CF Europe w swoim apelu do EMA oraz Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) domaga się przyspieszenia procesu rozszerzenia wskazań dla Kaftrio. Jak podkreśla organizacja, każdy dzień opóźnienia w dostępie do terapii wpływa na zdrowie i życie pacjentów, którzy nie mogą czekać.
Rozszerzenie dostępu do leku wymaga przyjęcia bardziej elastycznego podejścia, uwzględniającego funkcjonalne efekty działania leku na poziomie białka CFTR.
Źródło: CF Europe
